Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse, der evaluerer effektiviteten og sikkerheden med CAR-T for recidiverende eller refraktær neuroblastom hos børn

13. marts 2017 opdateret af: Sinobioway Cell Therapy Co., Ltd.

Enkeltarm og multicenter klinisk forsøg til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​den kimære antigenreceptor T-celle immunterapi (CAR-T) for recidiverende eller refraktær neuroblastom hos børn

Denne enkeltarmede, multicenter kliniske undersøgelse vil behandle patienten, der har recidiverende eller refraktær neuroblastom med en infusion af patientens egne T-celler, der er blevet genetisk modificeret til at udtrykke en kimærisk antigenreceptor (CAR), der vil binde til tumorceller modificeret til at udtrykke GD2-proteinet på celleoverfladen. Undersøgelsen vil afgøre, om disse modificerede T-celler hjælper kroppens immunsystem med at eliminere tumorceller. Forsøget vil også undersøge sikkerheden ved behandling af CAR-T, hvor længe CAR-T-celler opholder sig i patientens krop og indvirkningen på denne behandling for CAR-T. overlevelse.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et enkelt-arm, multicenter klinisk studie for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​kimærisk antigenreceptor T-celle immunterapi (CAR-T) i behandlingen af ​​recidiverende eller refraktær neuroblastom hos børn. Undersøgelsen vil blive udført ved hjælp af et faseⅠ/Ⅱdesign. Undersøgelsen vil have følgende sekventielle faser: del A (screening, leukaferese, fremstilling af celleprodukt og cytoreduktiv kemoterapi) og del B (behandling og opfølgning). opfølgningsperioden for hver deltager er cirka 35 måneder efter den sidste CAR-T-infusion. Den samlede varighed af undersøgelsen forventes at være cirka 3 år. I alt 22 patienter kan indskrives over en periode på 3 år.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

22

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Kina, 210008
        • Rekruttering
        • Nanjing Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Yongjun Fang, Ph.D
          • Telefonnummer: 18951769586
          • E-mail: fyj322@189.cn
        • Ledende efterforsker:
          • Yongjun Fang, Ph.D
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kina, 201102
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Fudan University
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 14 år (BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Op til diagnostiske kriterier for recidiverende eller refraktær neuroblastom eller højrisikopatienter, herunder:

    • Recidiverende neuroblastom: Børn diagnosticeret med neuroblastom, som efter standardbehandling og remission viser læsioner igen og ikke kan nå fuldstændig remission med operation.
    • Refraktært neuroblastom: ① Ubehandlede patienter, der ikke skal nå fuldstændig remission efter 4 kemoterapiforløb i overensstemmelse med standardregimer eller opnå fuldstændig remission med kirurgi. ② Højrisikopatienter: som har cellegenetisk variation, såsom MYCN-amplifikation eller knoglemarvsmetastase.
  2. Tilbagefaldende eller refraktær neuroblastom: Target, som ekspression kan interveneres af, opdaget med immunhistokemi kan selekteres (GD2+) (mere end 50 % af tumorcellerne er mindst 2+, der adopterer anti-GD2-mAb14G2a).
  3. Alder: 1-14 år gammel på tilmeldingstidspunktet, mand eller kvinde.
  4. Den fysiske tilstand er god: ECOG-score når 0 til 2 point.
  5. Kropsvægt større end eller lig med 10 kg.
  6. Hvide blodlegemers skarphed ≥ 1,0 x10^9 / L.
  7. Estimeret overlevelsestid > 90 dage.
  8. Frivillig deltagelse, god efterlevelse, kan samarbejde med den eksperimentelle observation og underskrev en informeret samtykkeerklæring.

Ekskluderingskriterier:

  1. Positive graviditetstests.
  2. Ukontrolleret infektion.
  3. HIV-infektion, hepatitis B eller C aktivitetsperiode.
  4. Patienter, der har brug for langvarig immunsuppressiv terapi (såsom allergier, autoimmune sygdomme, GVHD osv.)
  5. Kombineret aktivitet af centralnervesystemets maligne tumorinvasion.
  6. Unormal koagulationsfunktion, patienter med svær trombose.

  7. Organsvigt

    1. Hjerte: klasse Ⅱ eller derover.
    2. Lever: klasse Ⅱ eller derover (Se klassifikation af Wuhan-konferencen (1983)).
    3. Nyre: Andet stadium af nyreinsufficiens eller derover.
    4. Lunge: klasse Ⅱ reduceret lidt eller derover.
    5. Hjerne: Centralnervesystemet overføres eller har aktive læsioner.
  8. Patienter, der har deltaget i andre kliniske forsøg eller andre kliniske forsøg inden for de seneste 30 dage.
  9. Forskerne mener, at patienten ikke er egnet til at deltage i undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: enkelt arm
Navn: Den kimære antigenreceptor T-celleimmunterapi (CAR-T) Doseringsform: injektionsdosering: 100 ml/tid Frekvens: 0 dage, den første dag, den anden dag, 29 dage, 30 dage Varighed: I alt fem gange
Biologisk: GD2-målrettede CAR-T-celler
Denne undersøgelse har kun én arm, der er CAR-T eksperimentel arm. Først vil alle deltagere deltage i screeningen, som bestod screeningen for behandling af CAR-T-celler, de CAR-GD2-modificerede T-celler kan genkende og dræbe tumorceller i kroppen, opfølgning 35 måneder.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Den overordnede effektivitet af patienter med neuroblastom efter autolog CAR-T-celleterapi
Tidsramme: 28d, 56d, 90d
Den samlede effektivitet vil blive bestemt af evalueringen af ​​CT/MRI-scanninger og knoglemarvsbiopsi. Vurdering af tumorremissionsrate i henhold til International Neuroblastoma Response Criteria. Den overordnede effektivitet = (fuldstændig remission (CR)-tal + antallet af meget god partiel remission (VGPR)-tal + partiel respons (PR)-tal + blandet reaktion (MR)-tal + ingen respons (NR)-tal) / samlet antal tilfælde modtager behandling.
28d, 56d, 90d

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Progressionsfri overlevelse
Tidsramme: 3 år
Fra testen af ​​progression af sygdomsprogression eller intervallet mellem sygdom og død.
3 år
Samlet overlevelse
Tidsramme: 3 år
For alle patienter refererer samlet overlevelse til perioden fra de indgår i testgruppen til døden forårsaget af en hvilken som helst årsag
3 år
Patientbaseret livskvalitetsevaluering
Tidsramme: 3 år
I henhold til EORTC livskvalitetsmålingsskala PedsQL4.0_ børns livskvalitet af kerneskalaen af ​​evaluering og sammenligning af fysisk tilstand før og efter behandling.
3 år
3° eller over forekomsten af ​​alvorlige bivirkninger relateret til behandlingen
Tidsramme: 3 år
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger vurderet af CTCAE v4.0
3 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sinobioway Cell Therapy Co., Ltd.

Samarbejdspartnere

Children's Hospital of Fudan University
Nanjing Children's Hospital

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Yongjun Fang, Ph.D, Nanjing Children's Hospital
  • Ledende efterforsker: Kuiran Dong, Ph.D, Children's Hospital of Fudan University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. september 2016

Primær færdiggørelse (FORVENTET)

1. september 2020

Studieafslutning (FORVENTET)

1. september 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. september 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. september 2016

Først opslået (SKØN)

29. september 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

14. marts 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. marts 2017

Sidst verificeret

1. marts 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • WM-CART-07

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner