Infuze pupečníkové krve pro diabetes mellitus 1. typu (T1DM)
Transfuze autologní pupečníkové krve ke zvrácení hyperglykémie u dětí s diabetem 1. typu – pilotní studie.
Diabetes 1. typu (T1D) je stále spojen s obrovskou morbiditou a předčasnou mortalitou.
Pacienti vyžadují vícenásobné denní injekce inzulínu po celý život a také pečlivé sledování jejich stravy a hladiny cukru v krvi, aby se předešlo komplikacím. Bohužel v současné době neexistuje žádný trvalý lék na cukrovku. Transplantace celé slinivky nebo buněk ostrůvků je dostupná pouze velmi omezenému počtu pacientů a vyžaduje potenciální celoživotní imunosupresivní léčbu. Autologní transplantace kmenových buněk byly úspěšně použity pro ALL (akutní lymfoblastická leukémie), AML (akutní myeloblastická leukémie) a pro léčbu různých druhů rakoviny včetně rakoviny prsu a neuroblastomů a v poslední době pro léčbu autoimunitních poruch, jako je roztroušená skleróza (MS), onemocnění podobné lupusu a revmatické poruchy. Nedávno se ukázalo, že kmenové buňky získané z kostní dřeně transplantované diabetickým myším vedly ke snížení hyperglykémie během 7 dnů po transplantaci a přetrvávaly, dokud nebyly 35 dnů po transplantaci utraceny. Cílem vyšetřovatelů je podat transfuzi autologní pupečníkové krve 23 dětem (Německo 10 a 20 kontrol) s T1D ve snaze regenerovat beta buňky produkující inzulín na pankreatických ostrůvcích a zlepšit kontrolu hladiny glukózy v krvi. Jako sekundární cíl se výzkumníci zaměřují na sledování migrace kmene pupečníkové krve podané transfuzí a studium potenciálních změn v metabolismu/imunitních funkcích vedoucích k regeneraci ostrůvků.
Přehled studie
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Bavaria
-
München, Bavaria, Německo, 80804
- Forschergruppe Diabetes der Technischen Universität
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Musí mít diagnózu T1D a mít uloženou pupečníkovou krev (vyhledáváno 10 pacientů) v pupečníkové bance Vita 34.
- Diagnóza TID bude definována jako jasná anamnéza polydipsie, polyfagie, polyurie a úbytku hmotnosti v souladu s klinickou diagnózou, přičemž diagnóza bude založena výhradně na přítomnosti autoprotilátek.
- Pupečníková krev splňuje všechna kritéria výběru a testování (viz níže).
- Normální hodnoty screeningu pro CBC, renální funkce a elektrolyty (BMP).
- Ochota dodržovat intenzivní léčbu diabetu
- Ne mladší než 1 rok
Kritéria vyloučení:
- Máte komplikované zdravotní problémy, které by narušovaly odběr krve nebo sledování.
- Vyžadovat chronické užívání steroidů nebo jiných imunosupresivních látek pro jiná onemocnění.
- Pupečníková krev s životaschopností < 50 %.
- Pozitivní markery infekčních chorob z krve matky nebo pupečníku v době odběru (podrobnosti viz níže).
- Jakékoli známky onemocnění v plánované datum infuze (tj. horečka > 38,5 C, zvracení, průjem, sípání nebo praskání).
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: NON_RANDOMIZED
- Intervenční model: PARALELNÍ
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
ACTIVE_COMPARATOR: A
|
Typ intervence: Autologní transfuze pupečníkové krve
|
|
NO_INTERVENTION: B
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
|---|---|
|
produkci inzulínu
|
změna střední plochy pod křivkou (AUC) pro C-peptid (míra produkce inzulínu) z výchozí hodnoty na 2 roky během 2hodinového testu tolerance smíšeného jídla byla použita jako primární výsledná míra a byla uváděna v ng/ml/120 minut.
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
|---|---|
|
Dávka inzulínu, hladiny autoprotilátek, testy funkční odpovědi T-buněk, hladiny cytokinů
|
Dávka inzulínu, hladiny autoprotilátek, testy funkční odpovědi T-buněk, hladiny cytokinů
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
|---|
|
glykovaný hemoglobin (HbA1c)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (ODHAD)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 593
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .