Perorální klofarabin u chronické lymfocytární leukémie (CLL)

Studijní lék:

Clofarabin je navržen tak, aby narušoval růst a vývoj rakovinných buněk.

Screeningové testy:

Než budete moci začít užívat studovaný lék, podstoupíte „screeningové testy“, které lékaři pomohou rozhodnout, zda jste způsobilí se této studie zúčastnit. Budou provedeny následující testy a postupy:

• Vaše kompletní anamnéza bude zaznamenána.
• Budete mít fyzickou prohlídku, včetně měření vašich vitálních funkcí (krevní tlak, srdeční frekvence, teplota a frekvence dýchání).
• Budete také dotázáni, jaké léky v současné době užíváte.
• Budete dotázáni, jak dobře jste schopni vykonávat běžné činnosti každodenního života (hodnocení výkonnostního stavu).
• Krev (asi 2 polévkové lžíce) bude odebrána pro rutinní testy.
• Bude vám také odebrán aspirát kostní dřeně a/nebo biopsie. Pro odběr aspirátu kostní dřeně se oblast kyčle znecitliví anestetikem a malé množství kostní dřeně a kosti se odebere velkou jehlou.
• Ženy, které mohou mít děti, musí mít negativní těhotenský test z krve nebo moči. Krev by byla odebrána jako součást rutinního vzorku popsaného výše.

Studijní skupiny:

Pokud se zjistí, že jste způsobilí k účasti v této studii, bude vám přidělena dávka klofarabinu na základě doby, kdy jste se do této studie zapojili. Bude testováno až 7 úrovní dávek klofarabinu. Pro každou dávkovou úroveň budou zapsáni tři (3) až 6 účastníků. První skupina účastníků obdrží nejnižší úroveň dávky. Každá nová skupina dostane vyšší dávku než skupina před ní, pokud nebyly pozorovány žádné nesnesitelné vedlejší účinky. Toto bude pokračovat, dokud nebude nalezena nejvyšší tolerovatelná dávka klofarabinu.

Dávka klofarabinu může být snížena nebo odložena, aby se snížily nežádoucí účinky.

Studium administrace léčiv:

Ve dnech 1-21 každého 28denního studijního "cyklu" budete užívat klofarabin ústy jednou denně (ráno) každý den přibližně ve stejnou dobu.

• Clofarabin byste měli užívat nalačno.
• Od půlnoci v noci před každou dávkou do 1 hodiny po užití klofarabinu byste se měli snažit držet půst (nejíst ani nepít nic jiného než vodu).
• Clofarabin by se měl užívat se 4 uncemi (1/2 šálku) vody.
• Před a 1 hodinu po užití studovaného léku byste neměli pít kávu a jiné kofeinové tekutiny.
• Pokud zvracíte více než 15 minut po užití léku, neměli byste lék nahrazovat ani doplňovat. Pokud zvracíte méně než 15 minut po užití léku, měli byste dávku znovu užít. Pokud do 15 minut po opětovném užití dávky znovu zvracíte, neměli byste lék ten den znovu užít a poznamenejte si to do deníku.

Studijní návštěvy:

• V den 1 každého cyklu budou provedeny následující testy a postupy:
• Budete mít fyzickou prohlídku, včetně měření vaší hmotnosti a vitálních funkcí.
• Budete mít hodnocení stavu výkonu.
• Budete dotázáni, zda jste zaznamenali nějaké nesnesitelné vedlejší účinky a jak se cítíte.

Jednou týdně cyklu 1 budete mít fyzickou zkoušku.

Jednou týdně každého cyklu bude odebrána krev (asi 1-2 čajové lžičky) na rutinní testy (krevní obraz s krevními destičkami). Pokud to lékař bude považovat za nutné, bude vám krev odebírána častěji.

Po cyklech 3 a 6 vám bude odebrána kostní dřeň a/nebo biopsie ke kontrole stavu onemocnění.

Pokud odejdete ze studie před 3. cyklem a lékař se domnívá, že je to nutné, může vám být odebrána kostní dřeň a/nebo biopsie, když odejdete ze studie.

Pokud jste dokončili všech 6 cyklů studovaného léku, budete každých 6 měsíců (+/- 2 měsíce) absolvovat fyzickou prohlídku a bude vám odebrána krev (asi 1–2 čajové lžičky), aby se zkontroloval stav onemocnění a vaše celkové zdraví. Studijní lékař vám sdělí další testy, které mohou být potřeba.

Délka studie Studovaný lék budete užívat až 6 cyklů (přibližně 6 měsíců). Ze studie budete předčasně vyřazeni, pokud se onemocnění zhorší nebo zaznamenáte jakékoli nesnesitelné vedlejší účinky.

Dodatečné informace:

Budete muset zůstat v Houstonu po dobu 1. cyklu (28 dní). Poté se můžete vrátit domů, ale stále se budete muset vrátit do Houstonu před každým cyklem, pokud se nerozhodnete pro kontrolní návštěvy a krevní testy u místního lékaře.

Toto je výzkumná studie. Klofarabin je schválen FDA a je komerčně dostupný, pokud je podáván do žíly dětským pacientům k léčbě akutní lymfoblastické leukémie (ALL), která se vrátila nebo nereagovala na jinou léčbu. Použití klofarabinu ústy není schváleno FDA. V současné době se perorální klofarabin používá pouze ve výzkumu.

Této studie se zúčastní až 36 pacientů. Všichni budou zapsáni na M. D. Anderson.