Cystisk fibros (CF) leukocytgener som biomarkörer för nya terapier

För närvarande bedöms effektiviteten av behandlingar för CF-lungsjukdom genom förbättring av lungfunktionen (FEV1). Men hos CF-patienter kan FEV1 variera från kraftigt sänkt till normalt, och förbättringar kan ske långsamt. Således kräver kliniska prövningar många patienter under långa perioder för att utvärdera mediciner. Eftersom takten i läkemedelsutvecklingen ökar är det inte längre möjligt att testa alla de lovande behandlingskandidaterna med konventionella studiedesigner. En känslig teknik för att bedöma lunginflammation har utvecklats som använder uttrycket av gener som finns i cirkulerande blodkroppar. Mononukleära celler passerar upprepade gånger genom lungans blodkärl och utsätts för många av de inflammatoriska produkter som finns i luftvägarna. Under de senaste fyra åren har forskarna identifierat en liten grupp kandidatgener som är oreglerade eller nedreglerade som svar på antibiotikabehandling. Utredarna föreslår nu att prospektivt testa denna metod för att kvantifiera lunginflammation i en stor grupp CF-patienter som genomgår behandling av lungexacerbationer. Blod kommer att tas före och efter antibiotikabehandling för en pulmonell exacerbation, och den relativa förändringen i genuttryck kommer att jämföras med förbättring av FEV1 och andra kliniska svar, för att fastställa användbarheten av denna metod för användning i studier. Om den lyckas kan denna teknik möjliggöra en snabb och icke-invasiv metod för att mäta omedelbara effekter av nya behandlingar och hjälpa vårdgivare att fastställa optimala behandlingsstrategier för individen.