Nabelschnurblutinfusion bei Diabetes mellitus Typ 1 (T1DM)
Transfusion von autologem Nabelschnurblut zur Umkehrung einer Hyperglykämie bei Kindern mit Typ-1-Diabetes – eine Pilotstudie.
Typ-1-Diabetes (T1D) ist immer noch mit einer enormen Morbidität und vorzeitigen Sterblichkeit verbunden.
Die Patienten benötigen während ihres gesamten Lebens mehrere tägliche Insulininjektionen sowie eine engmaschige Überwachung ihrer Ernährung und ihres Blutzuckerspiegels, um Komplikationen zu vermeiden. Leider gibt es derzeit keine dauerhafte Heilung für Diabetes. Die Transplantation der gesamten Bauchspeicheldrüse oder der Inselzellen steht nur einer sehr begrenzten Anzahl von Patienten zur Verfügung und erfordert möglicherweise eine lebenslange immunsuppressive Therapie. Autologe Stammzelltransplantationen wurden erfolgreich bei ALL (akute lymphoblastische Leukämie), AML (akute myeloblastische Leukämie) und zur Behandlung einer Vielzahl von Krebsarten, einschließlich Brustkrebs und Neuroblastomen, und in jüngerer Zeit zur Behandlung von Autoimmunerkrankungen wie Multiple Sklerose eingesetzt (MS), Lupus-ähnliche Erkrankungen und rheumatische Erkrankungen. Kürzlich wurde gezeigt, dass aus Knochenmark stammende Stammzellen, die in diabetische Mäuse transplantiert wurden, innerhalb von 7 Tagen nach der Transplantation zu einer reduzierten Hyperglykämie führten und aufrechterhalten wurden, bis sie 35 Tage nach der Transplantation getötet wurden. Ziel der Forscher ist es, 23 Kindern (Deutschland 10 und 20 Kontrollen) mit T1D autologes Nabelschnurblut zu transfundieren, um zu versuchen, insulinproduzierende Betazellen der Inselzellen der Bauchspeicheldrüse zu regenerieren und die Blutzuckerkontrolle zu verbessern. Als sekundäre Ziele wollen die Forscher die Migration von transfundiertem Nabelschnurblutstamm verfolgen und die potenziellen Veränderungen des Stoffwechsels/der Immunfunktion untersuchen, die zur Regeneration der Inseln führen.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Studienorte
-
-
Bavaria
-
München, Bavaria, Deutschland, 80804
- Forschergruppe Diabetes der Technischen Universität
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Muss eine T1D-Diagnose haben und Nabelschnurblut (10 Patienten gesucht) in der Nabelschnurbank Vita 34 eingelagert haben.
- Eine TID-Diagnose wird definiert als eine klare Anamnese von Polydipsie, Polyphagie, Polyurie und Gewichtsverlust, die mit einer klinischen Diagnose übereinstimmt, die Diagnose basiert nicht ausschließlich auf dem Vorhandensein von Autoantikörpern.
- Nabelschnurblut erfüllt alle Auswahl- und Prüfkriterien (siehe unten).
- Normale Screening-Werte für CBC, Nierenfunktion und Elektrolyte (BMP).
- Bereit, sich an ein intensives Diabetes-Management zu halten
- Nicht jünger als 1 Jahr
Ausschlusskriterien:
- Komplizierte medizinische Probleme haben, die die Blutentnahme oder -überwachung beeinträchtigen würden.
- Erfordern die chronische Anwendung von Steroiden oder anderen immunsuppressiven Mitteln für andere Erkrankungen.
- Nabelschnurblut mit Lebensfähigkeit < 50 %.
- Positive Infektionskrankheitsmarker aus Mutterblut oder Nabelschnur zum Zeitpunkt der Entnahme (Einzelheiten siehe unten).
- Jegliche Anzeichen einer Krankheit am geplanten Infusionsdatum (d. h. Fieber > 38,5 C, Erbrechen, Durchfall, Keuchen oder Knistern).
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: BEHANDLUNG
- Zuteilung: NON_RANDOMIZED
- Interventionsmodell: PARALLEL
- Maskierung: KEINER
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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ACTIVE_COMPARATOR: A
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Interventionstyp: Autologe Nabelschnurbluttransfusion
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KEIN_EINGRIFF: B
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
|---|---|
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Insulinproduktion
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Die Veränderung der mittleren Fläche unter der Kurve (AUC) für C-Peptid (Maß für die Insulinproduktion) vom Ausgangswert bis 2 Jahre während eines 2-stündigen Toleranztests mit gemischten Mahlzeiten wurde als primäres Ergebnismaß verwendet und in ng/ml/120 Minuten angegeben.
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
|---|---|
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Insulindosis, Autoantikörperspiegel, T-Zell-Funktionsantwort-Assays, Zytokinspiegel
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Insulindosis, Autoantikörperspiegel, T-Zell-Funktionsantwort-Assays, Zytokinspiegel
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Andere Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
|---|
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glykiertes Hämoglobin (HbA1c)
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn
Primärer Abschluss (ERWARTET)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 593
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