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フォンヴィレブランド病患者における pd VWF/FVIII 濃縮物 Biostate® の研究

2017年10月2日 更新者：CSL Behring

フォン・ヴィレブランド病患者における Biostate® の薬物動態、有効性、安全性を評価するための非盲検多施設研究。

この研究の目的は、フォン ヴィレブランド病 (VWD) 患者における Biostate® の薬物動態 (PK)、有効性、および安全性を評価することです。

薬物動態成分:

PK パラメータは被験者のサブグループから決定されます。 PKコンポーネントを完了した被験者は、その後、研究の有効性コンポーネントを継続し、以前に確立された予防レジメンを継続するか、非外科的出血（NSB）イベントの発生に応じたオンデマンド治療を受け続けます。

効能成分:

研究の有効性要素として 3 つの治療群が定義されています。 (1) 研究登録時に現在、VWF 製品による一定の予防レジメンで治療を受けている被験者は、「予防」群に登録されます。 (2) 研究参加時に設定された予防レジメンで治療を受けておらず、NSB イベントの治療に VWF 製品を必要とする被験者は、「オンデマンド」群に登録され、NSB イベントの治療における Biostate の使用を開始します。 。 (3) 「オンデマンド」群に登録された被験者は、追加の 12 か月の予防治療を受けるために「予防へのクロスオーバー」群に入る可能性があります。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

22

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

12年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • VWDと診断された
  • 酢酸デスモプレシン (DDAVP) 治療は効果がないか、禁忌であるか、利用できない
  • Biostate®の初回投与前10年以内にA型肝炎およびB型肝炎に対するワクチン接種を受けた証拠（またはA型肝炎およびB型肝炎に対する抗体の存在）
  • 書面によるインフォームドコンセントの提供

除外基準 (PK コンポーネントへの参加の場合):

  • 最初のPK期間の直前に活発な出血がある
  • 研究製品の初回投与前の5日間にDDAVPまたはVWF製品を投与されている
  • タイプ 2B、2N、または 2M VWD を備えている

除外基準 (すべての被験者):

  • 登録時に計画された外科手術のために VWF 製品を要求する
  • 研究製品の初回投与前の7日以内にアスピリンまたは他の非ステロイド性抗炎症薬を投与されている
  • VWFまたはFVIII阻害剤の既知の病歴、またはその疑いがある
  • VWD以外の急性または慢性の病状を患っており、研究の実施に影響を与える可能性がある
  • Biostate®、VWF/FVIII濃縮物、またはヒトアルブミンに対する既知の過敏症または過敏症の疑い、または重篤な副作用の以前の証拠
  • スクリーニング時の肝機能障害
  • 合法か違法かを問わず、薬物乱用の証拠または履歴（過去12か月以内）
  • -治験薬投与の初日に先立つ3か月以内の臨床研究への参加または治験化合物の使用、または研究期間中にそのような研究に参加する予定。
  • 妊娠中、授乳中の女性、またはスクリーニングで妊娠検査陽性となった女性

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：PK
研究の薬物動態要素に参加する被験者が含まれます。
生物学的：バイオステート®
1日目と約180日目に80 IU vWF/kgをボーラス静脈内注入として投与
他の名前：
  • ヒト凝固第VIII因子/フォン・ヴィレブランド因子
生物学的：バイオステート®
頻度と用量は、被験者の臨床状態、以前の VWF 濃縮物の要件、治療への反応、体重、使用理由に基づいて治験責任医師によって決定されます。
他の名前：
  • ヒト凝固第VIII因子/フォン・ヴィレブランド因子
実験的：予防
12か月の予防療法を受けている被験者が含まれます。
生物学的：バイオステート®
1日目と約180日目に80 IU vWF/kgをボーラス静脈内注入として投与
他の名前：
  • ヒト凝固第VIII因子/フォン・ヴィレブランド因子
生物学的：バイオステート®
頻度と用量は、被験者の臨床状態、以前の VWF 濃縮物の要件、治療への反応、体重、使用理由に基づいて治験責任医師によって決定されます。
他の名前：
  • ヒト凝固第VIII因子/フォン・ヴィレブランド因子
実験的：オンデマンド
12か月のオンデマンド治療を受ける被験者が含まれます。
生物学的：バイオステート®
1日目と約180日目に80 IU vWF/kgをボーラス静脈内注入として投与
他の名前：
  • ヒト凝固第VIII因子/フォン・ヴィレブランド因子
生物学的：バイオステート®
頻度と用量は、被験者の臨床状態、以前の VWF 濃縮物の要件、治療への反応、体重、使用理由に基づいて治験責任医師によって決定されます。
他の名前：
  • ヒト凝固第VIII因子/フォン・ヴィレブランド因子
実験的：予防へのクロスオーバー
12 か月のオンデマンド治療 (「オンデマンド」治療群) を完了し、さらに 12 か月の予防治療に移行する被験者が含まれます。
生物学的：バイオステート®
1日目と約180日目に80 IU vWF/kgをボーラス静脈内注入として投与
他の名前：
  • ヒト凝固第VIII因子/フォン・ヴィレブランド因子
生物学的：バイオステート®
頻度と用量は、被験者の臨床状態、以前の VWF 濃縮物の要件、治療への反応、体重、使用理由に基づいて治験責任医師によって決定されます。
他の名前：
  • ヒト凝固第VIII因子/フォン・ヴィレブランド因子

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
外科手術中の失血の評価
時間枠：初日から最終試験訪問まで
初日から最終試験訪問まで
非外科的出血（NSB）イベント時の止血効果
時間枠：初日から最終の研究訪問まで
初日から最終の研究訪問まで
全体的な止血効果
時間枠：毎月 (予防療法) または 3 か月に 1 回 (オンデマンド使用の場合)
毎月 (予防療法) または 3 か月に 1 回 (オンデマンド使用の場合)
出血事象を解決するために必要な血液製剤輸血による治療の回数
時間枠：初日から最終の研究訪問まで
初日から最終の研究訪問まで
vWF/FVIII 濃縮物の使用量 (点滴回数、IU/kg、1 回の投与、1 回のイベント、1 か月および 1 年あたり)
時間枠：初日から最終の研究訪問まで
初日から最終の研究訪問まで
自発的または外傷性の NSB イベントの数
時間枠：初日から最終の研究訪問まで
初日から最終の研究訪問まで
VWF および FVIII の薬物動態パラメータ (PK アームのみ)
時間枠：1日目の注入後最大72時間および約180日目
1日目の注入後最大72時間および約180日目

二次結果の測定

結果測定
時間枠
FVIII阻害剤の開発
時間枠：初日から最終試験訪問まで
初日から最終試験訪問まで
VWF阻害剤の開発
時間枠：初日から最終の研究訪問まで
初日から最終の研究訪問まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

CSL Behring

協力者

Parexel

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2009年6月1日

一次修了 (実際)

2012年2月1日

研究の完了 (実際)

2012年2月1日

試験登録日

最初に提出

2009年7月15日

QC基準を満たした最初の提出物

2009年7月15日

最初の投稿 (見積もり)

2009年7月17日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2017年10月3日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2017年10月2日

最終確認日

2017年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CSLCT-BIO-08-54
  • 1481 (その他の識別子：CSL Behring)
  • 2008-004922-18 (EudraCT番号)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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