Infuzja krwi pępowinowej dla cukrzycy typu 1 (T1DM)
Transfuzja autologicznej krwi pępowinowej w celu odwrócenia hiperglikemii u dzieci z cukrzycą typu 1 — badanie pilotażowe.
Cukrzyca typu 1 (T1D) nadal wiąże się z ogromną chorobowością i przedwczesną śmiertelnością.
Pacjenci wymagają wielokrotnych wstrzyknięć insuliny dziennie przez całe życie, a także ścisłego monitorowania diety i poziomu cukru we krwi, aby zapobiec powikłaniom. Niestety, obecnie nie ma trwałego lekarstwa na cukrzycę. Przeszczep całej trzustki lub komórek wysp trzustkowych jest dostępny tylko dla bardzo ograniczonej liczby pacjentów i wymaga potencjalnej terapii immunosupresyjnej przez całe życie. Autologiczne przeszczepy komórek macierzystych były z powodzeniem stosowane w przypadku ALL (ostra białaczka limfoblastyczna), AML (ostra białaczka mieloblastyczna) oraz w leczeniu różnych nowotworów, w tym raka piersi i nerwiaka niedojrzałego, a ostatnio w leczeniu zaburzeń autoimmunologicznych, takich jak stwardnienie rozsiane (stwardnienie rozsiane), choroba toczniopodobna i zaburzenia reumatyczne. Niedawno wykazano, że komórki macierzyste pochodzące ze szpiku kostnego przeszczepione myszom z cukrzycą prowadziły do zmniejszenia hiperglikemii w ciągu 7 dni po przeszczepie i utrzymywały się aż do ich uśmiercenia 35 dni po przeszczepie. Celem badaczy jest przetoczenie autologicznej krwi pępowinowej 23 dzieciom (Niemcy 10 i 20 grupa kontrolna) z cukrzycą typu 1 w celu regeneracji komórek beta wysp trzustkowych produkujących insulinę i poprawy kontroli poziomu glukozy we krwi. Jako drugorzędne cele badacze zamierzają śledzić migrację przetoczonych pni krwi pępowinowej i badać potencjalne zmiany w metabolizmie/funkcjach odpornościowych prowadzące do regeneracji wysp trzustkowych.
Przegląd badań
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Bavaria
-
München, Bavaria, Niemcy, 80804
- Forschergruppe Diabetes der Technischen Universität
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Musi mieć zdiagnozowaną T1D i mieć przechowywaną krew pępowinową (10 poszukiwanych pacjentów) w banku pępowinowym Vita 34.
- Diagnoza TID zostanie zdefiniowana jako posiadanie wyraźnej historii polidypsji, polifagii, poliurii i utraty masy ciała zgodnej z diagnozą kliniczną, diagnoza nie będzie oparta wyłącznie na obecności autoprzeciwciał.
- Krew pępowinowa spełnia wszystkie kryteria selekcji i badań (patrz poniżej).
- Normalne wartości przesiewowe dla CBC, funkcji nerek i elektrolitów (BMP).
- Gotowość do przestrzegania intensywnego leczenia cukrzycy
- Nie młodsza niż 1 rok
Kryteria wyłączenia:
- Mają skomplikowane problemy medyczne, które mogłyby zakłócać pobieranie krwi lub monitorowanie.
- Wymagaj przewlekłego stosowania sterydów lub innych środków immunosupresyjnych w innych stanach.
- Krew pępowinowa o żywotności < 50%.
- Pozytywne markery choroby zakaźnej z krwi matki lub pępowiny w momencie pobrania (szczegóły poniżej).
- Wszelkie objawy choroby w dniu planowanej infuzji (tj. gorączka >38,5 C, wymioty, biegunka, świszczący oddech lub trzeszczenia).
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE
- Przydział: NIE_RANDOMIZOWANE
- Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
- Maskowanie: NIC
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
ACTIVE_COMPARATOR: A
|
Rodzaj interwencji: Transfuzja autologicznej krwi pępowinowej
|
|
NIE_INTERWENCJA: B
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
|---|---|
|
produkcja insuliny
|
zmiana mediany pola pod krzywą (AUC) dla peptydu C (miara produkcji insuliny) od wartości początkowej do 2 lat podczas 2-godzinnego testu tolerancji mieszanek została wykorzystana jako główna miara wyników i została podana w ng/ml/120 minut.
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
|---|---|
|
Dawka insuliny, poziomy autoprzeciwciał, testy funkcjonalnej odpowiedzi komórek T, poziomy cytokin
|
Dawka insuliny, poziomy autoprzeciwciał, testy funkcjonalnej odpowiedzi komórek T, poziomy cytokin
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
|---|
|
hemoglobina glikowana (HbA1c)
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (OCZEKIWANY)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 593
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .