Badanie koncentratu pd VWF/FVIII, Biostate®, u pacjentów z chorobą von Willebranda
2 października 2017 zaktualizowane przez: CSL Behring
Otwarte, wieloośrodkowe badanie oceniające farmakokinetykę, skuteczność i bezpieczeństwo preparatu Biostate® u pacjentów z chorobą von Willebranda.
Celem tego badania jest ocena farmakokinetyki (PK), skuteczności i bezpieczeństwa preparatu Biostate® u pacjentów z chorobą von Willebranda (VWD).
Składnik farmakokinetyczny:
Parametry PK zostaną określone z podgrupy pacjentów. Pacjenci, którzy ukończą komponent PK, będą następnie kontynuować komponent dotyczący skuteczności badania, kontynuując wcześniej ustalony schemat profilaktyki lub kontynuując leczenie na żądanie z wystąpieniem zdarzeń związanych z krwawieniem nieoperacyjnym (NSB).
Składnik skuteczności:
Dla składnika skuteczności badania zdefiniowano trzy ramiona leczenia. (1) Pacjenci, którzy w momencie włączenia do badania są obecnie leczeni zgodnie z ustalonym schematem profilaktycznym produktem VWF, zostaną włączeni do grupy „Profilaktyka”. (2) Osoby niebędące leczonymi ustalonym schematem profilaktyki w momencie włączenia do badania, które wymagają produktu VWF do leczenia zdarzeń NSB, zostaną włączone do ramienia „na żądanie” i rozpoczną stosowanie preparatu Biostate w leczeniu zdarzeń NSB . (3) Pacjenci zapisani do grupy „Na żądanie” mają możliwość przejścia do grupy „Przejście do profilaktyki”, aby otrzymać dodatkowe 12 miesięcy leczenia profilaktycznego.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
22
Faza
- Faza 2
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Sofia, Bułgaria
- Study Site
-
-
-
-
-
Barnaul, Federacja Rosyjska
- Study Site
-
-
-
-
-
Warsaw, Polska
- Study Site
-
Wroclaw, Polska
- Study Site
-
-
-
-
-
Lviv, Ukraina, 79044
- Study Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Zdiagnozowano VWD
- Leczenie octanem desmopresyny (DDAVP) jest nieskuteczne, przeciwwskazane lub niedostępne
- Dowód szczepienia przeciwko wirusowemu zapaleniu wątroby typu A i B (lub obecność przeciwciał przeciwko wirusowemu zapaleniu wątroby typu A i B) w ciągu 10 lat przed podaniem pierwszej dawki Biostate®
- Udzielono pisemnej świadomej zgody
Kryteria wykluczenia (do udziału w komponencie PK):
- Aktywne krwawienie bezpośrednio przed początkowym okresem PK
- Otrzymali DDAVP lub produkt VWF w ciągu 5 dni przed pierwszą dawką badanego produktu
- Mieć typ 2B, 2N lub 2M VWD
Kryteria wykluczenia (dla wszystkich przedmiotów):
- Wymaganie produktu VWF do planowanego zabiegu chirurgicznego podczas rejestracji
- Otrzymali aspirynę lub inne niesteroidowe leki przeciwzapalne w ciągu 7 dni przed pierwszą dawką badanego produktu
- Znana historia lub podejrzenie posiadania inhibitorów VWF lub FVIII
- Cierpi na ostrą lub przewlekłą chorobę inną niż VWD, która może mieć wpływ na przebieg badania
- Znana lub podejrzewana nadwrażliwość lub wcześniejsze dowody ciężkich działań niepożądanych na Biostate®, koncentraty VWF/FVIII lub albuminę ludzką
- Zaburzenia czynności wątroby podczas badań przesiewowych
- Dowody lub historia (w ciągu ostatnich 12 miesięcy) nadużywania jakichkolwiek substancji odurzających, legalnych lub nielegalnych
- Uczestnictwo w badaniu klinicznym lub stosowanie badanego związku w ciągu 3 miesięcy poprzedzających pierwszy dzień podania badanego leku lub plany wzięcia udziału w takim badaniu w okresie badania.
- Kobiety w ciąży, karmiące piersią lub z pozytywnym wynikiem testu ciążowego podczas badania przesiewowego
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: PK
Obejmuje pacjentów uczestniczących w farmakokinetycznym komponencie badania.
|
80 j.m. vWF/kg podane w bolusie w infuzji dożylnej w dniu 1. i około dnia 180.
Inne nazwy:
Częstotliwość i dawka zostaną określone przez Badacza na podstawie stanu klinicznego pacjenta, wcześniejszych wymagań dotyczących koncentratu VWF, odpowiedzi na terapię, masy ciała i przyczyny stosowania.
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Profilaktyka
Obejmuje pacjentów otrzymujących 12-miesięczną terapię profilaktyczną.
|
80 j.m. vWF/kg podane w bolusie w infuzji dożylnej w dniu 1. i około dnia 180.
Inne nazwy:
Częstotliwość i dawka zostaną określone przez Badacza na podstawie stanu klinicznego pacjenta, wcześniejszych wymagań dotyczących koncentratu VWF, odpowiedzi na terapię, masy ciała i przyczyny stosowania.
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Na żądanie
Obejmuje pacjentów otrzymujących 12-miesięczne leczenie na żądanie.
|
80 j.m. vWF/kg podane w bolusie w infuzji dożylnej w dniu 1. i około dnia 180.
Inne nazwy:
Częstotliwość i dawka zostaną określone przez Badacza na podstawie stanu klinicznego pacjenta, wcześniejszych wymagań dotyczących koncentratu VWF, odpowiedzi na terapię, masy ciała i przyczyny stosowania.
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Przejście do profilaktyki
Obejmuje pacjentów, którzy ukończyli 12-miesięczne leczenie na żądanie (ramię „Na żądanie”), którzy przeszli na leczenie profilaktyczne na dodatkowy okres 12 miesięcy.
|
80 j.m. vWF/kg podane w bolusie w infuzji dożylnej w dniu 1. i około dnia 180.
Inne nazwy:
Częstotliwość i dawka zostaną określone przez Badacza na podstawie stanu klinicznego pacjenta, wcześniejszych wymagań dotyczących koncentratu VWF, odpowiedzi na terapię, masy ciała i przyczyny stosowania.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Ocena utraty krwi podczas każdego zabiegu chirurgicznego
Ramy czasowe: Od pierwszego dnia do ostatniej wizyty studyjnej
|
Od pierwszego dnia do ostatniej wizyty studyjnej
|
|
Skuteczność hemostatyczna w czasie krwawienia niechirurgicznego (NSB).
Ramy czasowe: Od pierwszego dnia do ostatniej wizyty studyjnej
|
Od pierwszego dnia do ostatniej wizyty studyjnej
|
|
Ogólna skuteczność hemostatyczna
Ramy czasowe: Co miesiąc (leczenie profilaktyczne) lub raz na 3 miesiące (stosowanie doraźne)
|
Co miesiąc (leczenie profilaktyczne) lub raz na 3 miesiące (stosowanie doraźne)
|
|
Liczba zabiegów z transfuzjami produktów krwiopochodnych wymaganych do usunięcia krwawienia
Ramy czasowe: Od pierwszego dnia do ostatniej wizyty studyjnej
|
Od pierwszego dnia do ostatniej wizyty studyjnej
|
|
Zużycie koncentratu vWF/FVIII (liczba infuzji, j.m./kg na dawkę, na zdarzenie, na miesiąc i na rok)
Ramy czasowe: Od pierwszego dnia do ostatniej wizyty studyjnej
|
Od pierwszego dnia do ostatniej wizyty studyjnej
|
|
Liczba spontanicznych lub traumatycznych zdarzeń NSB
Ramy czasowe: Od pierwszego dnia do ostatniej wizyty studyjnej
|
Od pierwszego dnia do ostatniej wizyty studyjnej
|
|
Parametry farmakokinetyczne dla vWF i FVIII (tylko grupa PK)
Ramy czasowe: Do 72 godzin po infuzji w 1. dniu i około 180. dniu
|
Do 72 godzin po infuzji w 1. dniu i około 180. dniu
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Rozwój inhibitorów FVIII
Ramy czasowe: Od pierwszego dnia do ostatniej wizyty studyjnej
|
Od pierwszego dnia do ostatniej wizyty studyjnej
|
|
Rozwój inhibitorów vWF
Ramy czasowe: Od pierwszego dnia do ostatniej wizyty studyjnej
|
Od pierwszego dnia do ostatniej wizyty studyjnej
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 czerwca 2009
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 lutego 2012
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 lutego 2012
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
15 lipca 2009
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
15 lipca 2009
Pierwszy wysłany (Oszacować)
17 lipca 2009
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
3 października 2017
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
2 października 2017
Ostatnia weryfikacja
1 października 2017
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CSLCT-BIO-08-54
- 1481 (Inny identyfikator: CSL Behring)
- 2008-004922-18 (Numer EudraCT)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .