Pediatrický program CBD na Alabamské univerzitě v Birminghamu (UAB).

Kritéria pro zařazení:

• Pacienti ve věku od 1 roku (12 měsíců) do 18 let s farmakorezistentní epilepsií potvrzenou záznamem video EEG záznamu a
• Pacient by měl mít v anamnéze studii s nejméně čtyřmi antiepileptiky (AED), včetně jedné studie kombinace dvou současně podávaných léků bez úspěšné kontroly záchvatů. Stimulace vagového nervu (VNS), hluboká mozková stimulace responzivní neurostimulace (RNS) nebo ketogenní dieta mohou být považovány za ekvivalenty lékové studie. Pacient trpící epileptickým syndromem, o kterém je známo, že je odolný vůči léčbě, jako je Dravetův nebo Lennox-Gastautův syndrom, může být zařazen po vyzkoušení pouze dvou léků a
• Mezi 1-4 základními antiepileptiky ve stabilních dávkách po dobu minimálně 4 týdnů před předložením záznamů ke kontrole Výborem pro schvalování léčby CBD.
• VNS nebo RNS musí být ve stabilním nastavení po dobu minimálně 3 měsíců.
• Pokud držíte ketogenní dietu, musí být na stabilní krmné dávce po dobu minimálně 3 měsíců.

• Kontrola následujících zdravotních informací o pacientovi:

  • Nejnovější zpráva MRI mozku,
  • Nejnovější zpráva EKG,
  • Video/EEG monitorovací zpráva potvrzující diagnózu epilepsie,
  • Důkaz, že u pacienta selhala 4 AED, jak je uvedeno výše,
  • Pacient musí mít alespoň 4 klinicky počitatelné záchvaty za měsíc,
  • Anamnéza záchvatů, která zahrnuje zdokumentovanou historii generalizovaných (kvapkových, atonických, tonickoklonických a/nebo myoklonických) záchvatů, fokálních záchvatů bez ztráty vědomí s motorickou složkou, fokálních záchvatů se ztrátou vědomí nebo fokálních záchvatů se sekundární generalizací, komplexní částečné záchvaty s motorickou nebo tonickou složkou a já nebo záchvaty se změněným vědomím,
  • Výsledky rutinního testování včetně krevního obrazu (kompletní krevní obraz (CBC), komplexní metabolický panel (CMP), jaterní funkční testy (LFT), renální panel, analýza moči (UA) a hladiny všech AED) a digitální kopie rutiny EEG spolu s formální písemnou zprávou provedenou do 3 měsíců před předložením záznamů k posouzení schválení léčby CBD. Výsledky všech provedených metabolických nebo genetických testů by měly být případně zahrnuty do předložených záznamů ke kontrole. Pokud byla některá dávka AED upravena v předchozích 3 měsících, bude nutné uvést úroveň nové dávky.
  • V případě potřeby dokumentace (včetně data operace) předchozí operace VNS, RNS, Corpus Callosotomy nebo jiné operace epilepsie, kterou pacient podstoupil.
• Přijatelná metoda antikoncepce (nebo abstinence) pro ženy ve fertilním věku a pro mužské pacienty s partnerkami ve fertilním věku a pacientky musí mít negativní těhotenský test v moči v den zahájení CBD.
• U pacientů, kteří souhlasí s účastí na volitelné podstudii neurozobrazování, bude získána obrazovka MRI, která ukáže, že pacient nemá kontraindikaci pro příjem MRI/funkční MRI (fMRI) při 3 Tesla (např. kovový artefakt).
• Pacienti jsou schopni poskytnout zkoušejícímu kalendáře záchvatů za poslední 3 měsíce před předložením záznamů pro posouzení Výborem pro schválení léčby CBD. Pacient bude muset v době zápisu poskytnout aktualizovaný kalendář.
• Schválení pro zahrnutí výborem pro schválení léčby CBD.
• Současný rezident státu Alabama

• Přijatelná dokumentace pobytu v Alabamě zahrnuje následující:

  • státem vydaný průkaz (ID), jako je řidičský průkaz, od pacienta nebo rodiče pacienta/zákonného zástupce (LAR).
  • doklady o tom, že pacient nebo rodič pacienta/LAR pronajímá/vlastní majetek ve státě,
  • státní registrace voličů od pacienta nebo rodiče pacienta/LAR, popř
  • nedávné státní daňové přiznání od pacienta nebo jeho rodiče/LAR.

Kritéria vyloučení:

• Aktivní psychogenní neepileptické záchvaty (PNES); Pacienti s více než 1 rokem bez PNES nebudou vyloučeni,
• Pacientky, které jsou těhotné, kojící nebo nepoužívají přijatelné metody antikoncepce v průběhu studie a po dobu tří měsíců poté,
• Partner mužského pacienta je v plodném věku; pokud nejsou ochotni zajistit, aby oni (pacienti) nebo jejich partner (partneri) používali přijatelné metody antikoncepce v průběhu studie a po dobu tří měsíců poté
• Anamnéza zneužívání návykových látek/závislost,
• užívání lékařské marihuany nebo produktu na bázi CBD za posledních 30 dní,
• Zahájení felbamátu během posledních 12 měsíců,
• Alergie na CBD nebo jakékoli produkty typu marihuany,
• Alaninaminotransferáza (ALT) >5 x horní hranice normálu (ULN) nebo aspartátaminotransferáza (AST) >5 x ULN, jak je patrné z laboratorních výsledků účastníka předložených výboru pro schvalování léčby CBD ke kontrole.
• Hemoglobin <10 nebo hematokrit <30 nebo počet bílých krvinek (WBC) < 2000, jak je patrné z laboratorních výsledků účastníka předložených Výboru pro schvalování léčby CBD ke kontrole.
• Podle úsudku vyšetřovatele aktivní zdravotní stav/léčba, která ovlivňuje studijní aktivity.
• Nelze poskytnout souhlas (a žádný LAR),
• Neschopnost/nesplnění studijních návštěv/požadavek a/nebo pokynů.

• Potvrzená diagnóza Dravetova syndromu nebo Lennox-Gastautova syndromu, která pacienta kvalifikuje pro Greenwichův (GW) Dravetův syndrom nebo Lennox-Gastautův syndrom randomizovanou kontrolovanou klinickou studii, pro kterou je pacient způsobilý podle kritérií pro zařazení do klinické studie GW, pokud

  • a) neexistuje žádná studie, která by byla buď aktivně otevřena pro zápis pacientů na The University of Alabama at Birmingham (UAB), nebo u které se očekává, že aktivně zahájí zápis pacientů na UAB do dvou (2) měsíců od data, kdy pacient je testován na UAB Pediatric CBD Program nebo UAB Adult CBD Program. Primární bydliště v jiném státě než Alabama.
• Subjektům s kontraindikacemi k MRI/fMRI při 3 Tesla (např. kovový artefakt) nebude nabídnuta účast na volitelné dílčí studii.