Cystická fibróza (CF) Leukocytární geny jako biomarkery pro nové terapie
27. března 2017 aktualizováno: National Jewish Health
CF Leukocytové geny jako biomarkery pro nové terapie
V současné době se účinnost léčby CF plicního onemocnění posuzuje podle zlepšení funkce plic (FEV1).
U pacientů s CF se však FEV1 může pohybovat od výrazně snížené po normální a ke zlepšení může docházet pomalu.
Klinické studie tedy vyžadují mnoho pacientů po delší dobu, aby vyhodnotili medikaci.
Jak se tempo vývoje léků zrychluje, není již možné testovat všechny slibné kandidátské terapie pomocí konvenčních návrhů studií.
Byla vyvinuta citlivá technika pro hodnocení zánětu plic, která využívá expresi genů umístěných v cirkulujících krvinkách.
Mononukleární buňky opakovaně procházejí krevními cévami plic a jsou vystaveny mnoha zánětlivým produktům, které jsou přítomny v dýchacích cestách.
Během posledních 4 let výzkumníci identifikovali malou skupinu kandidátních genů, které jsou neregulované nebo downregulované v reakci na léčbu antibiotiky.
Výzkumníci nyní navrhují prospektivně testovat tuto metodu kvantifikace plicního zánětu u velké skupiny pacientů s CF podstupujících léčbu plicních exacerbací.
Krev bude odebrána před a po léčbě antibiotiky na plicní exacerbaci a relativní změna v genové expresi bude porovnána se zlepšením FEV1 a dalších klinických odpovědí, aby se určila užitečnost této metody pro použití ve studiích.
Pokud bude úspěšná, mohla by tato technika umožnit rychlou a neinvazivní metodu k měření okamžitých účinků nových léčebných postupů a pomoci pečovatelům při určování optimálních léčebných strategií pro jednotlivce.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
60
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Spojené státy, 80206
- National Jewish Health
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Metoda odběru vzorků
Ukázka pravděpodobnosti
Studijní populace
Pacienti s CF následovaní programem CF pro dospělé v National Jewish Health, kteří jsou ≥ 18 let a mají známky a příznaky akutní plicní exacerbace.
Všichni jedinci budou léčeni alespoň dvěma I.V. specifickými pro patogeny. antibiotika po dobu minimálně 10 dnů spolu se standardními pokyny pro další aspekty péče o akutní plicní exacerbaci.
Současné užívání inhalačních antibiotik a systémových steroidů bude povoleno a typické koinfekce nebo komorbidity nebudou mít za následek vyloučení.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Dokumentovaná diagnóza CF.
- Věk 18 let nebo více.
- Prezentace na začátku léčby plicní exacerbace CF.
- Schopnost provádět reprodukovatelné testy funkce plic.
- Ochota dodržovat studijní postup a ochota poskytnout písemný souhlas.
Kritéria vyloučení:
- Účast na výzkumné lékové studii do jednoho měsíce od zápisu.
- Přítomnost stavu nebo abnormality, které by podle názoru hlavního zkoušejícího (PI) mohly ohrozit bezpečnost pacienta nebo kvalitu dat.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
A
Pacienti s CF následovaní programem CF pro dospělé v National Jewish Health splňující kritéria pro akutní plicní exacerbaci.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Primární analýzou je změna exprese jednotlivých a kombinací genů mononukleárních buněk, získané pre- a postantibiotickou terapií.
Časové okno: 14-21 dní
|
14-21 dní
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Korelace změn v expresi genu PBMC se změnami FEV1
Časové okno: 14-21 dní
|
14-21 dní
|
|
Korelace změn v expresi genu PBMC se změnami v počtu bílých krvinek.
Časové okno: 14-21 dní
|
14-21 dní
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Jerry A Nick, M.D., National Jewish Health
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. února 2008
Primární dokončení (Aktuální)
1. října 2011
Dokončení studie (Aktuální)
1. října 2012
Termíny zápisu do studia
První předloženo
28. července 2008
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
29. července 2008
První zveřejněno (Odhad)
1. srpna 2008
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
29. března 2017
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
27. března 2017
Naposledy ověřeno
1. března 2017
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- NICK07A0
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .