- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT00724802
Doustny trioctan glicerolu (GTA) u noworodków z Canavan
20 czerwca 2011 zaktualizowane przez: Shaare Zedek Medical Center
Choroba Canavan jest spowodowana niedoborem aspartoacylazy.
Nie ma lekarstwa na tę chorobę, ale istnieje dodatek do żywności zawierający octan.
Sugerujemy wczesne leczenie octanem i ocenę neurologiczną, w tym MRI, po 4 miesiącach leczenia.
W każdym przypadku leczenie zostanie przerwane w wieku 22 miesięcy, kiedy zakończy się mielinizacja.
Przegląd badań
Status
Nieznany
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Oczekiwany)
1
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Jerusalem, Izrael, 91031
- Rekrutacyjny
- Shaare Zedek Medical Center
-
Kontakt:
- Gheona Alterescu, MD
- Numer telefonu: 972-26666435
- E-mail: gheona@szmc.org.il
-
Główny śledczy:
- Gheona Alterescu, MD
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Nie starszy niż 1 rok (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Rozpoznanie kliniczne choroby Canavan
Kryteria wyłączenia:
- Wiek powyżej 18 miesięcy
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
MRI mózgu na koniec badania
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
6 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Gheona Alterescu, M.D., Shaare Zedek Medical Center
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 marca 2008
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 sierpnia 2008
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
18 czerwca 2008
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
29 lipca 2008
Pierwszy wysłany (Oszacować)
30 lipca 2008
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
21 czerwca 2011
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
20 czerwca 2011
Ostatnia weryfikacja
1 czerwca 2011
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby metaboliczne
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby demielinizacyjne
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby neurodegeneracyjne
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Choroby zwyrodnieniowe układu nerwowego
- Choroby mózgu, metaboliczne
- Choroby mózgu, metaboliczne, wrodzone
- Leukoencefalopatie
- Dziedziczne choroby demielinizacyjne ośrodkowego układu nerwowego
- Choroba Canavana
- Środki przeciwinfekcyjne
- Środki przeciwgrzybicze
- Triacetyna
Inne numery identyfikacyjne badania
- canavangta
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Choroba Canavana
-
Peking University Third HospitalJeszcze nie rekrutacjaCentral Compartment Atopic Disease (CCAD)Chiny
-
Bambino Gesù Hospital and Research InstituteZakończonyCiężka otyłość dziecięca (BMI > 97° szt. -według wykresów BMI Centers for Disease Control and Prevention-) | Zmienione testy czynnościowe wątroby | Nietolerancja glikemicznaWłochy
-
Spero TherapeuticsZakończonyKompleks Mycobacterium Avium | Niegruźlicze Mycobacterium Pulmonary DiseaseStany Zjednoczone
-
Janssen Pharmaceutical K.K.ZakończonyOporna na leczenie Mycobacterium Avium Complex-lung Disease (MAC-LD)Tajwan, Japonia, Korea Południowa
-
Sheba Medical CenterNieznanyDziecięca choroba Canavan | Choroba niedoboru, aspartoacylazaIzrael
-
Adelphi Values LLCBlueprint Medicines CorporationZakończonyBiałaczka z komórek tucznych (MCL) | Agresywna mastocytoza układowa (ASM) | SM w Assoc Clonal Hema Lineage Non-mast Cell Lineage Disease (SM-AHNMD) | Tląca się mastocytoza układowa (SSM) | Indolentna układowa mastocytoza (ISM) Podgrupa ISM w pełni zatrudnionaStany Zjednoczone
Badania kliniczne na GTA (trioctan glicerolu)
-
Sheba Medical CenterNieznanyDziecięca choroba Canavan | Choroba niedoboru, aspartoacylazaIzrael
-
Birmingham Women's NHS Foundation TrustZakończonyBadanie kobiecej miednicyZjednoczone Królestwo
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisEuropean Leukodystrophy AssociationWycofaneChoroba niedoboru | Choroba Canavana | Infantylny | Aspartoacylaza | Leukodystrofia, gąbczasta