Uno studio sull'azacitidina nella sindrome mielodisplastica (MDS) associata a disturbi sistemici autoimmuni e infiammatori
3 ottobre 2022 aggiornato da: Groupe Francophone des Myelodysplasies
Uno studio di fase II sull'efficacia e la tolleranza dell'azacitidina (AZA) nei disturbi autoimmuni e infiammatori sistemici dipendenti da steroidi/refrattari associati a MDS (SAID)
Questo studio è una fase II di efficacia e tolleranza dell'azacitidina in pazienti con sindrome mielodisplasica e disturbi autoimmuni e infiammatori sistemici dipendenti o resistenti agli steroidi
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo studio sarà uno studio prospettico nazionale francese che analizzerà l'effetto del trattamento con azacitidina in pazienti con SAID associata a MDS con dipendenza e/o resistenza agli steroidi e la sua correlazione con possibili cambiamenti nei parametri immunologici
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
30
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Amiens cedex 01, Francia, 80054
- CHU Amiens
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Angers cedex 9, Francia, 49933
- CHU d'Angers
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Argenteuil, Francia, 95107
- Centre Hospitalier Victor Dupouy
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Avignon, Francia, 84000
- CH Henri Duffaut d'Avignon
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Bayonne cedex, Francia, 64109
- Centre Hospitalier de la Côte Basque
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Belfort, Francia, 90015
- Hopital Nord Franche-Comté
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Bobigny, Francia, 93009
- Hopital Avicenne
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Boulogne-sur-Mer, Francia, 62321
- Centre Hospitalier de Boulogne Sur Mer
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Brest, Francia, 29609
- CHRU de Brest - Hopital Morvan
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Caen, Francia, 14033
- CHU côte de Nacre
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Cergy-Pontoise, Francia, 95303
- CH René Dubos
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Chalon-sur-Saône, Francia, 71100
- Centre Hospitalier William Morey
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Clermont-Ferrand, Francia, 63000
- CHU Estaing
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Corbeil-Essonnes, Francia, 91100
- CHSF Gilles de Corbeil
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Créteil, Francia, 94010
- CHU Henri Mondor
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Dijon, Francia, 21079
- CHU François Mitterrand
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Grenoble cedex 09, Francia, 38043
- CHU de GRENOBLE
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La Rochelle, Francia, 17000
- Groupe Hospitalier de La Rochelle Ré Aunis
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Le Mans, Francia, 72000
- Clinique Victor Hugo - Centre Jean Bernard
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Le Mans cedex 09, Francia, 72037
- CH Le Mans
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Lens, Francia, 62307
- Centre Hospitalier de Lens
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Lille, Francia, 59020
- Hopital Saint Vincent de Paul
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Lille cedex, Francia, 59037
- Hôpital Claude Huriez
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Limoges, Francia, 87042
- CHRU de Limoges - Hôpital Dupuytren
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Marseille, Francia, 13273
- Institut Paoli Calmettes
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Meaux cedex, Francia, 77104
- Centre Hospitalier de Meaux
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Mont-de-Marsan, Francia, 40000
- CH de Mont de Marsan
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Montpellier, Francia, 34000
- Clinique Beausoleil
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Montpellier, Francia, 34295
- CHRU de Montpellier - Service de Médecine Interne
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Montpellier, Francia, 34295
- CHU de Montpellier - Service d'hématologie Oncologie
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Nantes, Francia, 44277
- Centre Catherine de Sienne
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Nantes cedex 1, Francia, 44093
- CHU Nantes - Hôtel Dieu
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Nice, Francia, 06189
- Centre Antoine Lacassagne
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Nice cedex 3, Francia, 06202
- Hôpital Archet 1
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Nîmes cedex 9, Francia, 30029
- CHU de Nîmes
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Orléans, Francia, 45067
- CHR d'Orléans
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Paris, Francia, 75679
- Hôpital Cochin
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Paris, Francia, 75010
- Hôpital Saint-Louis
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Paris, Francia, 75743
- Hopital Necker
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Paris, Francia, 75013
- Hôpital de la Pitié-Salpêtrière
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Paris, Francia, 75012
- Hopital Saint Antoine - service de médecine interne
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Paris, Francia, 75571
- Hôpital Saint Antoine - Service d'Hématologie Clinique
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Perpignan, Francia, 66 046
- Centre Hospitalier Joffre
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Pessac, Francia, 33604
- CHU de Haut-Lévèque
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Pierre-Bénite, Francia, 69495
- Centre Hospitalier Lyon-Sud
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Poitiers, Francia, 86021
- CHU De Poitiers
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Pringy, Francia, 74374
- Centre Hospitalier Annecy Genevois
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Reims, Francia, 51092
- CHU de Reims
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Rennes, Francia, 35033
- Hôpital Pontchaillou
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Rochefort, Francia, 17301
- Centre Hospitalier de Rochefort
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Roubaix, Francia, 59056
- Centrer Hospitalier de Roubaix
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Rouen, Francia, 76038
- Centre Henri Becquerel
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Saint-Brieuc, Francia, 22000
- CH Yves Le Foll
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Strasbourg, Francia, 67091
- Hopitaux Universitaires de Strasbourg
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Toulouse, Francia, 31059
- IUCT Oncopole
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Tours, Francia, 37000
- Hôpital Bretonneau
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Troyes, Francia, 10003
- Centre Hospitalier de Troyes
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Valence, Francia, 26953
- CH Valence
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Vandoeuvre-les-Nancy, Francia, 54511
- CHU Brabois
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Deve comprendere e firmare volontariamente il modulo di consenso informato
- Età 18 anni al momento della firma del modulo di consenso informato
- Deve essere in grado di aderire al programma delle visite di studio e ad altri requisiti del protocollo
MDS o CMML o AML con il 20-30% di blasti midollari utilizzando la classificazione dell'OMS del 2008, con una qualsiasi delle seguenti caratteristiche:
- IPSS intermedio 2 o alto, inclusa AML con 20-30% di blasti midollari e CMML con WBC<13G/L e blasti midollari >10%,
- IPSS bassa o int 1 che necessita di trattamento (anemia trasfusione dipendente resistente agli ESA e/o piastrine al di sotto di 30 G/l o al di sotto di 50 G/l con sanguinamento o necessità di trasfusione di piastrine e/o ANC < 0,5 G/l con complicanze infettive )
- Documentata (mediante analisi citogenetica o molecolare) MDS/CMML che non soddisfa questi criteri, ma con almeno una citopenia significativa (Hb <10 g/dl, piastrine <50 G/l, ANC <1 G/l). In questa situazione, il SAID sottostante dovrebbe essere grave e aver resistito a un trattamento di seconda linea (a seguito di steroidi), se tale trattamento può essere proposto per questo particolare SAID. Questi casi dovrebbero essere discussi prima dell'inclusione con le complicanze degli sponsor dello studio)
- SAID-associato a MDS definito secondo i consueti criteri internazionali per ciascun SAID (es. criteri ACR per il lupus sistemico, classificazione di Chapel Hill per la vasculite sistemica, ecc…)
- Dipendenza e/o resistenza da steroidi di SAID (la dipendenza da steroidi è definita come l'impossibilità di ridurre gli steroidi per almeno 2 mesi al di sotto di 15 mg/die; resistenza agli steroidi come nessuna risposta di SAID ad almeno 1 mg/kg/die di prednisone equivalente durante un mese)
- Inammissibilità al trapianto di cellule staminali allogeniche nei successivi 12 mesi
- Wash-out da almeno 6 mesi dopo un precedente trattamento con lenalidomide
- Nessun uso precedente di agenti ipometilanti
- Aspettativa di vita ≥ 6 mesi
- Funzionalità epatica adeguata (transaminasi sieriche ≤ 3N)
- Funzionalità renale adeguata (clearance della creatinina con formula MDRD > 30 ml/min)
Le donne in età fertile (ovvero donne in pre-menopausa o non sterili chirurgicamente) devono:
- Avere un test di gravidanza su siero o urina negativo entro 2 settimane prima dell'inizio del trattamento in questo studio. Sono esclusi i pazienti in allattamento.
- Accetta di utilizzare e di essere in grado di rispettare una contraccezione efficace senza interruzione, 4 settimane prima di iniziare il farmaco in studio per l'intera durata della terapia con il farmaco in studio (comprese le interruzioni delle dosi) e per 3 mesi dopo la fine della terapia con il farmaco in studio.
I pazienti di sesso maschile devono:
- Accettare la necessità dell'uso del preservativo in caso di attività sessuale con una donna in età fertile durante l'intero periodo di trattamento, anche in caso di interruzione del trattamento e durante i 3 mesi successivi alla fine del trattamento.
- Accetta di conoscere le procedure per la conservazione dello sperma prima di iniziare il trattamento.
Criteri di esclusione:
- IPSS basso e intermedio-1 che non soddisfano i criteri sopra descritti
- Clearance della creatinina con formula MDRD < 30 ml/min
- Bilirubina totale sierica o transaminasi sieriche > 3,0 x limite superiore della norma (ULN) (ad eccezione dell'iperbilirubinemia non coniugata dovuta alla malattia di Gilbert o secondaria a MDS)
- Ipersensibilità nota al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti di AZA
- Storia di grave insufficienza cardiaca congestizia, malattia cardiaca o polmonare clinicamente instabile
- Precedente trattamento con agenti ipometilanti
- Aspettativa di vita inferiore a sei mesi a causa di un'altra malattia debilitante
- Infezione fungina invasiva incontrollata al momento della registrazione o infezione grave attiva non controllata da antibiotici per via orale o endovenosa
- Noto positivo per HIV o epatite infettiva acuta, tipo B o C
- Qualsiasi grave condizione medica o malattia psichiatrica che impedirà al soggetto di firmare il modulo di consenso informato o metterà il soggetto a rischio inaccettabile se partecipa allo studio.
- Cancro attivo o precedente storia di tumore maligno diverso da MDS (eccetto carcinoma basocellulare o carcinoma a cellule squamose o carcinoma in situ della cervice o della mammella) a meno che il soggetto non sia stato affetto da malattia per ≥ 3 anni
- Donne in gravidanza o in allattamento
- Nessuna affiliazione a un sistema assicurativo
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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SPERIMENTALE: Azacitidina 75 mg/m²/giorno
Azacitidina 75 mg/m²/j per via sottocutanea al giorno per 7 giorni ogni 4 settimane per un minimo di 6 cicli (a meno che non si verifichi una progressione manifesta della malattia, in particolare verso la leucemia mieloide acuta (LMA) prima dei 6 cicli) L'azacitidina verrà proseguita dopo 6 cicli
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Azacitidina a 75 mg/m²/j per 7 giorni.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tasso di risposta globale della sindrome mielodisplastica e delle malattie autoimmuni e infiammatorie sistemiche (SAID)
Lasso di tempo: 6 mesi
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Tasso di risposta globale (compresa la risposta parziale e completa) delle malattie sistemiche autoimmuni e infiammatorie associate alla sindrome mielodisplastica dopo 6 cicli di azacitidina
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6 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento come valutato da CTCAE v4.0
Lasso di tempo: fino a 52 settimane
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Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento come valutato da CTCAE v4.0
|
fino a 52 settimane
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 24 mesi
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Sopravvivenza globale
|
24 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Arsene MEKINIAN, MD, Saint Antoine Hospital
- Investigatore principale: Olivier FAIN, PHD, Saint Antoine Hospital
- Direttore dello studio: Pierre FENAUX, PHD, Saint-Louis Hospital, Paris, France
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (EFFETTIVO)
26 gennaio 2017
Completamento primario (EFFETTIVO)
2 settembre 2021
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
30 agosto 2022
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
7 novembre 2016
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
2 dicembre 2016
Primo Inserito (STIMA)
7 dicembre 2016
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
4 ottobre 2022
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
3 ottobre 2022
Ultimo verificato
1 ottobre 2022
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- GFM-AZA-SAID
- 2016-000918-30 (EUDRACT_NUMBER)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
INDECISO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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