Oral Glyceryl Triacetate (GTA) hos nyfødte med Canavan
20. juni 2011 oppdatert av: Shaare Zedek Medical Center
Canavan sykdom er forårsaket av Aspartoacylase mangel.
Det finnes ingen behandling for sykdommen, men det finnes et mattilsetningsstoff som inkluderer acetat.
Vi foreslår en tidlig behandling med acetat og en nevrologisk evaluering, inkludert MR, etter 4 måneders behandling.
Behandlingen vil uansett bli stoppet ved 22 måneders alder, når myeliniseringen er avsluttet.
Studieoversikt
Status
Ukjent
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Forventet)
1
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Jerusalem, Israel, 91031
- Rekruttering
- Shaare Zedek Medical Center
-
Ta kontakt med:
- Gheona Alterescu, MD
- Telefonnummer: 972-26666435
- E-post: gheona@szmc.org.il
-
Hovedetterforsker:
- Gheona Alterescu, MD
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Ikke eldre enn 2 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- klinisk diagnose av Canavan sykdom
Ekskluderingskriterier:
- Alder over 18 måneder
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
hjerne-MR på slutten av studien
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Gheona Alterescu, M.D., Shaare Zedek Medical Center
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. mars 2008
Primær fullføring (Faktiske)
1. august 2008
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
18. juni 2008
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
29. juli 2008
Først lagt ut (Anslag)
30. juli 2008
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
21. juni 2011
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
20. juni 2011
Sist bekreftet
1. juni 2011
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Metabolske sykdommer
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Demyeliniserende sykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Nevrodegenerative sykdommer
- Metabolisme, medfødte feil
- Heredodegenerative lidelser, nervesystemet
- Hjernesykdommer, metabolske
- Hjernesykdommer, metabolske, medfødte
- Leukoencefalopatier
- Arvelige demyeliniserende sykdommer i sentralnervesystemet
- Canavan sykdom
- Anti-infeksjonsmidler
- Antifungale midler
- Triacetin
Andre studie-ID-numre
- canavangta
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .