Studie hodnotící účinnost a bezpečnost s CAR-T u recidivujícího nebo refrakterního neuroblastomu u dětí
13. března 2017 aktualizováno: Sinobioway Cell Therapy Co., Ltd.
Jednoramenná a multicentrická klinická studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti chimerického antigenního receptoru T-buněčné imunoterapie (CAR-T) u recidivujícího nebo refrakterního neuroblastomu u dětí
Tato jednoramenná, multicentrická klinická studie bude léčit pacienta, který má relabující nebo refrakterní neuroblastom, pomocí infuze pacientových vlastních T buněk, které byly geneticky modifikovány tak, aby exprimovaly chimérický antigenní receptor (CAR), který se bude vázat na nádorové buňky upravené tak, aby exprimovaly protein GD2 na buněčném povrchu.
Studie určí, zda tyto modifikované T buňky pomáhají imunitnímu systému těla eliminovat nádorové buňky. Studie bude také studovat bezpečnost léčby CAR-T, jak dlouho zůstanou CAR-T buňky v těle pacienta a dopad na tuto léčbu přežití.
Přehled studie
Postavení
Neznámý
Intervence / Léčba
Detailní popis
Toto je jednoramenná, multicentrická klinická studie k hodnocení účinnosti a bezpečnosti imunoterapie chimérickým antigenním receptorem T buněk (CAR-T) při léčbě relabujícího nebo refrakterního neuroblastomu u dětí.
Studie bude provedena s použitím fázeⅠ/Ⅱdesignu, studie bude mít následující sekvenční fáze: část A (screening, leukaferéza, příprava buněčného produktu a cytoredukční chemoterapie) a část B (léčba a sledování).
doba sledování pro každého účastníka je přibližně 35 měsíců po poslední infuzi CAR-T.
Celková délka studia se předpokládá přibližně 3 roky.
Celkem může být zařazeno 22 pacientů po dobu 3 let.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Očekávaný)
22
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Jiangsu
-
Nanjing, Jiangsu, Čína, 210008
- Nábor
- Nanjing Children's Hospital
-
Kontakt:
- Yongjun Fang, Ph.D
- Telefonní číslo: 18951769586
- E-mail: fyj322@189.cn
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Yongjun Fang, Ph.D
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Čína, 201102
- Nábor
- Children's Hospital of Fudan University
-
Kontakt:
- Kuiran Dong, Ph.D
- Telefonní číslo: 18017591156
- E-mail: kuirand@hotmail.com
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
1 rok až 14 let (DÍTĚ)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
Až diagnostická kritéria pro relabující nebo refrakterní neuroblastom nebo vysoce rizikové pacienty, včetně:
- Recidivující neuroblastom: Děti s diagnózou neuroblastomu, které po standardní léčbě a remisi vykazují léze znovu a nemohou dosáhnout kompletní remise operací.
- Refrakterní neuroblastom: ① Neléčení pacienti, kteří nemusí dosáhnout úplné remise po 4 cyklech chemoterapie v souladu se standardními režimy, ani nedosáhnou kompletní remise operací. ② Vysoce rizikoví pacienti: kteří mají buněčné genetické variace, jako je amplifikace MYCN nebo metastázy kostní dřeně.
- Recidivující nebo refrakterní neuroblastom: Cíl, jehož exprese může být ovlivněna, objevený pomocí imunohistochemie lze vybrat (GD2+) (více než 50 % nádorových buněk je alespoň 2+, přijímá anti-GD2-mAb14G2a).
- Věk: 1~14 let ve věku v době zápisu, muž nebo žena.
- Fyzická kondice je dobrá: ECOG skóre dosahuje 0 až 2 bodů.
- Tělesná hmotnost větší nebo rovna 10 kg.
- Ostrost počtu bílých krvinek ≥ 1,0 x10^9 / l.
- Odhadovaná doba přežití > 90 dní.
- Dobrovolná účast, dobrá compliance, může spolupracovat s experimentálním pozorováním a podepsat informovaný souhlas.
Kritéria vyloučení:
- Pozitivní těhotenské testy.
- Nekontrolovaná infekce.
- Infekce HIV, období aktivity hepatitidy B nebo C.
- Pacienti, kteří potřebují dlouhodobou imunosupresivní léčbu (jako jsou alergie, autoimunitní onemocnění, GVHD atd.)
- Kombinovaná aktivita invaze maligních nádorů centrálního nervového systému.
- Abnormální koagulační funkce, pacienti s těžkou trombózou.
Selhání orgánů
- Srdce: třída Ⅱ nebo vyšší.
- Játra：třída Ⅱ nebo vyšší (viz Klasifikace konference ve Wuhanu (1983)).
- Ledviny: Druhý stupeň renální insuficience nebo vyšší.
- Plíce: třída Ⅱ mírně snížená nebo vyšší.
- Mozek: Centrální nervový systém přenáší nebo má aktivní léze.
- Pacienti, kteří se v posledních 30 dnech zúčastnili jiných klinických studií nebo jiných klinických studií.
- Vědci se domnívají, že pacient není vhodný k účasti ve studii.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: NA
- Intervenční model: SINGLE_GROUP
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: jednoruč
Název: Chimerický antigenní receptor T buněčná imunoterapie (CAR-T) Dávková forma: Injekce Dávkování: 100 ml/čas Frekvence: 0 dnů, první den, druhý den, 29 dnů, 30 dnů Trvání: Celkem pětkrát
|
Tato studie má pouze jedno rameno, které je experimentálním ramenem CAR-T.
Nejprve se screeningu zúčastní všichni účastníci, kteří prošli screeningem na léčbu CAR-T buněk, CAR-GD2-modifikované T buňky dokážou rozpoznat a zabít nádorové buňky v těle, sledování 35 měsíců.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Celková efektivita pacientů s neuroblastomem po autologní terapii CAR-T buňkami
Časové okno: 28d, 56d, 90d
|
Celková účinnost bude určena vyhodnocením CT/MRI skenů a biopsií kostní dřeně.
Hodnocení míry remise tumoru podle mezinárodních kritérií odpovědi na neuroblastom.
Celková účinnost = (počet kompletní remise (CR) + počet velmi dobrých částečných remisí (VGPR) počet + počet částečných odpovědí (PR) + počet smíšených reakcí (MR) + počet bez odpovědi (NR)) / celkový počet případů podstupující léčbu.
|
28d, 56d, 90d
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Přežití bez progrese
Časové okno: 3 roky
|
Z testu progrese progrese onemocnění nebo intervalu mezi onemocněním a smrtí.
|
3 roky
|
|
Celkové přežití
Časové okno: 3 roky
|
U všech pacientů se celkové přežití týká období od zařazení do testované skupiny do smrti způsobené z jakéhokoli důvodu
|
3 roky
|
|
Hodnocení kvality života na základě pacientů
Časové okno: 3 roky
|
Podle stupnice měření kvality života EORTC PedsQL4.0_
kvalita života dětí základní škály hodnocení a srovnání fyzického stavu před a po léčbě.
|
3 roky
|
|
3° nebo vyšší míra výskytu závažných nežádoucích reakcí souvisejících s léčbou
Časové okno: 3 roky
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou podle hodnocení CTCAE v4.0
|
3 roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Yongjun Fang, Ph.D, Nanjing Children's Hospital
- Vrchní vyšetřovatel: Kuiran Dong, Ph.D, Children's Hospital of Fudan University
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. září 2016
Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)
1. září 2020
Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)
1. září 2020
Termíny zápisu do studia
První předloženo
26. září 2016
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
27. září 2016
První zveřejněno (ODHAD)
29. září 2016
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
14. března 2017
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
13. března 2017
Naposledy ověřeno
1. března 2017
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- WM-CART-07
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .