Undersøgelse af et pd VWF/FVIII-koncentrat, Biostate®, hos personer med Von Willebrands sygdom
2. oktober 2017 opdateret af: CSL Behring
En åben-label, multi-center undersøgelse til at vurdere farmakokinetikken, effektiviteten og sikkerheden af Biostate® hos personer med Von Willebrands sygdom.
Formålet med denne undersøgelse er at vurdere farmakokinetikken (PK), effektiviteten og sikkerheden af Biostate® hos personer med Von Willebrands sygdom (VWD).
Farmakokinetisk komponent:
PK-parametre vil blive bestemt fra en undergruppe af forsøgspersoner. Forsøgspersoner, der fuldfører PK-komponenten, vil efterfølgende fortsætte i undersøgelsens effektkomponent, enten fortsætte på et tidligere etableret profylakseregime eller fortsætte med at modtage on-demand-behandling med forekomsten af ikke-kirurgiske blødninger (NSB).
Effektkomponent:
Tre behandlingsarme er defineret for undersøgelsens effektivitetskomponent. (1) Forsøgspersoner, der i øjeblikket behandles på et fastsat profylakseregime med et VWF-produkt på tidspunktet for studiestart, vil blive optaget i "Profylakse"-armen. (2) Forsøgspersoner, der ikke behandles på et fastsat profylakseregime på tidspunktet for studiestart, og som kræver et VWF-produkt til behandling af NSB-hændelser, vil blive tilmeldt "On-demand"-armen og begynde at bruge Biostate i behandlingen af NSB-hændelser . (3) Forsøgspersoner indskrevet i "On-demand"-armen har mulighed for at gå ind i "Cross-over til Profylakse"-armen for at modtage yderligere 12 måneders profylaktisk behandling.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
22
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Sofia, Bulgarien
- Study Site
-
-
-
-
-
Barnaul, Den Russiske Føderation
- Study Site
-
-
-
-
-
Warsaw, Polen
- Study Site
-
Wroclaw, Polen
- Study Site
-
-
-
-
-
Lviv, Ukraine, 79044
- Study Site
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Diagnosticeret med VWD
- Desmopressinacetat (DDAVP) behandling er ineffektiv eller kontraindiceret eller ikke tilgængelig
- Bevis på vaccination mod hepatitis A og B (eller tilstedeværelse af antistoffer mod hepatitis A og B) inden for 10 år før deres første dosis Biostate®
- Der er givet skriftligt informeret samtykke
Eksklusionskriterier (for deltagelse i PK-komponenten):
- Aktiv blødning umiddelbart før den første PK-periode
- Har modtaget DDAVP eller et VWF-produkt i de 5 dage før deres første dosis af undersøgelsesproduktet
- Har Type 2B, 2N eller 2M VWD
Eksklusionskriterier (for alle fag):
- Kræver et VWF-produkt til et planlagt kirurgisk indgreb ved tilmelding
- Har modtaget aspirin eller andre ikke-steroide antiinflammatoriske lægemidler inden for 7 dage før deres første dosis af undersøgelsesproduktet
- Kendt historie med eller er mistænkt for at have VWF- eller FVIII-hæmmere
- Lider af en akut eller kronisk medicinsk tilstand, bortset fra VWD, som kan påvirke gennemførelsen af undersøgelsen
- Kendt eller mistænkt overfølsomhed eller tidligere tegn på alvorlige bivirkninger over for Biostate®, VWF/FVIII-koncentrater eller humant albumin
- Nedsat leverfunktion ved screening
- Beviser eller en historie (inden for de foregående 12 måneder) for misbrug af ethvert stof, lovligt eller ulovligt
- Deltagelse i en klinisk undersøgelse eller brug af en forsøgsforbindelse i de 3 måneder forud for den første dag af studiets lægemiddeladministration, eller planlægger at deltage i en sådan undersøgelse i løbet af undersøgelsesperioden.
- Kvinder, der er gravide, ammer eller som har en positiv graviditetstest ved screening
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: PK
Omfatter forsøgspersoner, der deltager i den farmakokinetiske komponent af undersøgelsen.
|
80 IE vWF/kg administreret som en intravenøs bolusinfusion på dag 1 og ca. dag 180
Andre navne:
Hyppighed og dosis vil blive bestemt af investigator baseret på forsøgspersonens kliniske tilstand, tidligere VWF-koncentratkrav, respons på terapi, vægt og årsag til brug.
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: Profylakse
Omfatter forsøgspersoner, der modtager 12 måneders profylaktisk behandling.
|
80 IE vWF/kg administreret som en intravenøs bolusinfusion på dag 1 og ca. dag 180
Andre navne:
Hyppighed og dosis vil blive bestemt af investigator baseret på forsøgspersonens kliniske tilstand, tidligere VWF-koncentratkrav, respons på terapi, vægt og årsag til brug.
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: On-demand
Omfatter forsøgspersoner, der modtager 12 måneders on-demand-behandling.
|
80 IE vWF/kg administreret som en intravenøs bolusinfusion på dag 1 og ca. dag 180
Andre navne:
Hyppighed og dosis vil blive bestemt af investigator baseret på forsøgspersonens kliniske tilstand, tidligere VWF-koncentratkrav, respons på terapi, vægt og årsag til brug.
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: Overgang til profylakse
Inkluderer forsøgspersoner, der gennemfører 12 måneders on-demand-behandling ("On-demand"-armen), som går over til profylaktisk terapi i en yderligere 12-måneders periode.
|
80 IE vWF/kg administreret som en intravenøs bolusinfusion på dag 1 og ca. dag 180
Andre navne:
Hyppighed og dosis vil blive bestemt af investigator baseret på forsøgspersonens kliniske tilstand, tidligere VWF-koncentratkrav, respons på terapi, vægt og årsag til brug.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Vurdering af blodtab under enhver kirurgisk procedure
Tidsramme: Fra dag 1 til afsluttende studiebesøg
|
Fra dag 1 til afsluttende studiebesøg
|
|
Hæmostatisk virkning på tidspunktet for ikke-kirurgisk blødning (NSB).
Tidsramme: Fra dag 1 til afsluttende studiebesøg
|
Fra dag 1 til afsluttende studiebesøg
|
|
Hæmostatisk virkning samlet set
Tidsramme: Månedligt (profylaktisk terapi) eller en gang hver 3. måned (til on-demand brug)
|
Månedligt (profylaktisk terapi) eller en gang hver 3. måned (til on-demand brug)
|
|
Antal behandlinger med blodprodukttransfusioner, der kræves for at løse enhver blødningshændelse
Tidsramme: Fra dag 1 til afsluttende studiebesøg
|
Fra dag 1 til afsluttende studiebesøg
|
|
vWF/FVIII-koncentratbrug (antal infusioner, IE/kg pr. dosis, pr. hændelse, pr. måned og pr. år)
Tidsramme: Fra dag 1 til afsluttende studiebesøg
|
Fra dag 1 til afsluttende studiebesøg
|
|
Antal spontane eller traumatiske NSB-hændelser
Tidsramme: Fra dag 1 til afsluttende studiebesøg
|
Fra dag 1 til afsluttende studiebesøg
|
|
Farmakokinetiske parametre for vWF og FVIII (kun PK-arm)
Tidsramme: Op til 72 timer efter infusion på dag 1 og ca. dag 180
|
Op til 72 timer efter infusion på dag 1 og ca. dag 180
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Udvikling af FVIII-hæmmere
Tidsramme: Fra dag 1 til afsluttende studiebesøg
|
Fra dag 1 til afsluttende studiebesøg
|
|
Udvikling af vWF-hæmmere
Tidsramme: Fra dag 1 til afsluttende studiebesøg
|
Fra dag 1 til afsluttende studiebesøg
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. juni 2009
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. februar 2012
Studieafslutning (Faktiske)
1. februar 2012
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
15. juli 2009
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
15. juli 2009
Først opslået (Skøn)
17. juli 2009
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
3. oktober 2017
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
2. oktober 2017
Sidst verificeret
1. oktober 2017
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- CSLCT-BIO-08-54
- 1481 (Anden identifikator: CSL Behring)
- 2008-004922-18 (EudraCT nummer)
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .