- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT00989547
Infusione di sangue del cordone ombelicale per il diabete mellito di tipo 1 (T1DM)
Trasfusione di sangue del cordone ombelicale autologo per invertire l'iperglicemia nei bambini con diabete di tipo 1 - Uno studio pilota.
Il diabete di tipo 1 (T1D) è ancora associato a un'enorme morbilità e mortalità prematura.
I pazienti richiedono più iniezioni giornaliere di insulina per tutta la vita, nonché un attento monitoraggio della loro dieta e dei livelli di zucchero nel sangue per prevenire complicazioni. Sfortunatamente, attualmente non esiste una cura permanente per il diabete. Il trapianto di pancreas intero o di cellule insulari è disponibile solo per un numero molto limitato di pazienti e richiede una potenziale terapia immunosoppressiva per tutta la vita. I trapianti di cellule staminali autologhe sono stati utilizzati con successo per la LLA (leucemia linfoblastica acuta), la LMA (leucemia mieloblastica acuta) e per il trattamento di una varietà di tumori tra cui il cancro al seno e i neuroblastomi e, più recentemente, per il trattamento di malattie autoimmuni come la sclerosi multipla (SM), malattia simil-lupus e disturbi reumatici. Recentemente è stato dimostrato che le cellule staminali derivate dal midollo osseo trapiantate in topi diabetici hanno portato a una riduzione dell'iperglicemia entro 7 giorni dal trapianto e sono state mantenute fino a quando non sono state sacrificate a 35 giorni dopo il trapianto. L'obiettivo degli investigatori è quello di trasfondere il sangue del cordone ombelicale autologo in 23 bambini (Germania 10 e 20 Controlli) con T1D nel tentativo di rigenerare l'insulina delle isole pancreatiche producendo cellule beta e migliorare il controllo della glicemia. Come obiettivi secondari, i ricercatori mirano a monitorare la migrazione del sangue cordonale trasfuso e studiare i potenziali cambiamenti nel metabolismo/funzione immunitaria che portano alla rigenerazione delle isole.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
Bavaria
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München, Bavaria, Germania, 80804
- Forschergruppe Diabetes der Technischen Universität
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Deve avere una diagnosi di T1D e aver conservato il sangue del cordone ombelicale (10 pazienti ricercati) presso la banca del cordone ombelicale Vita 34.
- La diagnosi di TID sarà definita come avente una storia chiara di polidipsia, polifagia, poliuria e perdita di peso coerente con una diagnosi clinica, la diagnosi non sarà basata esclusivamente sulla presenza di autoanticorpi.
- Il sangue cordonale soddisfa tutti i criteri di selezione e test (vedi sotto).
- Valori di screening normali per emocromo, funzione renale ed elettroliti (BMP).
- Disposto a rispettare la gestione intensiva del diabete
- Non inferiore a 1 anno di età
Criteri di esclusione:
- Avere problemi medici complicati che interferirebbero con il prelievo di sangue o il monitoraggio.
- Richiede l'uso cronico di steroidi o altri agenti immunosoppressori per altre condizioni.
- Sangue cordonale con vitalità < 50%.
- Marcatori positivi di malattie infettive da sangue o cordone materno al momento della raccolta (vedi sotto per i dettagli).
- Qualsiasi evidenza di malattia alla data di infusione pianificata (ad es. febbre >38,5 C, vomito, diarrea, respiro sibilante o crepitii).
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
- Modello interventistico: PARALLELO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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ACTIVE_COMPARATORE: UN
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Tipo di intervento: Trasfusione di sangue del cordone ombelicale autologo
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NESSUN_INTERVENTO: B
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
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produzione di insulina
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la variazione dell'area mediana sotto la curva (AUC) per il peptide C (misura della produzione di insulina) dal basale a 2 anni durante un test di tolleranza al pasto misto di 2 ore è stata utilizzata come misura di esito primaria ed è stata riportata in ng/mL/120 minuti.
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
|---|---|
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Dose di insulina, livelli di autoanticorpi, saggi di risposta funzionale delle cellule T, livelli di citochine
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Dose di insulina, livelli di autoanticorpi, saggi di risposta funzionale delle cellule T, livelli di citochine
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
|---|
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emoglobina glicata (HbA1c)
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (ANTICIPATO)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (STIMA)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 593
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