Pd VWF/FVIII 浓缩物 Biostate® 在冯维勒布兰德病患者中的研究
2017年10月2日 更新者：CSL Behring
一项评估 Biostate® 在患有冯维勒布兰德病受试者中的药代动力学、功效和安全性的开放标签、多中心研究。
本研究的目的是评估 Biostate® 在患有冯维勒布兰德病 (VWD) 的受试者中的药代动力学 (PK)、疗效和安全性。
药代动力学成分：
PK 参数将从受试者的亚组中确定。 完成 PK 部分的受试者随后将继续研究的疗效部分，继续先前制定的预防方案或继续接受非手术出血 (NSB) 事件发生时的按需治疗。
功效成分：
为研究的功效部分定义了三个治疗组。 (1) 在研究开始时，目前正在使用 VWF 产品进行既定预防方案治疗的受试者将被纳入“预防”组。 (2) 在进入研究时需要 VWF 产品治疗 NSB 事件但未接受既定预防方案治疗的受试者将被纳入“按需”组并开始使用 Biostate 治疗 NSB 事件. (3) 参加“按需”组的受试者有可能进入“交叉预防”组接受额外 12 个月的预防性治疗。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
22
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 诊断为 VWD
- 醋酸去氨加压素 (DDAVP) 治疗无效或禁忌或不可用
- 在首次服用 Biostate® 前 10 年内接种过甲型和乙型肝炎疫苗（或存在抗甲型和乙型肝炎抗体）的证据
- 书面知情同意书
排除标准（参与 PK 组件）：
- 在初始 PK 期之前立即活动性出血
- 在首次服用研究产品之前的 5 天内接受过 DDAVP 或 VWF 产品
- 具有 2B、2N 或 2M VWD 类型
排除标准（针对所有受试者）：
- 在注册时需要 VWF 产品进行计划的外科手术
- 在首次服用研究产品前 7 天内接受过阿司匹林或其他非甾体类抗炎药
- 已知或怀疑有 VWF 或 FVIII 抑制剂的病史
- 患有 VWD 以外的急性或慢性疾病，这可能会影响研究的进行
- 已知或疑似对 Biostate®、VWF/FVIII 浓缩物或人白蛋白过敏或有严重副作用的既往证据
- 筛选时肝功能受损
- 滥用任何合法或非法药物的证据或历史（在过去 12 个月内）
- 在研究药物给药第一天之前的 3 个月内参与临床研究或使用研究化合物，或计划在研究期间进入此类研究。
- 怀孕、哺乳或筛查时妊娠试验呈阳性的女性
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：PK
包括参与研究的药代动力学部分的受试者。
|
80 IU vWF/kg 在第 1 天和大约第 180 天作为静脉推注给药
其他名称：
频率和剂量将由研究者根据受试者的临床状况、以前的 VWF 浓缩物要求、对治疗的反应、体重和使用原因来确定。
其他名称：
|
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实验性的：预防
包括接受 12 个月预防性治疗的受试者。
|
80 IU vWF/kg 在第 1 天和大约第 180 天作为静脉推注给药
其他名称：
频率和剂量将由研究者根据受试者的临床状况、以前的 VWF 浓缩物要求、对治疗的反应、体重和使用原因来确定。
其他名称：
|
|
实验性的：一经请求
包括接受 12 个月按需治疗的受试者。
|
80 IU vWF/kg 在第 1 天和大约第 180 天作为静脉推注给药
其他名称：
频率和剂量将由研究者根据受试者的临床状况、以前的 VWF 浓缩物要求、对治疗的反应、体重和使用原因来确定。
其他名称：
|
|
实验性的：交叉预防
包括完成 12 个月的按需治疗（“按需”组）的受试者，他们交叉进行额外 12 个月的预防性治疗。
|
80 IU vWF/kg 在第 1 天和大约第 180 天作为静脉推注给药
其他名称：
频率和剂量将由研究者根据受试者的临床状况、以前的 VWF 浓缩物要求、对治疗的反应、体重和使用原因来确定。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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评估任何外科手术过程中的失血量
大体时间：从第 1 天到最后一次研究访问
|
从第 1 天到最后一次研究访问
|
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非手术出血 (NSB) 事件时的止血效果
大体时间：从第 1 天到最后一次研究访问
|
从第 1 天到最后一次研究访问
|
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整体止血功效
大体时间：每月一次（预防性治疗）或每 3 个月一次（按需使用）
|
每月一次（预防性治疗）或每 3 个月一次（按需使用）
|
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解决任何出血事件所需的血液制品输注治疗次数
大体时间：从第 1 天到最后一次研究访问
|
从第 1 天到最后一次研究访问
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vWF/FVIII 浓缩物使用量（输注次数，每剂 IU/kg、每次事件、每月和每年）
大体时间：从第 1 天到最后一次研究访问
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从第 1 天到最后一次研究访问
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自发或创伤性 NSB 事件的数量
大体时间：从第 1 天到最后一次研究访问
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从第 1 天到最后一次研究访问
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VWF 和 FVIII 的药代动力学参数（仅限 PK 组）
大体时间：第 1 天和大约第 180 天输注后长达 72 小时
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第 1 天和大约第 180 天输注后长达 72 小时
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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FVIII抑制剂的开发
大体时间：从第 1 天到最后一次研究访问
|
从第 1 天到最后一次研究访问
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VWF抑制剂的开发
大体时间：从第 1 天到最后一次研究访问
|
从第 1 天到最后一次研究访问
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
合作者
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2009年6月1日
初级完成 (实际的)
2012年2月1日
研究完成 (实际的)
2012年2月1日
研究注册日期
首次提交
2009年7月15日
首先提交符合 QC 标准的
2009年7月15日
首次发布 (估计)
2009年7月17日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2017年10月3日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年10月2日
最后验证
2017年10月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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