- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT00724802
Oral glyceryltriacetat (GTA) hos nyfödda med Canavan
20 juni 2011 uppdaterad av: Shaare Zedek Medical Center
Canavans sjukdom orsakas av aspartoacylasbrist.
Det finns ingen behandling för sjukdomen, men det finns en livsmedelstillsats som innehåller acetat.
Vi föreslår en tidig behandling med acetat och en neurologisk utvärdering, inklusive MRT, efter 4 månaders behandling.
Under alla omständigheter kommer behandlingen att avbrytas vid 22 månaders ålder, när myeliniseringen är avslutad.
Studieöversikt
Status
Okänd
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Förväntat)
1
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Jerusalem, Israel, 91031
- Rekrytering
- Shaare Zedek Medical Center
-
Kontakt:
- Gheona Alterescu, MD
- Telefonnummer: 972-26666435
- E-post: gheona@szmc.org.il
-
Huvudutredare:
- Gheona Alterescu, MD
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Inte äldre än 2 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- klinisk diagnos av Canavans sjukdom
Exklusions kriterier:
- Ålder över 18 månader
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
hjärn-MRT i slutet av studien
Tidsram: 6 månader
|
6 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Gheona Alterescu, M.D., Shaare Zedek Medical Center
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 mars 2008
Primärt slutförande (Faktisk)
1 augusti 2008
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
18 juni 2008
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
29 juli 2008
Första postat (Uppskatta)
30 juli 2008
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
21 juni 2011
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
20 juni 2011
Senast verifierad
1 juni 2011
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Metaboliska sjukdomar
- Hjärnsjukdomar
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Demyeliniserande sjukdomar
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Neurodegenerativa sjukdomar
- Metabolism, medfödda fel
- Heredodegenerativa störningar, nervsystemet
- Hjärnsjukdomar, metaboliska
- Hjärnsjukdomar, metabola, medfödda
- Leukoencefalopati
- Ärftliga demyeliniserande sjukdomar i centrala nervsystemet
- Canavans sjukdom
- Anti-infektionsmedel
- Antifungala medel
- Triacetin
Andra studie-ID-nummer
- canavangta
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .