Pädiatrisches CBD-Programm der University of Alabama in Birmingham (UAB).

Einschlusskriterien:

• Patienten zwischen 1 Jahr (12 Monate) und 18 Jahren mit arzneimittelresistenter Epilepsie, die durch einen Video-EEG-Aufzeichnungsbericht bestätigt wurde, und
• Der Patient sollte eine Vorgeschichte mit mindestens vier Antiepileptika (AEDs) haben, einschließlich einer Studie mit einer Kombination aus zwei Begleitmedikamenten ohne erfolgreiche Anfallskontrolle. Die Vagusnervstimulation (VNS), die Responsive Neurostimulation (RNS), die Tiefenhirnstimulation oder die ketogene Diät können als gleichwertig mit einer Arzneimittelstudie angesehen werden. Patienten, die an einem epileptischen Syndrom leiden, das bekanntermaßen behandlungsresistent ist, wie z. B. Dravet- oder Lennox-Gastaut-Syndrom, können nach einem Versuch mit nur zwei Medikamenten eingeschlossen werden, und
• Zwischen 1 und 4 Antiepileptika zu Studienbeginn in stabilen Dosen für mindestens 4 Wochen, bevor die Aufzeichnungen zur Überprüfung durch das CBD Treatment Approval Committee eingereicht werden.
• VNS oder RNS müssen mindestens 3 Monate lang auf stabilen Einstellungen sein.
• Bei ketogener Ernährung muss mindestens 3 Monate lang eine stabile Ration eingenommen werden.

• Überprüfung der folgenden medizinischen Patienteninformationen:

  • Neuester Gehirn-MRT-Bericht,
  • Letzter EKG-Bericht,
  • Video-/EEG-Überwachungsbericht zur Bestätigung der Epilepsie-Diagnose,
  • Nachweis, dass der Patient 4 AEDs wie oben angegeben nicht bestanden hat,
  • Der Patient muss mindestens 4 klinisch zählbare Anfälle pro Monat haben,
  • Anamnese umfasst eine dokumentierte Anamnese von generalisierten (Tropfen-, atonischen, tonisch-klonischen und/oder myoklonischen) Anfällen, fokalen Anfällen ohne Bewusstlosigkeit mit motorischer Komponente, fokalen Anfällen mit Bewusstlosigkeit oder fokalen Anfällen mit sekundärer Generalisierung, komplex partielle Anfälle mit einer motorischen oder tonischen Komponente und I oder Anfälle mit verändertem Bewusstsein,
  • Ergebnisse von Routinetests, einschließlich Blutuntersuchungen (komplettes Blutbild (CBC), Comprehensive Metabolic Panel (CMP), Leberfunktionstests (LFTs), Nierenpanel, Urinanalyse (UA) und Werte aller AEDs) und digitale Kopie einer Routine EEG zusammen mit dem formellen schriftlichen Bericht, der innerhalb von 3 Monaten vor dem Einreichen der Aufzeichnungen zur Überprüfung der CBD-Behandlungsgenehmigung erstellt wurde. Gegebenenfalls sollten die Ergebnisse von durchgeführten Stoffwechsel- oder Gentests in die eingereichten Aufzeichnungen zur Überprüfung aufgenommen werden. Wenn eine AED-Dosis in den vorangegangenen 3 Monaten angepasst wurde, muss das Niveau der neuen Dosis angegeben werden.
  • Gegebenenfalls Dokumentation (einschließlich Datum der Operation) früherer VNS-, RNS-, Corpus-Callosotomie- oder anderer Epilepsieoperationen, die der Patient erhalten hat.
• Akzeptable Verhütungsmethode (oder Abstinenz) für Frauen im gebärfähigen Alter und für männliche Patienten mit Partnern im gebärfähigen Alter, und weibliche Patienten müssen am Tag des Beginns der CBD einen negativen Urin-Schwangerschaftstest haben.
• Bei Patienten, die der Teilnahme an der optionalen Neuroimaging-Unterstudie zustimmen, wird ein MRT-Screening durchgeführt, um zu zeigen, dass der Patient keine Kontraindikation für eine MRT/funktionelle MRT (fMRT) bei 3 Tesla hat (z. B. metallisches Artefakt).
• Patienten können dem Prüfarzt die Anfallskalender der letzten 3 Monate vorlegen, bevor sie die Aufzeichnungen zur Überprüfung durch das CBD-Behandlungsgenehmigungskomitee einreichen. Der Patient muss zum Zeitpunkt der Anmeldung einen aktualisierten Kalender vorlegen.
• Genehmigung zur Aufnahme durch das CBD Treatment Approval Committee.
• Derzeitiger Einwohner des Bundesstaates Alabama

• Akzeptable Unterlagen für den Wohnsitz in Alabama umfassen Folgendes:

  • ein staatlich ausgestellter Ausweis (ID), wie z. B. ein Führerschein, des Patienten oder der Eltern des Patienten/gesetzlich bevollmächtigten Vertreters (LAR).
  • Dokumente, aus denen hervorgeht, dass der Patient oder die Eltern des Patienten/LAR Immobilien im Staat mietet/besitzt,
  • staatliche Wählerregistrierung des Patienten oder der Eltern des Patienten/LAR, oder
  • eine aktuelle staatliche Steuererklärung des Patienten oder der Eltern des Patienten / LAR.

Ausschlusskriterien:

• Aktive psychogene nicht-epileptische Anfälle (PNES); Patienten mit mehr als 1 Jahr PNES-Freiheit werden nicht ausgeschlossen,
• Patientinnen, die während der Studie und drei Monate danach schwanger sind, stillen oder keine akzeptablen Verhütungsmethoden anwenden,
• Der Partner des männlichen Patienten ist im gebärfähigen Alter; es sei denn, sie sind bereit sicherzustellen, dass sie (männliche Patienten) oder ihre(n) Partner während der Studie und drei Monate danach akzeptable Verhütungsmethoden anwenden
• Vorgeschichte von Drogenmissbrauch / Sucht,
• Verwendung von medizinischem Marihuana oder CBD-basierten Produkten in den letzten 30 Tagen,
• Einleitung von Felbamat innerhalb der letzten 12 Monate,
• Allergie gegen CBD oder andere Produkte vom Marihuana-Typ,
• Alaninaminotransferase (ALT) >5 x Upper Limit of Normal (ULN) oder Aspartataminotransferase (AST) >5 x ULN, wie aus den Laborergebnissen der Teilnehmer hervorgeht, die dem CBD Treatment Approval Committee zur Überprüfung vorgelegt wurden.
• Hämoglobin < 10 oder Hämatokrit < 30 oder weiße Blutkörperchen (WBC) < 2000, wie aus den Laborergebnissen der Teilnehmer hervorgeht, die dem Genehmigungsausschuss für CBD-Behandlungen zur Überprüfung vorgelegt wurden.
• Nach Einschätzung des Ermittlers aktive Erkrankung/Behandlung, die sich auf die Studienaktivitäten auswirkt.
• Einwilligung nicht möglich (und keine LAR),
• Unfähigkeit/Nichteinhaltung von Studienbesuchen/Anforderungen und/oder Anweisungen.

• Bestätigte Diagnose für Dravet-Syndrom oder Lennox-Gastaut-Syndrom, die den Patienten für eine randomisierte kontrollierte klinische Studie zum Greenwich (GW) Dravet-Syndrom oder Lennox-Gastaut-Syndrom qualifiziert, für die der Patient gemäß den Aufnahmekriterien für klinische Studien von GW in Frage kommt, es sei denn

  • (a) Es gibt keine Studie, die entweder aktiv für die Aufnahme von Patienten an der University of Alabama in Birmingham (UAB) geöffnet ist oder von der erwartet wird, dass sie innerhalb von zwei (2) Monaten nach dem Datum, an dem der Patient aktiv aufgenommen wird, mit der Aufnahme von Patienten an der UAB beginnt wird für das UAB Pediatric CBD Program oder das UAB Adult CBD Program gescreent. Hauptwohnsitz in einem anderen Bundesstaat als Alabama.
• Patienten mit Kontraindikationen für MRT/fMRT bei 3 Tesla (z. B. metallische Artefakte) wird die Teilnahme an der optionalen Teilstudie nicht angeboten.