Gènes leucocytaires de la fibrose kystique (FK) comme biomarqueurs pour de nouvelles thérapies

Actuellement, l'efficacité des traitements de la maladie pulmonaire FK est jugée par l'amélioration de la fonction pulmonaire (FEV1). Cependant, chez les patients atteints de fibrose kystique, le VEMS peut varier de fortement diminué à normal, et les améliorations peuvent se produire lentement. Ainsi, les essais cliniques nécessitent de nombreux patients sur des périodes prolongées pour évaluer les médicaments. À mesure que le rythme de développement des médicaments s'accélère, il n'est plus possible de tester toutes les thérapies candidates prometteuses à l'aide de plans d'étude conventionnels. Une technique sensible d'évaluation de l'inflammation pulmonaire a été développée qui utilise l'expression de gènes situés dans les cellules sanguines en circulation. Les cellules mononucléaires traversent à plusieurs reprises les vaisseaux sanguins des poumons et sont exposées à de nombreux produits inflammatoires présents dans les voies respiratoires. Au cours des 4 dernières années, les chercheurs ont identifié un petit groupe de gènes candidats non régulés ou régulés négativement en réponse à un traitement antibiotique. Les chercheurs proposent maintenant de tester prospectivement cette méthode de quantification de l'inflammation pulmonaire dans un grand groupe de patients atteints de mucoviscidose sous traitement d'exacerbations pulmonaires. Le sang sera prélevé avant et après un traitement antibiotique pour une exacerbation pulmonaire, et le changement relatif de l'expression génique sera comparé à l'amélioration du FEV1 et d'autres réponses cliniques, afin de déterminer l'utilité de cette méthode pour une utilisation dans les études. En cas de succès, cette technique pourrait permettre une méthode rapide et non invasive pour évaluer les effets immédiats des nouveaux traitements et aider les soignants à déterminer les stratégies de traitement optimales pour l'individu.