Geni dei leucociti della fibrosi cistica (CF) come biomarcatori per nuove terapie

Attualmente, l'efficacia dei trattamenti per la malattia polmonare CF è giudicata dal miglioramento della funzione polmonare (FEV1). Tuttavia, nei pazienti con FC, il FEV1 può variare da gravemente ridotto a normale e i miglioramenti possono verificarsi lentamente. Pertanto, gli studi clinici richiedono che molti pazienti per periodi prolungati valutino i farmaci. Con l'accelerazione del ritmo dello sviluppo dei farmaci, non è più possibile testare tutte le promettenti terapie candidate utilizzando i disegni di studio convenzionali. È stata sviluppata una tecnica sensibile per valutare l'infiammazione polmonare che utilizza l'espressione di geni situati nelle cellule del sangue circolanti. Le cellule mononucleate passano ripetutamente attraverso i vasi sanguigni del polmone e sono esposte a molti dei prodotti infiammatori presenti nelle vie aeree. Negli ultimi 4 anni i ricercatori hanno identificato un piccolo gruppo di geni candidati non regolati o sottoregolati in risposta al trattamento antibiotico. I ricercatori propongono ora di testare in modo prospettico questo metodo di quantificazione dell'infiammazione polmonare in un ampio gruppo di pazienti con FC sottoposti a trattamento di esacerbazioni polmonari. Il sangue verrà prelevato prima e dopo il trattamento antibiotico per una riacutizzazione polmonare e il relativo cambiamento nell'espressione genica verrà confrontato con il miglioramento del FEV1 e di altre risposte cliniche, per determinare l'utilità di questo metodo per l'uso negli studi. In caso di successo, questa tecnica potrebbe consentire un metodo rapido e non invasivo per valutare gli effetti immediati di nuovi trattamenti e assistere gli operatori sanitari nella determinazione delle strategie terapeutiche ottimali per l'individuo.