Studie pd VWF/FVIII koncentrátu, Biostate®, u subjektů s von Willebrandovou chorobou
2. října 2017 aktualizováno: CSL Behring
Otevřená, multicentrická studie k posouzení farmakokinetiky, účinnosti a bezpečnosti Biostate® u subjektů s von Willebrandovou chorobou.
Cílem této studie je posoudit farmakokinetiku (PK), účinnost a bezpečnost Biostate® u subjektů s Von Willebrandovou chorobou (VWD).
Farmakokinetická složka:
PK parametry budou určeny z podskupiny subjektů. Subjekty, které dokončí PK složku, budou následně pokračovat ve složce účinnosti studie, buď budou pokračovat v dříve stanoveném režimu profylaxe, nebo budou pokračovat v léčbě na vyžádání s výskytem nechirurgických krvácení (NSB).
Složka účinnosti:
Pro složku účinnosti studie jsou definována tři léčebná ramena. (1) Subjekty, které jsou v době vstupu do studie aktuálně léčeny v nastaveném profylaktickém režimu přípravkem VWF, budou zařazeny do větve „Profylaxe“. (2) Subjekty, které se v době vstupu do studie neléčí podle stanoveného režimu profylaxe, kteří potřebují produkt VWF pro léčbu příhod NSB, budou zařazeni do větve „On-demand“ a začnou používat Biostate při léčbě příhod NSB. . (3) Subjekty zařazené do ramene „On-demand“ mají možnost vstoupit do ramene „Cross-over to Prophylaxis“ a získat dalších 12 měsíců profylaktické léčby.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
22
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Sofia, Bulharsko
- Study Site
-
-
-
-
-
Warsaw, Polsko
- Study Site
-
Wroclaw, Polsko
- Study Site
-
-
-
-
-
Barnaul, Ruská Federace
- Study Site
-
-
-
-
-
Lviv, Ukrajina, 79044
- Study Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnostikováno VWD
- Léčba desmopressin acetátem (DDAVP) je neúčinná nebo kontraindikovaná nebo není dostupná
- Důkaz o očkování proti hepatitidě A a B (nebo přítomnosti protilátek proti hepatitidě A a B) během 10 let před jejich první dávkou Biostate®
- Poskytnutý písemný informovaný souhlas
Kritéria vyloučení (pro účast v komponentě PK):
- Aktivní krvácení bezprostředně před počátečním obdobím PK
- Obdrželi DDAVP nebo produkt VWF během 5 dnů před první dávkou studovaného produktu
- Mají typ 2B, 2N nebo 2M VWD
Kritéria vyloučení (pro všechny předměty):
- Vyžadování produktu VWF pro plánovaný chirurgický zákrok při zápisu
- Dostali aspirin nebo jiné nesteroidní protizánětlivé léky během 7 dnů před první dávkou studovaného produktu
- Známá anamnéza nebo existuje podezření, že máte inhibitory VWF nebo FVIII
- Trpět akutním nebo chronickým zdravotním stavem jiným než VWD, který může ovlivnit provádění studie
- Známá nebo předpokládaná přecitlivělost nebo předchozí důkazy o závažných vedlejších účincích na Biostate®, koncentráty VWF/FVIII nebo lidský albumin
- Zhoršená funkce jater při screeningu
- Důkazy nebo anamnéza (během předchozích 12 měsíců) zneužívání jakékoli drogové látky, legální nebo nezákonné
- Účast na klinické studii nebo použití zkoumané sloučeniny během 3 měsíců předcházejících prvnímu dni podávání studovaného léku nebo plánuje vstoupit do takové studie během období studie.
- Ženy, které jsou těhotné, kojící nebo které mají pozitivní těhotenský test při screeningu
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: PK
Zahrnuje subjekty účastnící se farmakokinetické složky studie.
|
80 IU vWF/kg podaných jako bolusová intravenózní infuze v den 1 a přibližně v den 180
Ostatní jména:
Frekvenci a dávku určí zkoušející na základě klinického stavu subjektu, předchozích požadavků na koncentrát VWF, odpovědi na terapii, hmotnosti a důvodu použití.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Profylaxe
Zahrnuje subjekty, které dostávají 12 měsíců profylaktickou terapii.
|
80 IU vWF/kg podaných jako bolusová intravenózní infuze v den 1 a přibližně v den 180
Ostatní jména:
Frekvenci a dávku určí zkoušející na základě klinického stavu subjektu, předchozích požadavků na koncentrát VWF, odpovědi na terapii, hmotnosti a důvodu použití.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Na požádání
Zahrnuje subjekty, které dostávají 12měsíční léčbu na vyžádání.
|
80 IU vWF/kg podaných jako bolusová intravenózní infuze v den 1 a přibližně v den 180
Ostatní jména:
Frekvenci a dávku určí zkoušející na základě klinického stavu subjektu, předchozích požadavků na koncentrát VWF, odpovědi na terapii, hmotnosti a důvodu použití.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Přechod na profylaxi
Zahrnuje subjekty, které dokončily 12 měsíců léčby na vyžádání (skupina "On-demand"), které přešly na profylaktickou terapii na dalších 12 měsíců.
|
80 IU vWF/kg podaných jako bolusová intravenózní infuze v den 1 a přibližně v den 180
Ostatní jména:
Frekvenci a dávku určí zkoušející na základě klinického stavu subjektu, předchozích požadavků na koncentrát VWF, odpovědi na terapii, hmotnosti a důvodu použití.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Posouzení ztráty krve při jakémkoli chirurgickém zákroku
Časové okno: Od 1. dne do poslední studijní návštěvy
|
Od 1. dne do poslední studijní návštěvy
|
|
Hemostatická účinnost v době nechirurgického krvácení (NSB) event
Časové okno: Od 1. dne do poslední studijní návštěvy
|
Od 1. dne do poslední studijní návštěvy
|
|
Hemostatická účinnost celkově
Časové okno: Měsíčně (profylaktická terapie) nebo jednou za 3 měsíce (pro použití na vyžádání)
|
Měsíčně (profylaktická terapie) nebo jednou za 3 měsíce (pro použití na vyžádání)
|
|
Počet ošetření s transfuzí krevních produktů potřebných k vyřešení jakékoli krvácivé příhody
Časové okno: Od 1. dne do poslední studijní návštěvy
|
Od 1. dne do poslední studijní návštěvy
|
|
Použití koncentrátu vWF/FVIII (počet infuzí, IU/kg na dávku, na událost, za měsíc a rok)
Časové okno: Od 1. dne do poslední studijní návštěvy
|
Od 1. dne do poslední studijní návštěvy
|
|
Počet spontánních nebo traumatických událostí NSB
Časové okno: Od 1. dne do poslední studijní návštěvy
|
Od 1. dne do poslední studijní návštěvy
|
|
Farmakokinetické parametry pro vWF a FVIII (pouze PK rameno)
Časové okno: Až 72 hodin po infuzích v den 1 a přibližně v den 180
|
Až 72 hodin po infuzích v den 1 a přibližně v den 180
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Vývoj inhibitorů FVIII
Časové okno: Od 1. dne do poslední studijní návštěvy
|
Od 1. dne do poslední studijní návštěvy
|
|
Vývoj inhibitorů vWF
Časové okno: Od 1. dne do poslední studijní návštěvy
|
Od 1. dne do poslední studijní návštěvy
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. června 2009
Primární dokončení (Aktuální)
1. února 2012
Dokončení studie (Aktuální)
1. února 2012
Termíny zápisu do studia
První předloženo
15. července 2009
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
15. července 2009
První zveřejněno (Odhad)
17. července 2009
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
3. října 2017
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
2. října 2017
Naposledy ověřeno
1. října 2017
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CSLCT-BIO-08-54
- 1481 (Jiný identifikátor: CSL Behring)
- 2008-004922-18 (Číslo EudraCT)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .