Studie eines pd-VWF/FVIII-Konzentrats, Biostate®, bei Patienten mit Von-Willebrand-Krankheit
2. Oktober 2017 aktualisiert von: CSL Behring
Eine offene, multizentrische Studie zur Bewertung der Pharmakokinetik, Wirksamkeit und Sicherheit von Biostate® bei Patienten mit Von-Willebrand-Krankheit.
Das Ziel dieser Studie ist die Beurteilung der Pharmakokinetik (PK), Wirksamkeit und Sicherheit von Biostate® bei Patienten mit Von-Willebrand-Krankheit (VWD).
Pharmakokinetische Komponente:
PK-Parameter werden aus einer Untergruppe von Probanden bestimmt. Probanden, die die PK-Komponente abschließen, nehmen anschließend an der Wirksamkeitskomponente der Studie teil und setzen entweder ein zuvor festgelegtes Prophylaxeschema fort oder erhalten weiterhin eine bedarfsgerechte Behandlung, wenn nicht-chirurgische Blutungsereignisse (NSB) auftreten.
Wirksamkeitskomponente:
Für die Wirksamkeitskomponente der Studie werden drei Behandlungsarme definiert. (1) Probanden, die zum Zeitpunkt des Studieneintritts derzeit mit einem festgelegten Prophylaxeschema mit einem VWF-Produkt behandelt werden, werden in den Arm „Prophylaxe“ aufgenommen. (2) Probanden, die zum Zeitpunkt des Studieneintritts nicht nach einem festgelegten Prophylaxeschema behandelt werden und ein VWF-Produkt zur Behandlung von NSB-Ereignissen benötigen, werden in den „On-Demand“-Arm aufgenommen und beginnen mit der Verwendung von Biostate zur Behandlung von NSB-Ereignissen . (3) Probanden, die im „On-Demand“-Arm eingeschrieben sind, haben die Möglichkeit, in den „Cross-over to Prophylaxis“-Arm einzusteigen, um weitere 12 Monate prophylaktische Behandlung zu erhalten.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
22
Phase
- Phase 2
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Sofia, Bulgarien
- Study Site
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Warsaw, Polen
- Study Site
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Wroclaw, Polen
- Study Site
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Barnaul, Russische Föderation
- Study Site
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Lviv, Ukraine, 79044
- Study Site
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Bei mir wurde VWD diagnostiziert
- Eine Behandlung mit Desmopressinacetat (DDAVP) ist unwirksam oder kontraindiziert oder nicht verfügbar
- Nachweis einer Impfung gegen Hepatitis A und B (oder Vorhandensein von Antikörpern gegen Hepatitis A und B) innerhalb von 10 Jahren vor der ersten Dosis Biostate®
- Es liegt eine schriftliche Einverständniserklärung vor
Ausschlusskriterien (für die Teilnahme an der PK-Komponente):
- Aktive Blutung unmittelbar vor der ersten PK-Periode
- Sie haben in den 5 Tagen vor der ersten Dosis des Studienprodukts DDAVP oder ein VWF-Produkt erhalten
- Verfügen über VWD vom Typ 2B, 2N oder 2M
Ausschlusskriterien (für alle Fächer):
- Bei der Einschreibung ist ein VWF-Produkt für einen geplanten chirurgischen Eingriff erforderlich
- Sie haben innerhalb von 7 Tagen vor der ersten Dosis des Studienprodukts Aspirin oder andere nichtsteroidale entzündungshemmende Medikamente erhalten
- Bekannte oder vermutete Vorgeschichte von VWF- oder FVIII-Inhibitoren
- Sie leiden an einer akuten oder chronischen Erkrankung außer VWD, die sich auf die Durchführung der Studie auswirken kann
- Bekannte oder vermutete Überempfindlichkeit oder frühere Anzeichen schwerwiegender Nebenwirkungen gegenüber Biostate®, VWF/FVIII-Konzentraten oder Humanalbumin
- Beeinträchtigte Leberfunktion beim Screening
- Beweise oder eine Vorgeschichte (innerhalb der letzten 12 Monate) des Missbrauchs jeglicher Drogensubstanz, ob legal oder illegal
- Teilnahme an einer klinischen Studie oder Verwendung eines Prüfpräparats in den drei Monaten vor dem ersten Tag der Studienmedikamentenverabreichung oder geplante Teilnahme an einer solchen Studie während des Studienzeitraums.
- Frauen, die schwanger sind, stillen oder beim Screening einen positiven Schwangerschaftstest haben
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: PK
Beinhaltet Probanden, die an der pharmakokinetischen Komponente der Studie teilnehmen.
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80 IE vWF/kg, verabreicht als intravenöse Bolusinfusion am ersten Tag und etwa am 180. Tag
Andere Namen:
Häufigkeit und Dosis werden vom Prüfer auf der Grundlage des klinischen Zustands des Probanden, des vorherigen VWF-Konzentratbedarfs, des Ansprechens auf die Therapie, des Gewichts und des Verwendungsgrunds bestimmt.
Andere Namen:
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Experimental: Prophylaxe
Beinhaltet Probanden, die 12 Monate lang eine prophylaktische Therapie erhalten.
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80 IE vWF/kg, verabreicht als intravenöse Bolusinfusion am ersten Tag und etwa am 180. Tag
Andere Namen:
Häufigkeit und Dosis werden vom Prüfer auf der Grundlage des klinischen Zustands des Probanden, des vorherigen VWF-Konzentratbedarfs, des Ansprechens auf die Therapie, des Gewichts und des Verwendungsgrunds bestimmt.
Andere Namen:
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Experimental: Auf Anfrage
Beinhaltet Probanden, die 12 Monate lang eine Bedarfsbehandlung erhalten.
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80 IE vWF/kg, verabreicht als intravenöse Bolusinfusion am ersten Tag und etwa am 180. Tag
Andere Namen:
Häufigkeit und Dosis werden vom Prüfer auf der Grundlage des klinischen Zustands des Probanden, des vorherigen VWF-Konzentratbedarfs, des Ansprechens auf die Therapie, des Gewichts und des Verwendungsgrunds bestimmt.
Andere Namen:
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Experimental: Übergang zur Prophylaxe
Beinhaltet Probanden, die eine 12-monatige On-Demand-Behandlung (der „On-Demand“-Arm) absolvieren und für einen weiteren Zeitraum von 12 Monaten auf eine prophylaktische Therapie umsteigen.
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80 IE vWF/kg, verabreicht als intravenöse Bolusinfusion am ersten Tag und etwa am 180. Tag
Andere Namen:
Häufigkeit und Dosis werden vom Prüfer auf der Grundlage des klinischen Zustands des Probanden, des vorherigen VWF-Konzentratbedarfs, des Ansprechens auf die Therapie, des Gewichts und des Verwendungsgrunds bestimmt.
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Beurteilung des Blutverlusts während eines chirurgischen Eingriffs
Zeitfenster: Von Tag 1 bis zum letzten Studienbesuch
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Von Tag 1 bis zum letzten Studienbesuch
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Hämostatische Wirksamkeit zum Zeitpunkt eines nicht-chirurgischen Blutungsereignisses (NSB).
Zeitfenster: Vom ersten Tag bis zum letzten Studienbesuch
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Vom ersten Tag bis zum letzten Studienbesuch
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Hämostatische Wirksamkeit insgesamt
Zeitfenster: Monatlich (prophylaktische Therapie) oder alle 3 Monate (bei Bedarf)
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Monatlich (prophylaktische Therapie) oder alle 3 Monate (bei Bedarf)
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Anzahl der Behandlungen mit Blutprodukttransfusionen, die erforderlich sind, um ein Blutungsereignis zu beheben
Zeitfenster: Vom ersten Tag bis zum letzten Studienbesuch
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Vom ersten Tag bis zum letzten Studienbesuch
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Verwendung von vWF/FVIII-Konzentrat (Anzahl der Infusionen, IE/kg pro Dosis, pro Ereignis, pro Monat und pro Jahr)
Zeitfenster: Vom ersten Tag bis zum letzten Studienbesuch
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Vom ersten Tag bis zum letzten Studienbesuch
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Anzahl spontaner oder traumatischer NSB-Ereignisse
Zeitfenster: Vom ersten Tag bis zum letzten Studienbesuch
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Vom ersten Tag bis zum letzten Studienbesuch
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Pharmakokinetische Parameter für vWF und FVIII (nur PK-Arm)
Zeitfenster: Bis zu 72 Stunden nach den Infusionen am ersten Tag und ungefähr am 180. Tag
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Bis zu 72 Stunden nach den Infusionen am ersten Tag und ungefähr am 180. Tag
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Entwicklung von FVIII-Inhibitoren
Zeitfenster: Von Tag 1 bis zum letzten Studienbesuch
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Von Tag 1 bis zum letzten Studienbesuch
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Entwicklung von vWF-Inhibitoren
Zeitfenster: Vom ersten Tag bis zum letzten Studienbesuch
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Vom ersten Tag bis zum letzten Studienbesuch
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Mitarbeiter
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
1. Juni 2009
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
1. Februar 2012
Studienabschluss (Tatsächlich)
1. Februar 2012
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
15. Juli 2009
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
15. Juli 2009
Zuerst gepostet (Schätzen)
17. Juli 2009
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
3. Oktober 2017
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
2. Oktober 2017
Zuletzt verifiziert
1. Oktober 2017
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- CSLCT-BIO-08-54
- 1481 (Andere Kennung: CSL Behring)
- 2008-004922-18 (EudraCT-Nummer)
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