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Studio di un concentrato pd VWF/FVIII, Biostate®, in soggetti con malattia di Von Willebrand

2 ottobre 2017 aggiornato da: CSL Behring

Uno studio multicentrico in aperto per valutare la farmacocinetica, l'efficacia e la sicurezza di Biostate® in soggetti con malattia di Von Willebrand.

Lo scopo di questo studio è valutare la farmacocinetica (PK), l'efficacia e la sicurezza di Biostate® in soggetti con malattia di Von Willebrand (VWD).

Componente farmacocinetico:

I parametri farmacocinetici saranno determinati da un sottogruppo di soggetti. I soggetti che completano la componente PK continueranno successivamente nella componente di efficacia dello studio, continuando con un regime di profilassi precedentemente stabilito o continuando a ricevere il trattamento su richiesta con il verificarsi di eventi di sanguinamento non chirurgico (NSB).

Componente di efficacia:

Sono definiti tre bracci di trattamento per la componente di efficacia dello studio. (1) I soggetti che sono attualmente trattati con un regime di profilassi prestabilito con un prodotto VWF al momento dell'ingresso nello studio saranno arruolati nel braccio "Profilassi". (2) I soggetti non trattati con un regime di profilassi prestabilito al momento dell'ingresso nello studio che richiedono un prodotto VWF per il trattamento degli eventi NSB saranno arruolati nel braccio "On-demand" e inizieranno a utilizzare Biostate nel trattamento degli eventi NSB . (3) I soggetti iscritti al braccio "On demand" hanno la possibilità di entrare nel braccio "Cross-over to Prophylaxis" per ricevere ulteriori 12 mesi di trattamento profilattico.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

22

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria
        • Study Site
  • Federazione Russa
      • Barnaul, Federazione Russa
        • Study Site
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia
        • Study Site
      • Wroclaw, Polonia
        • Study Site
  • Ucraina
      • Lviv, Ucraina, 79044
        • Study Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di VWD
  • Il trattamento con desmopressina acetato (DDAVP) è inefficace o controindicato o non disponibile
  • Evidenza di vaccinazione contro l'epatite A e B (o presenza di anticorpi contro l'epatite A e B) entro 10 anni prima della prima dose di Biostate®
  • Consenso informato scritto fornito

Criteri di esclusione (per la partecipazione alla componente PK):

  • Sanguinamento attivo immediatamente prima del periodo PK iniziale
  • Hanno ricevuto DDAVP o un prodotto VWF nei 5 giorni precedenti la prima dose del prodotto in studio
  • Avere VWD di tipo 2B, 2N o 2M

Criteri di esclusione (per tutti i soggetti):

  • Richiesta di un prodotto VWF per una procedura chirurgica pianificata al momento dell'arruolamento
  • - Hanno ricevuto aspirina o altri farmaci antinfiammatori non steroidei entro 7 giorni prima della loro prima dose del prodotto in studio
  • Storia nota di, o sospettata di avere, inibitori del VWF o del FVIII
  • Soffre di una condizione medica acuta o cronica, diversa dalla VWD, che potrebbe influire sulla conduzione dello studio
  • Ipersensibilità nota o sospetta o precedente evidenza di gravi effetti collaterali a Biostate®, concentrati di VWF/FVIII o albumina umana
  • Funzionalità epatica compromessa allo screening
  • Prova o storia (nei 12 mesi precedenti) di abuso di qualsiasi sostanza stupefacente, lecita o illecita
  • Partecipazione a uno studio clinico o utilizzo di un composto sperimentale nei 3 mesi precedenti il ​​primo giorno di somministrazione del farmaco in studio, o prevede di partecipare a tale studio durante il periodo di studio.
  • Donne in gravidanza, allattamento o che hanno un test di gravidanza positivo allo screening

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: PK
Include soggetti che partecipano alla componente farmacocinetica dello studio.
Biologico: Biostato®
80 UI vWF/kg somministrate come infusione endovenosa in bolo il giorno 1 e circa il giorno 180
Altri nomi:
  • Fattore VIII della coagulazione umana / Fattore di von Willebrand
Biologico: Biostato®
La frequenza e la dose saranno determinate dallo sperimentatore in base alle condizioni cliniche del soggetto, ai precedenti requisiti di concentrato di VWF, alla risposta alla terapia, al peso e al motivo dell'uso.
Altri nomi:
  • Fattore VIII della coagulazione umana / Fattore di von Willebrand
Sperimentale: Profilassi
Include soggetti che ricevono 12 mesi di terapia profilattica.
Biologico: Biostato®
80 UI vWF/kg somministrate come infusione endovenosa in bolo il giorno 1 e circa il giorno 180
Altri nomi:
  • Fattore VIII della coagulazione umana / Fattore di von Willebrand
Biologico: Biostato®
La frequenza e la dose saranno determinate dallo sperimentatore in base alle condizioni cliniche del soggetto, ai precedenti requisiti di concentrato di VWF, alla risposta alla terapia, al peso e al motivo dell'uso.
Altri nomi:
  • Fattore VIII della coagulazione umana / Fattore di von Willebrand
Sperimentale: Su richiesta
Include soggetti che ricevono 12 mesi di trattamento su richiesta.
Biologico: Biostato®
80 UI vWF/kg somministrate come infusione endovenosa in bolo il giorno 1 e circa il giorno 180
Altri nomi:
  • Fattore VIII della coagulazione umana / Fattore di von Willebrand
Biologico: Biostato®
La frequenza e la dose saranno determinate dallo sperimentatore in base alle condizioni cliniche del soggetto, ai precedenti requisiti di concentrato di VWF, alla risposta alla terapia, al peso e al motivo dell'uso.
Altri nomi:
  • Fattore VIII della coagulazione umana / Fattore di von Willebrand
Sperimentale: Passaggio alla profilassi
Include i soggetti che completano 12 mesi di trattamento on demand (il braccio "On demand") che passano alla terapia profilattica per un ulteriore periodo di 12 mesi.
Biologico: Biostato®
80 UI vWF/kg somministrate come infusione endovenosa in bolo il giorno 1 e circa il giorno 180
Altri nomi:
  • Fattore VIII della coagulazione umana / Fattore di von Willebrand
Biologico: Biostato®
La frequenza e la dose saranno determinate dallo sperimentatore in base alle condizioni cliniche del soggetto, ai precedenti requisiti di concentrato di VWF, alla risposta alla terapia, al peso e al motivo dell'uso.
Altri nomi:
  • Fattore VIII della coagulazione umana / Fattore di von Willebrand

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Valutazione della perdita di sangue durante qualsiasi procedura chirurgica
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino alla visita di studio finale
Dal giorno 1 fino alla visita di studio finale
Efficacia emostatica al momento dell'evento di sanguinamento non chirurgico (NSB).
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino alla visita di studio finale
Dal giorno 1 fino alla visita di studio finale
Efficacia emostatica complessiva
Lasso di tempo: Mensilmente (terapia profilattica) o una volta ogni 3 mesi (per uso su richiesta)
Mensilmente (terapia profilattica) o una volta ogni 3 mesi (per uso su richiesta)
Numero di trattamenti con trasfusioni di emoderivati ​​necessari per risolvere qualsiasi evento di sanguinamento
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino alla visita di studio finale
Dal giorno 1 fino alla visita di studio finale
Utilizzo di concentrato vWF/FVIII (numero di infusioni, UI/kg per dose, per evento, per mese e per anno)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino alla visita di studio finale
Dal giorno 1 fino alla visita di studio finale
Numero di eventi NSB spontanei o traumatici
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino alla visita di studio finale
Dal giorno 1 fino alla visita di studio finale
Parametri farmacocinetici per vWF e FVIII (solo braccio PK)
Lasso di tempo: Fino a 72 ore dopo le infusioni il giorno 1 e circa il giorno 180
Fino a 72 ore dopo le infusioni il giorno 1 e circa il giorno 180

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Sviluppo di inibitori del FVIII
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino alla visita di studio finale
Dal giorno 1 fino alla visita di studio finale
Sviluppo di inibitori vWF
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino alla visita di studio finale
Dal giorno 1 fino alla visita di studio finale

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

CSL Behring

Collaboratori

Parexel

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 giugno 2009

Completamento primario (Effettivo)

1 febbraio 2012

Completamento dello studio (Effettivo)

1 febbraio 2012

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 luglio 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 luglio 2009

Primo Inserito (Stima)

17 luglio 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 ottobre 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 ottobre 2017

Ultimo verificato

1 ottobre 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CSLCT-BIO-08-54
  • 1481 (Altro identificatore: CSL Behring)
  • 2008-004922-18 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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