Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania CAR-T w leczeniu nawrotowego lub opornego na leczenie nerwiaka niedojrzałego u dzieci

13 marca 2017 zaktualizowane przez: Sinobioway Cell Therapy Co., Ltd.

Jednoramienne i wieloośrodkowe badanie kliniczne mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa immunoterapii chimerycznymi receptorami antygenowymi komórek T (CAR-T) w leczeniu nawrotowego lub opornego na leczenie nerwiaka niedojrzałego u dzieci

W tym jednoramiennym, wieloośrodkowym badaniu klinicznym pacjent z nawrotowym lub opornym na leczenie nerwiakiem zarodkowym będzie leczony infuzją własnych limfocytów T pacjenta, które zostały zmodyfikowane genetycznie w celu ekspresji chimerycznego receptora antygenu (CAR), który będzie wiązał się z komórkami nowotworowymi zmodyfikowanymi w celu ekspresji białka GD2 na powierzchni komórki. Badanie ma na celu ustalenie, czy te zmodyfikowane limfocyty T pomagają układowi odpornościowemu organizmu eliminować komórki nowotworowe. W ramach badania zbadane zostanie również bezpieczeństwo leczenia CAR-T, czas pozostawania limfocytów CAR-T w organizmie pacjenta oraz wpływ na to leczenie dla przetrwanie.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to jednoramienne, wieloośrodkowe badanie kliniczne mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa immunoterapii chimerycznymi receptorami antygenowymi komórek T (CAR-T) w leczeniu nawrotowego lub opornego nerwiaka niedojrzałego u dzieci. Badanie zostanie przeprowadzone według schematu fazy Ⅰ/Ⅱ. Badanie będzie składało się z następujących następujących po sobie faz: część A (badanie przesiewowe, leukafereza, przygotowanie produktów komórkowych i chemioterapia cytoredukcyjna) oraz część B (leczenie i obserwacja). okres obserwacji każdego uczestnika wynosi około 35 miesięcy po ostatniej infuzji CAR-T. Oczekuje się, że całkowity czas trwania badania wyniesie około 3 lat. W ciągu 3 lat może zostać włączonych łącznie 22 pacjentów.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

22

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Yongjun Fang, Ph.D
  • Numer telefonu: 18951769586
  • E-mail: fyj322@189.cn

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Chiny, 210008
        • Rekrutacyjny
        • Nanjing Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Yongjun Fang, Ph.D
          • Numer telefonu: 18951769586
          • E-mail: fyj322@189.cn
        • Główny śledczy:
          • Yongjun Fang, Ph.D
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Chiny, 201102
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Fudan University
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 14 lat (DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Do kryteriów diagnostycznych dla nawrotowego lub opornego nerwiaka niedojrzałego lub pacjentów wysokiego ryzyka, w tym:

    • Nerwiak niedojrzały nawrotowy: Dzieci ze zdiagnozowanym nerwiakiem niedojrzałym, które po standardowym leczeniu i uzyskaniu remisji ponownie wykazują zmiany i nie mogą osiągnąć całkowitej remisji po operacji.
    • Nerwiak niedojrzały oporny na leczenie: ① Nieleczeni pacjenci, którzy nie muszą osiągnąć pełnej remisji po 4 cyklach chemioterapii zgodnie ze standardowymi schematami ani nie muszą osiągnąć pełnej remisji po zabiegu chirurgicznym. ② Pacjenci wysokiego ryzyka: którzy mają zmienność genetyczną komórek, taką jak amplifikacja MYCN lub przerzuty do szpiku kostnego.
  2. Nawrotowy lub oporny na leczenie nerwiak niedojrzały: Cel, którego ekspresja może być zaburzona, wykryty za pomocą immunohistochemii może być wybrany (GD2 +) (ponad 50% komórek nowotworowych to co najmniej 2+, przyjmując anty-GD2-mAb14G2a).
  3. Wiek: 1 ~ 14 lat w momencie rejestracji, mężczyzna lub kobieta.
  4. Stan fizyczny jest dobry: wynik ECOG osiąga od 0 do 2 punktów.
  5. Masa ciała większa lub równa 10 kg.
  6. Ostrość liczby krwinek białych ≥ 1,0 x10^9 / L.
  7. Szacowany czas przeżycia > 90 dni.
  8. Dobrowolny udział, dobra zgodność, może współpracować z obserwacją eksperymentalną i podpisał formularz świadomej zgody.

Kryteria wyłączenia:

  1. Pozytywne testy ciążowe.
  2. Niekontrolowana infekcja.
  3. Zakażenie wirusem HIV, okres aktywności wirusowego zapalenia wątroby typu B lub C.
  4. Pacjenci, którzy potrzebują długotrwałej terapii immunosupresyjnej (takich jak alergie, choroby autoimmunologiczne, GVHD itp.)
  5. Połączona aktywność inwazji nowotworu złośliwego ośrodkowego układu nerwowego.
  6. Nieprawidłowa funkcja krzepnięcia, pacjenci z ciężką zakrzepicą.

  7. Niewydolność narządów

    1. Serce: klasa Ⅱ lub ​​wyższa.
    2. Wątroba: klasa Ⅱ lub ​​wyższa (patrz Klasyfikacja konferencji w Wuhan (1983)).
    3. Nerka: Drugi etap niewydolności nerek lub wyższy.
    4. Płuco: klasa Ⅱ zmniejszona nieznacznie lub powyżej.
    5. Mózg: Centralny układ nerwowy przenosi się lub ma aktywne zmiany.
  8. Pacjenci, którzy brali udział w innych badaniach klinicznych lub innych badaniach klinicznych w ciągu ostatnich 30 dni.
  9. Naukowcy uważają, że pacjent nie nadaje się do udziału w badaniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: jedno ramię
Nazwa: Immunoterapia komórek T receptora antygenu chimerycznego (CAR-T) Postać dawkowania: wstrzyknięcie Dawkowanie: 100 ml/czas Częstotliwość: 0 dni, pierwszy dzień, drugi dzień, 29 dni, 30 dni Czas trwania: łącznie pięć razy
Biologiczny: Komórki CAR-T ukierunkowane na GD2
To badanie ma tylko jedno ramię, które jest ramieniem eksperymentalnym CAR-T. Najpierw wszyscy uczestnicy zostaną poddani badaniu przesiewowemu, który pomyślnie przeszedł badanie przesiewowe w celu leczenia komórek CAR-T, limfocyty T zmodyfikowane przez CAR-GD2 mogą rozpoznawać i zabijać komórki nowotworowe w organizmie, obserwacja 35 miesięcy.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ogólna wydolność pacjentów z nerwiakiem niedojrzałym po autologicznej terapii komórkami CAR-T
Ramy czasowe: 28d,56d,90d
Ogólna skuteczność zostanie określona na podstawie oceny skanów CT/MRI i biopsji szpiku kostnego. Ocena odsetka remisji nowotworu według Międzynarodowych Kryteriów Odpowiedzi na Nerwiaka Zarodkowego. Ogólna skuteczność = (liczba całkowitej remisji (CR) + liczba bardzo dobrej remisji częściowej (VGPR) + liczba częściowej odpowiedzi (PR) + liczba reakcji mieszanej (MR) + liczba braku odpowiedzi (NR)) / całkowita liczba przypadków otrzymywanie leczenia.
28d,56d,90d

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przeżycie bez progresji
Ramy czasowe: 3 lata
Z testu postępu choroby lub odstępu między chorobą a śmiercią.
3 lata
Ogólne przetrwanie
Ramy czasowe: 3 lata
Dla wszystkich pacjentów przeżycie całkowite odnosi się do okresu od włączenia do grupy badanej do zgonu z jakiejkolwiek przyczyny
3 lata
Ocena jakości życia pacjentów
Ramy czasowe: 3 lata
Według skali pomiaru jakości życia EORTC PedsQL4.0_ jakość życia dzieci wg podstawowej skali oceny i porównania stanu fizycznego przed i po leczeniu.
3 lata
3° lub więcej częstości występowania poważnych działań niepożądanych związanych z leczeniem
Ramy czasowe: 3 lata
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem według oceny CTCAE v4.0
3 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sinobioway Cell Therapy Co., Ltd.

Współpracownicy

Children's Hospital of Fudan University
Nanjing Children's Hospital

Śledczy

  • Główny śledczy: Yongjun Fang, Ph.D, Nanjing Children's Hospital
  • Główny śledczy: Kuiran Dong, Ph.D, Children's Hospital of Fudan University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 września 2016

Zakończenie podstawowe (OCZEKIWANY)

1 września 2020

Ukończenie studiów (OCZEKIWANY)

1 września 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 września 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 września 2016

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

29 września 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

14 marca 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 marca 2017

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • WM-CART-07

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Komórki CAR-T ukierunkowane na GD2

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj