Navlestrengsblodinfusion til type 1-diabetes mellitus (T1DM)
Transfusion af autologt navlestrengsblod for at vende hyperglykæmi hos børn med type 1-diabetes - en pilotundersøgelse.
Type 1-diabetes (T1D) er stadig forbundet med enorm morbiditet og for tidlig dødelighed.
Patienter har brug for flere daglige insulininjektioner gennem hele deres liv samt nøje overvågning af deres kost og blodsukkerniveauer for at forhindre komplikationer. Desværre er der i øjeblikket ingen permanent kur mod diabetes. Hele bugspytkirtel- eller ø-celletransplantation er kun tilgængelig for et meget begrænset antal patienter og nødvendiggør potentiel livslang immunsuppressiv terapi. Autologe stamcelletransplantationer er blevet brugt med succes til ALL (akut lymfatisk leukæmi), AML (akut myeloblastisk leukæmi) og til behandling af en række kræftformer, herunder brystkræft og neuroblastomer, og for nylig til behandling af autoimmune lidelser såsom multipel sklerose (MS), lupuslignende sygdom og gigtlidelser. For nylig blev det vist, at knoglemarvs-afledte stamceller transplanteret i diabetiske mus førte til reduceret hyperglykæmi inden for 7 dage efter transplantationen og blev opretholdt, indtil de blev aflivet 35 dage efter transplantationen. Efterforskernes mål er at transfusionere autologt navlestrengsblod til 23 børn (Tyskland 10 og 20 kontroller) med T1D i et forsøg på at regenerere pancreas-ø-insulin-producerende betaceller og forbedre blodsukkerkontrollen. Som sekundære mål sigter efterforskerne på at spore migrationen af transfunderet navlestrengsblodstamme og studere de potentielle ændringer i metabolisme/immunfunktion, der fører til ø-regenerering.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Bavaria
-
München, Bavaria, Tyskland, 80804
- Forschergruppe Diabetes der Technischen Universität
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Skal have diagnosen T1D og have opbevaret navlestrengsblod (10 patienter søges) i ledningsbanken Vita 34.
- TID-diagnose vil blive defineret som at have en klar historie med polydipsi, polyfagi, polyuri og vægttab i overensstemmelse med en klinisk diagnose, diagnosen vil udelukkende være baseret på tilstedeværelsen af autoantistoffer.
- Navlestrengsblod opfylder alle udvælgelses- og testkriterier (se nedenfor).
- Normale screeningsværdier for CBC, nyrefunktion og elektrolytter (BMP).
- Villig til at overholde intensiv diabetesbehandling
- Ikke yngre end 1 år
Ekskluderingskriterier:
- Har komplicerede medicinske problemer, der ville forstyrre blodudtagning eller overvågning.
- Kræv kronisk brug af steroider eller andre immunsuppressive midler til andre tilstande.
- Navlestrengsblod med levedygtighed < 50 %.
- Positive infektionssygdomsmarkører fra mors blod eller navlestreng på tidspunktet for indsamling (se nedenfor for detaljer).
- Ethvert tegn på sygdom på den planlagte infusionsdato (dvs. feber >38,5 C, opkastning, diarré, hvæsende vejrtrækning eller knitren).
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: NON_RANDOMIZED
- Interventionel model: PARALLEL
- Maskning: INGEN
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
ACTIVE_COMPARATOR: EN
|
Interventionstype: Autolog navlestrengsblodtransfusion
|
|
NO_INTERVENTION: B
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
|---|---|
|
insulinproduktion
|
ændring i medianareal under kurven (AUC) for C-peptid (mål for insulinproduktion) fra baseline til 2 år i løbet af en 2 timers blandet måltidstolerancetest blev brugt som det primære resultatmål og blev rapporteret i ng/ml/120 minutter.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
|---|---|
|
Insulindosis, autoantistofniveauer, T-celle funktionelle responsanalyser, Cytokinniveauer
|
Insulindosis, autoantistofniveauer, T-celle funktionelle responsanalyser, Cytokinniveauer
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
|---|
|
glykeret hæmoglobin (HbA1c)
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart
Primær færdiggørelse (FORVENTET)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (SKØN)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (SKØN)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 593
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .