Studie azacitidinu u myelodysplastického syndromu (MDS) spojeného se systémovými autoimunitními a zánětlivými poruchami
3. října 2022 aktualizováno: Groupe Francophone des Myelodysplasies
Fáze II studie účinnosti a tolerance azacitidinu (AZA) u steroidních/refrakterních systémových autoimunitních a zánětlivých poruch souvisejících s MDS (SAID)
Tato studie je fází II účinnosti a tolerance azacitidinu u pacientů s myelodysplatickým syndromem a na steroidech závislých nebo rezistentních systémových autoimunitních a zánětlivých poruch
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Tato studie bude prospektivní francouzskou celostátní studií analyzující účinek léčby azacitidinem u pacientů s MDS asociovaným SAID se závislostí na steroidech a/nebo rezistencí a jeho korelaci s možnými změnami imunologických parametrů
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
30
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Amiens cedex 01, Francie, 80054
- CHU Amiens
-
Angers cedex 9, Francie, 49933
- CHU d'Angers
-
Argenteuil, Francie, 95107
- Centre Hospitalier Victor Dupouy
-
Avignon, Francie, 84000
- CH Henri Duffaut d'Avignon
-
Bayonne cedex, Francie, 64109
- Centre Hospitalier de la Côte Basque
-
Belfort, Francie, 90015
- Hopital Nord Franche-Comté
-
Bobigny, Francie, 93009
- Hopital Avicenne
-
Boulogne-sur-Mer, Francie, 62321
- Centre Hospitalier de Boulogne Sur Mer
-
Brest, Francie, 29609
- CHRU de Brest - Hopital Morvan
-
Caen, Francie, 14033
- CHU côte de Nacre
-
Cergy-Pontoise, Francie, 95303
- CH René Dubos
-
Chalon-sur-Saône, Francie, 71100
- Centre Hospitalier William Morey
-
Clermont-Ferrand, Francie, 63000
- CHU Estaing
-
Corbeil-Essonnes, Francie, 91100
- CHSF Gilles de Corbeil
-
Créteil, Francie, 94010
- CHU Henri Mondor
-
Dijon, Francie, 21079
- CHU François Mitterrand
-
Grenoble cedex 09, Francie, 38043
- CHU de GRENOBLE
-
La Rochelle, Francie, 17000
- Groupe Hospitalier de La Rochelle Ré Aunis
-
Le Mans, Francie, 72000
- Clinique Victor Hugo - Centre Jean Bernard
-
Le Mans cedex 09, Francie, 72037
- CH Le Mans
-
Lens, Francie, 62307
- Centre Hospitalier de Lens
-
Lille, Francie, 59020
- Hopital Saint Vincent de Paul
-
Lille cedex, Francie, 59037
- Hôpital Claude Huriez
-
Limoges, Francie, 87042
- CHRU de Limoges - Hôpital Dupuytren
-
Marseille, Francie, 13273
- Institut Paoli Calmettes
-
Meaux cedex, Francie, 77104
- Centre Hospitalier de Meaux
-
Mont-de-Marsan, Francie, 40000
- CH de Mont de Marsan
-
Montpellier, Francie, 34000
- Clinique Beausoleil
-
Montpellier, Francie, 34295
- CHRU de Montpellier - Service de Médecine Interne
-
Montpellier, Francie, 34295
- CHU de Montpellier - Service d'hématologie Oncologie
-
Nantes, Francie, 44277
- Centre Catherine de Sienne
-
Nantes cedex 1, Francie, 44093
- CHU Nantes - Hôtel Dieu
-
Nice, Francie, 06189
- Centre Antoine Lacassagne
-
Nice cedex 3, Francie, 06202
- Hôpital Archet 1
-
Nîmes cedex 9, Francie, 30029
- CHU de Nîmes
-
Orléans, Francie, 45067
- CHR d'Orléans
-
Paris, Francie, 75679
- Hôpital Cochin
-
Paris, Francie, 75010
- Hôpital Saint-Louis
-
Paris, Francie, 75743
- Hopital Necker
-
Paris, Francie, 75013
- Hôpital de la Pitié-Salpêtrière
-
Paris, Francie, 75012
- Hopital Saint Antoine - service de médecine interne
-
Paris, Francie, 75571
- Hôpital Saint Antoine - Service d'Hématologie Clinique
-
Perpignan, Francie, 66 046
- Centre Hospitalier Joffre
-
Pessac, Francie, 33604
- CHU de Haut-Lévèque
-
Pierre-Bénite, Francie, 69495
- Centre Hospitalier Lyon-Sud
-
Poitiers, Francie, 86021
- CHU De Poitiers
-
Pringy, Francie, 74374
- Centre Hospitalier Annecy Genevois
-
Reims, Francie, 51092
- CHU de Reims
-
Rennes, Francie, 35033
- Hôpital Pontchaillou
-
Rochefort, Francie, 17301
- Centre Hospitalier de Rochefort
-
Roubaix, Francie, 59056
- Centrer Hospitalier de Roubaix
-
Rouen, Francie, 76038
- Centre Henri Becquerel
-
Saint-Brieuc, Francie, 22000
- CH Yves Le Foll
-
Strasbourg, Francie, 67091
- Hopitaux Universitaires de Strasbourg
-
Toulouse, Francie, 31059
- IUCT Oncopole
-
Tours, Francie, 37000
- Hôpital Bretonneau
-
Troyes, Francie, 10003
- Centre Hospitalier de Troyes
-
Valence, Francie, 26953
- CH Valence
-
Vandoeuvre-les-Nancy, Francie, 54511
- CHU Brabois
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Musí porozumět a dobrovolně podepsat formulář informovaného souhlasu
- Věk 18 let v době podpisu informovaného souhlasu
- Musí být schopen dodržet plán studijní návštěvy a další požadavky protokolu
MDS nebo CMML nebo AML s 20–30 % blastů v kostní dřeni podle klasifikace WHO z roku 2008 s některou z následujících charakteristik:
- IPSS střední 2 nebo vysoká, včetně AML s 20 až 30 % blastů v kostní dřeni a CMML s WBC<13G/L a blasty v kostní dřeni >10 %,
- IPSS nízký nebo int 1 v případě potřeby léčby (anémie závislá na transfuzi rezistentní vůči ESA a/nebo krevním destičkám pod 30 G/l nebo pod 50 G/l s požadavkem na krvácení nebo transfuzi krevních destiček a/nebo ANC < 0,5 G/l s infekčními komplikacemi )
- Zdokumentováno (cytogenetickou nebo molekulární analýzou), že MDS/CMML nesplňuje tato kritéria, ale má alespoň jednu významnou cytopenii (Hb <10 g/dl, krevní destičky <50G/l, ANC <1 G/l). V této situaci by základní SAID měla být závažná a měla by odolávat léčbě druhé linie (po steroidech), pokud lze takovou léčbu pro tento konkrétní SAID navrhnout. Tyto případy by měly být před zařazením prodiskutovány se sponzory studie komplikace)
- SAID spojený s MDS definovaným podle obvyklých mezinárodních kritérií pro každý SAID (tj. kritéria ACR pro systémový lupus, klasifikace Chapel Hill pro systémovou vaskulitidu atd…)
- Závislost na steroidech a/nebo rezistence SAID (závislost na steroidech je definována jako nemožnost snížit steroidy během alespoň 2 měsíců pod 15 mg/den; rezistence na steroidy jako žádná odezva SAID na alespoň 1 mg/kg/den ekvivalentu prednisonu během jeden měsíc)
- Nezpůsobilost k alogenní transplantaci kmenových buněk během následujících 12 měsíců
- Vyplachujte alespoň 6 měsíců od předchozí léčby lenalidomidem
- Žádné předchozí použití hypomethylačních činidel
- Předpokládaná délka života ≥ 6 měsíců
- Přiměřená funkce jater (sérové transaminázy ≤ 3N)
- Přiměřená funkce ledvin (clearance kreatininu s MDRD vzorcem > 30 ml/min)
Ženy ve fertilním věku (tj. ženy, které jsou před menopauzou nebo nejsou chirurgicky sterilní) musí:
- Proveďte negativní těhotenský test v séru nebo moči během 2 týdnů před zahájením léčby v této studii. Kojící pacientky jsou vyloučeny.
- Souhlaste s tím, že budete používat účinnou antikoncepci bez přerušení, a budete ji moci dodržovat, 4 týdny před zahájením studovaného léku po celou dobu trvání studijní lékové terapie (včetně přerušení dávek) a po dobu 3 měsíců po ukončení studijní lékové terapie.
Mužští pacienti musí:
- Souhlaste s nutností používání kondomu, pokud máte sexuální aktivitu se ženou ve fertilním věku po celou dobu léčby, a to i v případě přerušení léčby a během 3 měsíců po ukončení léčby.
- Před zahájením léčby se dohodněte, že se dozvíte o postupech pro uchování spermií.
Kritéria vyloučení:
- IPSS nízké a střední-1 nesplňující kritéria popsaná výše
- Clearance kreatininu s recepturou MDRD < 30 ml/min
- Celkový bilirubin v séru nebo sérové transaminázy > 3,0 x horní hranice normálu (ULN) (kromě nekonjugované hyperbilirubinemie způsobené Gilbertovou chorobou nebo sekundární k MDS)
- Známá hypersenzitivita na léčivou látku nebo na kteroukoli pomocnou látku AZA
- Těžké městnavé srdeční selhání v anamnéze, klinicky nestabilní srdeční nebo plicní onemocnění
- Předchozí léčba hypomethylačními činidly
- Předpokládaná délka života méně než šest měsíců kvůli jiné vysilující nemoci
- Nekontrolovaná invazivní plísňová infekce v době registrace nebo aktivní závažná infekce nekontrolovaná perorálními nebo intravenózními antibiotiky
- Známý pozitivní na HIV nebo akutní infekční hepatitidu typu B nebo C
- Jakýkoli vážný zdravotní stav nebo psychiatrické onemocnění, které zabrání subjektu podepsat formulář informovaného souhlasu nebo vystaví subjekt nepřijatelnému riziku, pokud se účastní studie.
- Aktivní rakovina nebo předchozí malignita jiná než MDS (kromě bazaliomu nebo spinocelulárního karcinomu nebo karcinomu in situ děložního čípku nebo prsu), pokud subjekt nebyl bez onemocnění po dobu ≥ 3 let
- Březí nebo kojící samice
- Žádné členství v pojišťovacím systému
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: NA
- Intervenční model: SINGLE_GROUP
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: Azacitidin 75 mg/m2/den
Azacitidin 75 mg/m²/j subkutánně denně po dobu 7 dnů každé 4 týdny po dobu minimálně 6 cyklů (pokud nedojde k zjevné progresi onemocnění, zejména k akutní myeloidní leukémii (AML) před 6 cykly) Azacitidin bude pokračovat po 6 cyklech
|
Azacitidin v dávce 75 mg/m2/j po dobu 7 dnů.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Celková míra odpovědi na myelodysplastický syndrom a systémová autoimunitní a zánětlivá onemocnění (SAID)
Časové okno: 6 měsíců
|
Celková míra odpovědi (včetně částečné a úplné odpovědi) u systémových autoimunitních a zánětlivých onemocnění spojených s myelodysplastickým syndromem po 6 cyklech azacitidinu
|
6 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou podle hodnocení CTCAE v4.0
Časové okno: až 52 týdnů
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou podle hodnocení CTCAE v4.0
|
až 52 týdnů
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Celkové přežití
Časové okno: 24 měsíců
|
Celkové přežití
|
24 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Arsene MEKINIAN, MD, Saint Antoine Hospital
- Vrchní vyšetřovatel: Olivier FAIN, PHD, Saint Antoine Hospital
- Ředitel studie: Pierre FENAUX, PHD, Saint-Louis Hospital, Paris, France
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (AKTUÁLNÍ)
26. ledna 2017
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
2. září 2021
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
30. srpna 2022
Termíny zápisu do studia
První předloženo
7. listopadu 2016
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
2. prosince 2016
První zveřejněno (ODHAD)
7. prosince 2016
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
4. října 2022
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
3. října 2022
Naposledy ověřeno
1. října 2022
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- GFM-AZA-SAID
- 2016-000918-30 (EUDRACT_NUMBER)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NEROZHODNÝ
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .