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Infusione di sangue del cordone ombelicale per il diabete mellito di tipo 1 (T1DM)

22 luglio 2013 aggiornato da: Technical University of Munich

Trasfusione di sangue del cordone ombelicale autologo per invertire l'iperglicemia nei bambini con diabete di tipo 1 - Uno studio pilota.

Il diabete di tipo 1 (T1D) è ancora associato a un'enorme morbilità e mortalità prematura.

I pazienti richiedono più iniezioni giornaliere di insulina per tutta la vita, nonché un attento monitoraggio della loro dieta e dei livelli di zucchero nel sangue per prevenire complicazioni. Sfortunatamente, attualmente non esiste una cura permanente per il diabete. Il trapianto di pancreas intero o di cellule insulari è disponibile solo per un numero molto limitato di pazienti e richiede una potenziale terapia immunosoppressiva per tutta la vita. I trapianti di cellule staminali autologhe sono stati utilizzati con successo per la LLA (leucemia linfoblastica acuta), la LMA (leucemia mieloblastica acuta) e per il trattamento di una varietà di tumori tra cui il cancro al seno e i neuroblastomi e, più recentemente, per il trattamento di malattie autoimmuni come la sclerosi multipla (SM), malattia simil-lupus e disturbi reumatici. Recentemente è stato dimostrato che le cellule staminali derivate dal midollo osseo trapiantate in topi diabetici hanno portato a una riduzione dell'iperglicemia entro 7 giorni dal trapianto e sono state mantenute fino a quando non sono state sacrificate a 35 giorni dopo il trapianto. L'obiettivo degli investigatori è quello di trasfondere il sangue del cordone ombelicale autologo in 23 bambini (Germania 10 e 20 Controlli) con T1D nel tentativo di rigenerare l'insulina delle isole pancreatiche producendo cellule beta e migliorare il controllo della glicemia. Come obiettivi secondari, i ricercatori mirano a monitorare la migrazione del sangue cordonale trasfuso e studiare i potenziali cambiamenti nel metabolismo/funzione immunitaria che portano alla rigenerazione delle isole.

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

18

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

    • Bavaria
      • München, Bavaria, Germania, 80804
        • Forschergruppe Diabetes der Technischen Universität

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

1 anno e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

N/A

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Deve avere una diagnosi di T1D e aver conservato il sangue del cordone ombelicale (10 pazienti ricercati) presso la banca del cordone ombelicale Vita 34.
  • La diagnosi di TID sarà definita come avente una storia chiara di polidipsia, polifagia, poliuria e perdita di peso coerente con una diagnosi clinica, la diagnosi non sarà basata esclusivamente sulla presenza di autoanticorpi.
  • Il sangue cordonale soddisfa tutti i criteri di selezione e test (vedi sotto).
  • Valori di screening normali per emocromo, funzione renale ed elettroliti (BMP).
  • Disposto a rispettare la gestione intensiva del diabete
  • Non inferiore a 1 anno di età

Criteri di esclusione:

  • Avere problemi medici complicati che interferirebbero con il prelievo di sangue o il monitoraggio.
  • Richiede l'uso cronico di steroidi o altri agenti immunosoppressori per altre condizioni.
  • Sangue cordonale con vitalità < 50%.
  • Marcatori positivi di malattie infettive da sangue o cordone materno al momento della raccolta (vedi sotto per i dettagli).
  • Qualsiasi evidenza di malattia alla data di infusione pianificata (ad es. febbre >38,5 C, vomito, diarrea, respiro sibilante o crepitii).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
ACTIVE_COMPARATORE: UN
Tipo di intervento: Trasfusione di sangue del cordone ombelicale autologo
NESSUN_INTERVENTO: B

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
produzione di insulina
la variazione dell'area mediana sotto la curva (AUC) per il peptide C (misura della produzione di insulina) dal basale a 2 anni durante un test di tolleranza al pasto misto di 2 ore è stata utilizzata come misura di esito primaria ed è stata riportata in ng/mL/120 minuti.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Dose di insulina, livelli di autoanticorpi, saggi di risposta funzionale delle cellule T, livelli di citochine
Dose di insulina, livelli di autoanticorpi, saggi di risposta funzionale delle cellule T, livelli di citochine

Altre misure di risultato

Misura del risultato
emoglobina glicata (HbA1c)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 settembre 2008

Completamento primario (ANTICIPATO)

1 settembre 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 ottobre 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 ottobre 2009

Primo Inserito (STIMA)

5 ottobre 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

23 luglio 2013

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 luglio 2013

Ultimo verificato

1 luglio 2013

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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