Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie som evaluerer effektiviteten og sikkerheten med CAR-T for residiverende eller refraktær nevroblastom hos barn

13. mars 2017 oppdatert av: Sinobioway Cell Therapy Co., Ltd.

Enkelarms- og multisenterstudie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til den kimære antigenreseptoren T-celle immunterapi (CAR-T) for residiverende eller refraktær nevroblastom hos barn

Denne enarmede, multisenter kliniske studien vil behandle pasienten som har residiverende eller refraktær nevroblastom med en infusjon av pasientens egne T-celler som har blitt genetisk modifisert for å uttrykke en kimær antigenreseptor (CAR) som vil binde seg til tumorceller modifisert for å uttrykke GD2-proteinet på celleoverflaten. Studien vil avgjøre om disse modifiserte T-cellene hjelper kroppens immunsystem med å eliminere tumorceller. Forsøket vil også studere sikkerheten ved behandling for CAR-T, hvor lenge CAR-T-celler oppholder seg i pasientens kropp og innvirkningen på denne behandlingen for CAR-T. overlevelse.

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en enarms, multisenter klinisk studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til kimær antigenreseptor T-celle immunterapi (CAR-T) ved behandling av residiverende eller refraktær nevroblastom hos barn. Studien vil bli utført ved bruk av et faseⅠ/Ⅱdesign studien vil ha følgende sekvensielle faser: del A (screening, leukaferese, celleproduktpreparering og cytoreduktiv kjemoterapi) og del B (behandling og oppfølging). oppfølgingsperioden for hver deltaker er ca. 35 måneder etter siste CAR-T-infusjon. Den totale varigheten av studien forventes å være ca. 3 år. Totalt 22 pasienter kan bli registrert over en periode på 3 år.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

22

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Kina
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Kina, 210008
        • Rekruttering
        • Nanjing Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Yongjun Fang, Ph.D
          • Telefonnummer: 18951769586
          • E-post: fyj322@189.cn
        • Hovedetterforsker:
          • Yongjun Fang, Ph.D
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kina, 201102
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Fudan University
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 14 år (BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Opp til diagnostiske kriterier for residiverende eller refraktær nevroblastom eller høyrisikopasienter, inkludert:

    • Tilbakefallende nevroblastom: Barn diagnostisert med nevroblastom som etter standardbehandling og remisjon, viser lesjoner igjen og ikke kan oppnå fullstendig remisjon med kirurgi.
    • Refraktær nevroblastom: ① Ubehandlede pasienter som ikke trenger å oppnå fullstendig remisjon etter 4 kurer med kjemoterapi i henhold til standardregimer, og heller ikke oppnå fullstendig remisjon med kirurgi. ② Høyrisikopasienter: som har cellegenetisk variasjon, for eksempel MYCN-amplifikasjon eller benmargsmetastase.
  2. Tilbakefallende eller refraktær nevroblastom: Target, som ekspresjon kan interveneres av, oppdaget med immunhistokjemi kan velges (GD2+) (mer enn 50 % av tumorcellene er minst 2+, ved å ta i bruk anti-GD2-mAb14G2a).
  3. Alder: 1-14 år gammel ved påmelding, mann eller kvinne.
  4. Fysisk tilstand er god: ECOG-score når 0 til 2 poeng.
  5. Kroppsvekter større enn eller lik 10 kg.
  6. Antall hvite blodlegemer skarphet≥ 1,0 x10^9 / L.
  7. Estimerte overlevelsestider > 90 dager.
  8. Frivillig deltakelse, god etterlevelse, kan samarbeide med den eksperimentelle observasjonen og signerte et informert samtykkeskjema.

Ekskluderingskriterier:

  1. Positive graviditetstester.
  2. Ukontrollert infeksjon.
  3. HIV-infeksjon, hepatitt B eller C aktivitetsperiode.
  4. Pasienter som trenger langvarig immunsuppressiv terapi (som allergier, autoimmune sykdommer, GVHD, etc.)
  5. Kombinert aktivitet av malign tumorinvasjon i sentralnervesystemet.
  6. Unormal koagulasjonsfunksjon, pasienter med alvorlig trombose.

  7. Organsvikt

    1. Hjerte：klasse Ⅱ eller høyere.
    2. Lever: klasse Ⅱ eller høyere (Se Klassifisering av Wuhan-konferansen (1983)).
    3. Nyre: Det andre stadiet av nyreinsuffisiens eller høyere.
    4. Lunge: klasse Ⅱ redusert noe eller høyere.
    5. Hjerne: Sentralnervesystemet overføres eller har aktive lesjoner.
  8. Pasienter som har deltatt i andre kliniske studier eller andre kliniske studier de siste 30 dagene.
  9. Forskerne mener at pasienten ikke er egnet til å delta i studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: enkelt arm
Navn: Den kimære antigenreseptoren T-celleimmunterapi (CAR-T) Doseringsform: injeksjonsdosering: 100 ml/tid Frekvens: 0 dager, første dag, andre dag, 29 dager, 30 dager Varighet: Totalt fem ganger
Biologisk: GD2-målrettede CAR-T-celler
Denne studien har bare én arm som er CAR-T eksperimentell arm. Først vil alle deltakere delta på screeningen, som bestod screeningen for behandling av CAR-T-celler, de CAR-GD2-modifiserte T-cellene kan gjenkjenne og drepe tumorceller i kroppen, oppfølging 35 måneder.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Den generelle effektiviteten til pasienter med nevroblastom etter autolog CAR-T-celleterapi
Tidsramme: 28d, 56d, 90d
Den totale effektiviteten vil bli bestemt av evalueringen av CT/MR-skanninger og benmargsbiopsi. Vurdering av tumorremisjonsrate i henhold til International Neuroblastoma Response Criteria. Den generelle effektiviteten = (fullstendig remisjon (CR) tall + antall svært god partiell remisjon (VGPR) tall + partiell respons (PR) tall + blandet reaksjon (MR) tall + ingen respons (NR) tall) / totalt antall tilfeller mottar behandling.
28d, 56d, 90d

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Progresjonsfri overlevelse
Tidsramme: 3 år
Fra testen av progresjon av sykdomsprogresjon eller intervallet mellom sykdom og død.
3 år
Total overlevelse
Tidsramme: 3 år
For alle pasienter refererer total overlevelse til perioden fra de ble inkludert i testgruppen til døden forårsaket av en eller annen grunn
3 år
Pasientbasert livskvalitetsevaluering
Tidsramme: 3 år
I henhold til EORTC livskvalitetsmåleskala PedsQL4.0_ barns livskvalitet av kjernen skala av evaluering og sammenligning av fysisk tilstand før og etter behandling.
3 år
3° eller høyere forekomst av alvorlige bivirkninger relatert til behandling
Tidsramme: 3 år
Antall deltakere med behandlingsrelaterte uønskede hendelser vurdert av CTCAE v4.0
3 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sinobioway Cell Therapy Co., Ltd.

Samarbeidspartnere

Children's Hospital of Fudan University
Nanjing Children's Hospital

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Yongjun Fang, Ph.D, Nanjing Children's Hospital
  • Hovedetterforsker: Kuiran Dong, Ph.D, Children's Hospital of Fudan University

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. september 2016

Primær fullføring (FORVENTES)

1. september 2020

Studiet fullført (FORVENTES)

1. september 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. september 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. september 2016

Først lagt ut (ANSLAG)

29. september 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

14. mars 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. mars 2017

Sist bekreftet

1. mars 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • WM-CART-07

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på GD2-målrettede CAR-T-celler

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Ireland

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere