Пероральный глицерилтриацетат (GTA) у новорожденных с Canavan
20 июня 2011 г. обновлено: Shaare Zedek Medical Center
Болезнь Канавана вызывается дефицитом аспартоацилазы.
Лечения болезни нет, но есть пищевая добавка, в состав которой входит ацетат.
Мы предлагаем раннее лечение ацетатом и неврологическое обследование, включая МРТ, через 4 месяца лечения.
В любом случае лечение будет прекращено в возрасте 22 месяцев, когда закончится миелинизация.
Обзор исследования
Статус
Неизвестный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Ожидаемый)
1
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Gheona Alterescu, MD
- Номер телефона: 972-2-6666435
- Электронная почта: gheona@szmc.org.il
Места учебы
-
-
-
Jerusalem, Израиль, 91031
- Рекрутинг
- Shaare Zedek Medical Center
-
Контакт:
- Gheona Alterescu, MD
- Номер телефона: 972-26666435
- Электронная почта: gheona@szmc.org.il
-
Главный следователь:
- Gheona Alterescu, MD
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Не старше 1 месяц (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- клиническая диагностика болезни Канавана
Критерий исключения:
- Возраст старше 18 месяцев
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
МРТ головного мозга в конце исследования
Временное ограничение: 6 месяцев
|
6 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Gheona Alterescu, M.D., Shaare Zedek Medical Center
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 марта 2008 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 августа 2008 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
18 июня 2008 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
29 июля 2008 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
30 июля 2008 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
21 июня 2011 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
20 июня 2011 г.
Последняя проверка
1 июня 2011 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Метаболические заболевания
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Демиелинизирующие заболевания
- Генетические заболевания, врожденные
- Нейродегенеративные заболевания
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Наследственные дегенеративные заболевания, нервная система
- Заболевания головного мозга, Метаболические
- Заболевания головного мозга, Метаболические, Врожденные
- Лейкоэнцефалопатии
- Наследственные демиелинизирующие заболевания центральной нервной системы
- Болезнь Канавана
- Противоинфекционные агенты
- Противогрибковые агенты
- Триацетин
Другие идентификационные номера исследования
- canavangta
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования GTA (глицерилтриацетат)
-
Sheba Medical CenterНеизвестныйДетская болезнь Канавана | Болезнь дефицита, аспартоацилазыИзраиль
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisEuropean Leukodystrophy AssociationОтозванДефицит болезни | Болезнь Канавана | Инфантильный | Аспартоацилаза | Лейкодистрофия губчатая