Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Triacétate de glycéryle (GTA) oral chez les nouveau-nés avec Canavan

20 juin 2011 mis à jour par: Shaare Zedek Medical Center
La maladie de Canavan est causée par un déficit en aspartoacylase. Il n'existe aucun traitement pour la maladie, mais il existe un additif alimentaire qui comprend de l'acétate. Nous proposons un traitement précoce par acétate et une évaluation neurologique, y compris IRM, après 4 mois de traitement. Dans tous les cas, le traitement sera arrêté à l'âge de 22 mois, lorsque la myélinisation sera terminée.

Aperçu de l'étude

Statut

Inconnue

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

1

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Israël
      • Jerusalem, Israël, 91031
        • Recrutement
        • Shaare Zedek Medical Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Gheona Alterescu, MD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 2 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • diagnostic clinique de la maladie de Canavan

Critère d'exclusion:

  • Âge supérieur à 18 mois

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
IRM cérébrale à la fin de l'étude
Délai: 6 mois
6 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Shaare Zedek Medical Center

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Gheona Alterescu, M.D., Shaare Zedek Medical Center

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 mars 2008

Achèvement primaire (Réel)

1 août 2008

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 juin 2008

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

29 juillet 2008

Première publication (Estimation)

30 juillet 2008

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

21 juin 2011

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 juin 2011

Dernière vérification

1 juin 2011

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • canavangta

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner