Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von CAR-T bei rezidiviertem oder refraktärem Neuroblastom bei Kindern
13. März 2017 aktualisiert von: Sinobioway Cell Therapy Co., Ltd.
Einarmige und multizentrische klinische Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit der chimären Antigenrezeptor-T-Zell-Immuntherapie (CAR-T) für rezidiviertes oder refraktäres Neuroblastom bei Kindern
Diese einarmige, multizentrische klinische Studie wird Patienten mit rezidivierendem oder refraktärem Neuroblastom mit einer Infusion der eigenen T-Zellen des Patienten behandeln, die genetisch modifiziert wurden, um einen chimären Antigenrezeptor (CAR) zu exprimieren, der an Tumorzellen bindet, die für die Expression modifiziert wurden das GD2-Protein auf der Zelloberfläche.
Die Studie wird bestimmen, ob diese modifizierten T-Zellen dem körpereigenen Immunsystem helfen, Tumorzellen zu eliminieren. Die Studie wird auch die Sicherheit der Behandlung von CAR-T untersuchen, wie lange CAR-T-Zellen im Körper des Patienten verbleiben und welche Auswirkungen diese Behandlung hat Überleben.
Studienübersicht
Status
Unbekannt
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Dies ist eine einarmige, multizentrische klinische Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit der chimären Antigenrezeptor-T-Zell-Immuntherapie (CAR-T) bei der Behandlung von rezidiviertem oder refraktärem Neuroblastom bei Kindern.
Die Studie wird unter Verwendung eines PhaseⅠ/ⅡDesigns durchgeführt, die Studie wird die folgenden aufeinanderfolgenden Phasen haben: Teil A (Screening, Leukapherese, Zellproduktpräparation und zytoreduktive Chemotherapie) und Teil B (Behandlung und Nachsorge).
Die Nachbeobachtungszeit für jeden Teilnehmer beträgt etwa 35 Monate nach der letzten CAR-T-Infusion.
Die Gesamtdauer der Studie wird voraussichtlich etwa 3 Jahre betragen.
Insgesamt können 22 Patienten über einen Zeitraum von 3 Jahren aufgenommen werden.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Voraussichtlich)
22
Phase
- Unzutreffend
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
-
Jiangsu
-
Nanjing, Jiangsu, China, 210008
- Rekrutierung
- Nanjing Children's Hospital
-
Kontakt:
- Yongjun Fang, Ph.D
- Telefonnummer: 18951769586
- E-Mail: fyj322@189.cn
-
Hauptermittler:
- Yongjun Fang, Ph.D
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, China, 201102
- Rekrutierung
- Children's Hospital of Fudan University
-
Kontakt:
- Kuiran Dong, Ph.D
- Telefonnummer: 18017591156
- E-Mail: kuirand@hotmail.com
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
1 Jahr bis 14 Jahre (KIND)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
Bis zu diagnostischen Kriterien für rezidiviertes oder refraktäres Neuroblastom oder Hochrisikopatienten, einschließlich:
- Rezidiviertes Neuroblastom: Kinder, bei denen ein Neuroblastom diagnostiziert wurde und die nach Standardbehandlung und Remission erneut Läsionen aufweisen und durch eine Operation keine vollständige Remission erreichen können.
- Refraktäres Neuroblastom: ① Unbehandelte Patienten, die weder eine vollständige Remission nach 4 Chemotherapiezyklen gemäß Standardschemata noch eine vollständige Remission durch eine Operation erreichen müssen. ② Hochrisikopatienten: Die eine zellgenetische Variation aufweisen, wie z. B. MYCN-Amplifikation oder Knochenmarkmetastasen.
- Rezidiviertes oder refraktäres Neuroblastom: Ziel, dessen Expression interveniert werden kann, das mit Immunhistochemie entdeckt werden kann, kann ausgewählt werden (GD2+) (mehr als 50 % der Tumorzellen sind mindestens 2+ und nehmen Anti-GD2-mAb14G2a an).
- Alter: 1 bis 14 Jahre zum Zeitpunkt der Einschreibung, männlich oder weiblich.
- Körperliche Verfassung ist gut: ECOG-Score erreicht 0 bis 2 Punkte.
- Körpergewicht größer oder gleich 10 kg.
- Leukozytenzahl ≥ 1,0 x10^9 / L.
- Geschätzte Überlebenszeiten > 90 Tage.
- Freiwillige Teilnahme, gute Compliance, kann mit der experimentellen Beobachtung kooperieren und eine Einwilligungserklärung unterschrieben haben.
Ausschlusskriterien:
- Positive Schwangerschaftstests.
- Unkontrollierte Infektion.
- HIV-Infektion, Hepatitis B oder C Aktivitätszeitraum.
- Patienten, die eine langfristige immunsuppressive Therapie benötigen (z. B. Allergien, Autoimmunerkrankungen, GVHD usw.)
- Kombinierte Aktivität des zentralen Nervensystems bösartige Tumorinvasion.
- Abnorme Gerinnungsfunktion, Patienten mit schwerer Thrombose.
Organversagen
- Herz: Klasse Ⅱ oder höher.
- Leber: Klasse Ⅱ oder höher (siehe Klassifikation der Wuhan-Konferenz (1983)).
- Niere: Das zweite Stadium der Niereninsuffizienz oder höher.
- Lunge: Klasse Ⅱ leicht oder darüber verringert.
- Gehirn: Das zentrale Nervensystem überträgt oder hat aktive Läsionen.
- Patienten, die in den letzten 30 Tagen an anderen klinischen Studien oder anderen klinischen Studien teilgenommen haben.
- Die Forscher glauben, dass der Patient nicht geeignet ist, an der Studie teilzunehmen.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: BEHANDLUNG
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
- Maskierung: KEINER
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
|
EXPERIMENTAL: einarmig
Name: Die chimäre Antigenrezeptor-T-Zell-Immuntherapie (CAR-T) Dosierungsform: Injektion Dosierung: 100 ml/Zeit Häufigkeit: 0 Tage, der erste Tag, der zweite Tag, 29 Tage, 30 Tage Dauer: Insgesamt fünfmal
|
Diese Studie hat nur einen Arm, nämlich den CAR-T-Versuchsarm.
Zunächst werden alle Teilnehmer am Screening teilnehmen, die das Screening zur Behandlung von CAR-T-Zellen bestanden haben, die CAR-GD2-modifizierten T-Zellen können Tumorzellen im Körper erkennen und abtöten. Nachbeobachtung 35 Monate.
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Die Gesamteffizienz von Patienten mit Neuroblastom nach autologer CAR-T-Zelltherapie
Zeitfenster: 28d,56d,90d
|
Die Gesamteffizienz wird durch die Auswertung von CT/MRT-Scans und Knochenmarkbiopsien bestimmt.
Bewertung der Tumorremissionsrate gemäß International Neuroblastoma Response Criteria.
Die Gesamteffizienz = (Anzahl der vollständigen Remission (CR) + Zahl der sehr guten partiellen Remission (VGPR) + Zahl der partiellen Remission (PR) + Zahl der gemischten Reaktion (MR) + Zahl der fehlenden Reaktion (NR)) / Gesamtzahl der Fälle Behandlung erhalten.
|
28d,56d,90d
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Progressionsfreies Überleben
Zeitfenster: 3 Jahre
|
Aus dem Test des Fortschreitens des Krankheitsverlaufs oder der Zeitspanne zwischen Krankheit und Tod.
|
3 Jahre
|
|
Gesamtüberleben
Zeitfenster: 3 Jahre
|
Das Gesamtüberleben bezieht sich für alle Patienten auf den Zeitraum von der Aufnahme in die Testgruppe bis zum Tod aus beliebigen Gründen
|
3 Jahre
|
|
Patientenbasierte Bewertung der Lebensqualität
Zeitfenster: 3 Jahre
|
Gemäß EORTC Lebensqualitäts-Messskala PedsQL4.0_
Lebensqualität der Kinder der Kernskala der Bewertung und des Vergleichs der körperlichen Verfassung vor und nach der Behandlung.
|
3 Jahre
|
|
3° oder mehr Inzidenzrate schwerwiegender Nebenwirkungen im Zusammenhang mit der Behandlung
Zeitfenster: 3 Jahre
|
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen gemäß CTCAE v4.0
|
3 Jahre
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Ermittler
- Hauptermittler: Yongjun Fang, Ph.D, Nanjing Children's Hospital
- Hauptermittler: Kuiran Dong, Ph.D, Children's Hospital of Fudan University
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Allgemeine Veröffentlichungen
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
1. September 2016
Primärer Abschluss (ERWARTET)
1. September 2020
Studienabschluss (ERWARTET)
1. September 2020
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
26. September 2016
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
27. September 2016
Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)
29. September 2016
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)
14. März 2017
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
13. März 2017
Zuletzt verifiziert
1. März 2017
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- WM-CART-07
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .