Geny leukocytów mukowiscydozy (CF) jako biomarkery w nowych terapiach

Obecnie skuteczność leczenia mukowiscydozy ocenia się na podstawie poprawy czynności płuc (FEV1). Jednak u pacjentów z mukowiscydozą FEV1 może wahać się od znacznie obniżonego do normalnego, a poprawa może następować powoli. Tak więc badania kliniczne wymagają wielu pacjentów przez dłuższy czas w celu oceny leków. Ponieważ tempo opracowywania leków przyspiesza, nie jest już możliwe przetestowanie wszystkich obiecujących potencjalnych terapii przy użyciu konwencjonalnych projektów badawczych. Opracowano czułą technikę oceny stanu zapalnego płuc, która wykorzystuje ekspresję genów znajdujących się w krążących krwinkach. Komórki jednojądrzaste wielokrotnie przechodzą przez naczynia krwionośne płuc i są narażone na wiele produktów zapalnych obecnych w drogach oddechowych. W ciągu ostatnich 4 lat badacze zidentyfikowali niewielką grupę genów kandydujących, które są nieregulowane lub regulowane w dół w odpowiedzi na leczenie antybiotykami. Badacze proponują teraz prospektywne przetestowanie tej metody ilościowego określania stanu zapalnego płuc w dużej grupie pacjentów z mukowiscydozą poddawanych leczeniu zaostrzeń płucnych. Krew zostanie pobrana przed i po antybiotykoterapii w przypadku zaostrzenia płucnego, a względna zmiana w ekspresji genów zostanie porównana z poprawą FEV1 i innymi odpowiedziami klinicznymi, aby określić przydatność tej metody do wykorzystania w badaniach. Jeśli się powiedzie, ta technika może pozwolić na szybką i nieinwazyjną metodę oceny natychmiastowych efektów nowych terapii i pomóc opiekunom w określeniu optymalnych strategii leczenia dla danej osoby.