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Studio che valuta l'efficacia e la sicurezza con CAR-T per il neuroblastoma recidivante o refrattario nei bambini

13 marzo 2017 aggiornato da: Sinobioway Cell Therapy Co., Ltd.

Studio clinico a braccio singolo e multicentrico per valutare l'efficacia e la sicurezza dell'immunoterapia con cellule T del recettore dell'antigene chimerico (CAR-T) per il neuroblastoma recidivato o refrattario nei bambini

Questo studio clinico multicentrico a braccio singolo tratterà il paziente con neuroblastoma recidivante o refrattario con un'infusione delle cellule T del paziente che sono state geneticamente modificate per esprimere un recettore dell'antigene chimerico (CAR) che si legherà alle cellule tumorali modificate per esprimere la proteina GD2 sulla superficie cellulare. Lo studio determinerà se queste cellule T modificate aiutano il sistema immunitario del corpo a eliminare le cellule tumorali. Lo studio studierà anche la sicurezza del trattamento per CAR-T, per quanto tempo le cellule CAR-T rimangono nel corpo del paziente e l'impatto su questo trattamento per sopravvivenza.

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio clinico multicentrico a braccio singolo per valutare l'efficacia e la sicurezza dell'immunoterapia con cellule T del recettore dell'antigene chimerico (CAR-T) nel trattamento del neuroblastoma recidivante o refrattario nei bambini. Lo studio sarà condotto utilizzando un disegno di faseⅠ/Ⅱlo studio avrà le seguenti fasi sequenziali: parte A (screening, leucaferesi, preparazione del prodotto cellulare e chemioterapia citoriduttiva) e parte B (trattamento e follow-up). il periodo di follow-up per ciascun partecipante è di circa 35 mesi dopo l'infusione finale di CAR-T. La durata totale dello studio dovrebbe essere di circa 3 anni. Un totale di 22 pazienti possono essere arruolati per un periodo di 3 anni.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

22

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Yongjun Fang, Ph.D
  • Numero di telefono: 18951769586
  • Email: fyj322@189.cn

Luoghi di studio

  • Cina
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Cina, 210008
        • Reclutamento
        • Nanjing Children's Hospital
        • Contatto:
          • Yongjun Fang, Ph.D
          • Numero di telefono: 18951769586
          • Email: fyj322@189.cn
        • Investigatore principale:
          • Yongjun Fang, Ph.D
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Cina, 201102
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Fudan University
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 14 anni (BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Fino ai criteri diagnostici per neuroblastoma recidivante o refrattario o pazienti ad alto rischio, tra cui:

    • Neuroblastoma recidivato: bambini con diagnosi di neuroblastoma che, dopo il trattamento standard e la remissione, presentano nuovamente lesioni e non possono raggiungere la remissione completa con la chirurgia.
    • Neuroblastoma refrattario: ① Pazienti non trattati che non devono raggiungere la remissione completa dopo 4 cicli di chemioterapia secondo i regimi standard né raggiungere la remissione completa con la chirurgia. ② Pazienti ad alto rischio: che hanno variazioni genetiche cellulari, come amplificazione MYCN o metastasi del midollo osseo.
  2. Neuroblastoma recidivante o refrattario: si può selezionare il bersaglio, di cui si può intervenire sull'espressione, scoperto con Immunoistochimica (GD2+) (più del 50% delle cellule tumorali è almeno 2+, adottando anti-GD2-mAb14G2a).
  3. Età: 1~14 anni al momento dell'iscrizione, maschio o femmina.
  4. La condizione fisica è buona: il punteggio ECOG va da 0 a 2 punti.
  5. Peso corporeo maggiore o uguale a 10 kg.
  6. Conta dei globuli bianchi acuità ≥ 1,0 x10^9 / L.
  7. Tempi di sopravvivenza stimati > 90 giorni.
  8. Partecipazione volontaria, buona compliance, può collaborare all'osservazione sperimentale e firmare un modulo di consenso informato.

Criteri di esclusione:

  1. Test di gravidanza positivi.
  2. Infezione incontrollata.
  3. Infezione da HIV, periodo di attività dell'epatite B o C.
  4. Pazienti che necessitano di terapia immunosoppressiva a lungo termine (come allergie, malattie autoimmuni, GVHD, ecc.)
  5. Attività combinata dell'invasione del tumore maligno del sistema nervoso centrale.
  6. Funzione di coagulazione anormale, pazienti con grave trombosi.

  7. Insufficienza d'organo

    1. Cuore：classe Ⅱ o superiore.
    2. Fegato：classe Ⅱ o superiore (fare riferimento alla Classificazione della Conferenza di Wuhan (1983)).
    3. Rene: Il secondo stadio dell'insufficienza renale o superiore.
    4. Polmone: classe Ⅱ leggermente diminuita o superiore.
    5. Cervello: Il trasferimento del sistema nervoso centrale o ha lesioni attive.
  8. Pazienti che hanno partecipato ad altri studi clinici o altri studi clinici negli ultimi 30 giorni.
  9. I ricercatori ritengono che il paziente non sia idoneo a partecipare allo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: braccio singolo
Nome: L'immunoterapia delle cellule T del recettore dell'antigene chimerico (CAR-T) Forma di dosaggio ： iniezione Dosaggio: 100 ml / ora Frequenza: 0 giorni, il primo giorno, il secondo giorno, 29 giorni, 30 giorni Durata: Totale cinque volte
Biologico: Cellule CAR-T mirate a GD2
Questo studio ha un solo braccio che è il braccio sperimentale CAR-T. In primo luogo, tutti i partecipanti parteciperanno allo screening, che hanno superato lo screening per il trattamento delle cellule CAR-T, le cellule T modificate con CAR-GD2 possono riconoscere e uccidere le cellule tumorali nel corpo, follow-up di 35 mesi.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
L'efficienza complessiva dei pazienti con neuroblastoma dopo terapia cellulare CAR-T autologa
Lasso di tempo: 28gg, 56gg, 90gg
L'efficienza complessiva sarà determinata dalla valutazione delle scansioni TC/MRI e della biopsia del midollo osseo. Valutazione del tasso di remissione del tumore secondo i criteri internazionali di risposta al neuroblastoma. L'efficienza complessiva = (numero di remissione completa (CR) + numero di remissione parziale molto buona (VGPR) + numero di risposta parziale (PR) + numero di reazione mista (MR) + numero di nessuna risposta (NR)) / numero totale di casi ricevere cure.
28gg, 56gg, 90gg

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza libera da progressione
Lasso di tempo: 3 anni
Dal test della progressione della progressione della malattia o dell'intervallo tra la malattia e la morte.
3 anni
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 3 anni
Per tutti i pazienti, la sopravvivenza globale si riferisce al periodo dall'inclusione nel gruppo di test alla morte causata da qualsiasi motivo
3 anni
Valutazione della qualità della vita basata sui pazienti
Lasso di tempo: 3 anni
Secondo la scala di misurazione della qualità della vita EORTC PedsQL4.0_ la qualità della vita dei bambini della scala centrale della valutazione e del confronto delle condizioni fisiche prima e dopo il trattamento.
3 anni
Tasso di incidenza pari o superiore a 3° di reazioni avverse gravi correlate al trattamento
Lasso di tempo: 3 anni
Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento come valutato da CTCAE v4.0
3 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sinobioway Cell Therapy Co., Ltd.

Collaboratori

Children's Hospital of Fudan University
Nanjing Children's Hospital

Investigatori

  • Investigatore principale: Yongjun Fang, Ph.D, Nanjing Children's Hospital
  • Investigatore principale: Kuiran Dong, Ph.D, Children's Hospital of Fudan University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 settembre 2016

Completamento primario (ANTICIPATO)

1 settembre 2020

Completamento dello studio (ANTICIPATO)

1 settembre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 settembre 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 settembre 2016

Primo Inserito (STIMA)

29 settembre 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

14 marzo 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 marzo 2017

Ultimo verificato

1 marzo 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • WM-CART-07

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Cellule CAR-T mirate a GD2

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