Triacetato de glicerilo oral (GTA) en recién nacidos con Canavan
20 de junio de 2011 actualizado por: Shaare Zedek Medical Center
La enfermedad de Canavan es causada por la deficiencia de aspartoacilasa.
No existe tratamiento para la enfermedad, pero existe un aditivo alimentario que incluye acetato.
Sugerimos un tratamiento temprano con acetato y una evaluación neurológica, incluida la resonancia magnética, después de 4 meses de tratamiento.
En cualquier caso, el tratamiento se interrumpirá a la edad de 22 meses, cuando finalice la mielinización.
Descripción general del estudio
Estado
Desconocido
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Anticipado)
1
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Jerusalem, Israel, 91031
- Reclutamiento
- Shaare Zedek Medical Center
-
Contacto:
- Gheona Alterescu, MD
- Número de teléfono: 972-26666435
- Correo electrónico: gheona@szmc.org.il
-
Investigador principal:
- Gheona Alterescu, MD
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
No mayor que 2 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- diagnóstico clínico de la enfermedad de Canavan
Criterio de exclusión:
- Edad superior a 18 meses
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
resonancia magnética cerebral al final del estudio
Periodo de tiempo: 6 meses
|
6 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Gheona Alterescu, M.D., Shaare Zedek Medical Center
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de marzo de 2008
Finalización primaria (Actual)
1 de agosto de 2008
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
18 de junio de 2008
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de julio de 2008
Publicado por primera vez (Estimar)
30 de julio de 2008
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
21 de junio de 2011
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de junio de 2011
Última verificación
1 de junio de 2011
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades desmielinizantes
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades neurodegenerativas
- Metabolismo, errores congénitos
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Leucoencefalopatías
- Enfermedades desmielinizantes hereditarias del sistema nervioso central
- Enfermedad de Canavan
- Agentes antiinfecciosos
- Agentes antifúngicos
- Triacetina
Otros números de identificación del estudio
- canavangta
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .