Eine Studie über Azacitidin bei myelodysplastischem Syndrom (MDS) im Zusammenhang mit systemischen Autoimmun- und Entzündungserkrankungen
3. Oktober 2022 aktualisiert von: Groupe Francophone des Myelodysplasies
Eine Phase-II-Studie zur Wirksamkeit und Verträglichkeit von Azacitidin (AZA) bei MDS-assoziierten steroidabhängigen/refraktären systemischen Autoimmun- und entzündlichen Erkrankungen (SAID)
Diese Studie ist eine Phase-II-Studie zur Wirksamkeit und Verträglichkeit von Azacitidin bei Patienten mit myelodysplatischem Syndrom und steroidabhängigen oder resistenten systemischen Autoimmunerkrankungen und entzündlichen Erkrankungen
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Bei dieser Studie handelt es sich um eine prospektive landesweite Studie in Frankreich, die die Wirkung der Behandlung mit Azacitidin bei Patienten mit MDS-assoziierter SAID mit Steroidabhängigkeit und/oder -resistenz und ihre Korrelation mit möglichen Veränderungen der immunologischen Parameter analysiert
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
30
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Amiens cedex 01, Frankreich, 80054
- CHU Amiens
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Angers cedex 9, Frankreich, 49933
- CHU d'Angers
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Argenteuil, Frankreich, 95107
- Centre Hospitalier Victor Dupouy
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Avignon, Frankreich, 84000
- CH Henri Duffaut d'Avignon
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Bayonne cedex, Frankreich, 64109
- Centre Hospitalier de la Côte Basque
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Belfort, Frankreich, 90015
- Hopital Nord Franche-Comté
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Bobigny, Frankreich, 93009
- Hopital Avicenne
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Boulogne-sur-Mer, Frankreich, 62321
- Centre Hospitalier de Boulogne Sur Mer
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Brest, Frankreich, 29609
- CHRU de Brest - Hopital Morvan
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Caen, Frankreich, 14033
- CHU côte de Nacre
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Cergy-Pontoise, Frankreich, 95303
- CH René Dubos
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Chalon-sur-Saône, Frankreich, 71100
- Centre Hospitalier William Morey
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Clermont-Ferrand, Frankreich, 63000
- CHU Estaing
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Corbeil-Essonnes, Frankreich, 91100
- CHSF Gilles de Corbeil
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Créteil, Frankreich, 94010
- CHU Henri Mondor
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Dijon, Frankreich, 21079
- CHU François Mitterrand
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Grenoble cedex 09, Frankreich, 38043
- CHU de GRENOBLE
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La Rochelle, Frankreich, 17000
- Groupe Hospitalier de La Rochelle Ré Aunis
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Le Mans, Frankreich, 72000
- Clinique Victor Hugo - Centre Jean Bernard
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Le Mans cedex 09, Frankreich, 72037
- CH Le Mans
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Lens, Frankreich, 62307
- Centre Hospitalier de Lens
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Lille, Frankreich, 59020
- Hopital Saint Vincent de Paul
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Lille cedex, Frankreich, 59037
- Hôpital Claude Huriez
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Limoges, Frankreich, 87042
- CHRU de Limoges - Hôpital Dupuytren
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Marseille, Frankreich, 13273
- Institut Paoli Calmettes
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Meaux cedex, Frankreich, 77104
- Centre Hospitalier de Meaux
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Mont-de-Marsan, Frankreich, 40000
- CH de Mont de Marsan
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Montpellier, Frankreich, 34000
- Clinique Beausoleil
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Montpellier, Frankreich, 34295
- CHRU de Montpellier - Service de Médecine Interne
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Montpellier, Frankreich, 34295
- CHU de Montpellier - Service d'hématologie Oncologie
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Nantes, Frankreich, 44277
- Centre Catherine de Sienne
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Nantes cedex 1, Frankreich, 44093
- CHU Nantes - Hôtel Dieu
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Nice, Frankreich, 06189
- Centre Antoine Lacassagne
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Nice cedex 3, Frankreich, 06202
- Hôpital Archet 1
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Nîmes cedex 9, Frankreich, 30029
- CHU de Nîmes
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Orléans, Frankreich, 45067
- CHR d'Orléans
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Paris, Frankreich, 75679
- Hôpital Cochin
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Paris, Frankreich, 75010
- Hôpital Saint-Louis
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Paris, Frankreich, 75743
- Hopital Necker
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Paris, Frankreich, 75013
- Hôpital de la Pitié-Salpêtrière
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Paris, Frankreich, 75012
- Hopital Saint Antoine - service de médecine interne
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Paris, Frankreich, 75571
- Hôpital Saint Antoine - Service d'Hématologie Clinique
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Perpignan, Frankreich, 66 046
- Centre Hospitalier Joffre
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Pessac, Frankreich, 33604
- CHU de Haut-Lévèque
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Pierre-Bénite, Frankreich, 69495
- Centre Hospitalier Lyon-Sud
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Poitiers, Frankreich, 86021
- CHU De Poitiers
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Pringy, Frankreich, 74374
- Centre Hospitalier Annecy Genevois
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Reims, Frankreich, 51092
- CHU de Reims
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Rennes, Frankreich, 35033
- Hôpital Pontchaillou
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Rochefort, Frankreich, 17301
- Centre Hospitalier de Rochefort
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Roubaix, Frankreich, 59056
- Centrer Hospitalier de Roubaix
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Rouen, Frankreich, 76038
- Centre Henri Becquerel
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Saint-Brieuc, Frankreich, 22000
- CH Yves Le Foll
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Strasbourg, Frankreich, 67091
- Hopitaux Universitaires de Strasbourg
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Toulouse, Frankreich, 31059
- IUCT Oncopole
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Tours, Frankreich, 37000
- Hôpital Bretonneau
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Troyes, Frankreich, 10003
- Centre Hospitalier de Troyes
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Valence, Frankreich, 26953
- CH Valence
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Vandoeuvre-les-Nancy, Frankreich, 54511
- CHU Brabois
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Muss die Einverständniserklärung verstehen und freiwillig unterschreiben
- Alter 18 Jahre zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einwilligungserklärung
- Muss in der Lage sein, den Studienbesuchsplan und andere Protokollanforderungen einzuhalten
MDS oder CMML oder AML mit 20–30 % Markblasten gemäß der WHO-Klassifikation von 2008 mit einem der folgenden Merkmale:
- IPSS intermediär 2 oder hoch, einschließlich AML mit 20 bis 30 % Markblasten und CMML mit WBC < 13 G/l und Markblasten > 10 %,
- IPSS niedrig oder int 1 behandlungsbedürftig (transfusionsabhängige Anämie, resistent gegen ESAs und/oder Thrombozyten unter 30 G/l oder unter 50 G/l mit Blutungen oder Thrombozytentransfusionsbedarf und/oder ANC < 0,5 G/l mit infektiösen Komplikationen). )
- Dokumentiert (durch zytogenetische oder molekulare Analyse) MDS/CMML, das diese Kriterien nicht erfüllt, aber mit mindestens einer signifikanten Zytopenie (Hb < 10 g/dl, Thrombozyten < 50 G/l, ANC < 1 G/l). In dieser Situation sollte die zugrunde liegende SAID schwerwiegend sein und einer Zweitlinienbehandlung (nach Steroiden) widerstanden haben, wenn eine solche Behandlung für diese spezielle SAID vorgeschlagen werden kann. Diese Fälle sollten vor dem Einschluss mit den Studiensponsoren besprochen werden (Komplikationen)
- SAID-assoziiert mit MDS, definiert nach üblichen internationalen Kriterien für jede SAID (d. h. ACR-Kriterien für systemischen Lupus, Chapel-Hill-Klassifikation für systemische Vaskulitis usw.)
- Steroidabhängigkeit und/oder -resistenz von SAID (Steroidabhängigkeit ist definiert als die Unmöglichkeit, die Steroide während mindestens 2 Monaten unter 15 mg/Tag zu senken; Steroidresistenz als keine Reaktion von SAID auf mindestens 1 mg/kg/Tag Prednisonäquivalent während ein Monat)
- Ausschluss einer allogenen Stammzelltransplantation während der folgenden 12 Monate
- Wash-out mindestens 6 Monate seit einer vorherigen Behandlung mit Lenalidomid
- Keine frühere Anwendung von Hypomethylierungsmitteln
- Lebenserwartung ≥ 6 Monate
- Ausreichende Leberfunktion (Serumtransaminasen ≤ 3N)
- Angemessene Nierenfunktion (Kreatinin-Clearance mit MDRD-Formel > 30 ml/min)
Frauen im gebärfähigen Alter (d. h. Frauen vor der Menopause oder nicht chirurgisch steril) müssen:
- Haben Sie innerhalb von 2 Wochen vor Beginn der Behandlung in dieser Studie einen negativen Serum- oder Urin-Schwangerschaftstest. Stillende Patientinnen sind ausgeschlossen.
- Zustimmung zur Anwendung und Einhaltung einer wirksamen Empfängnisverhütung ohne Unterbrechung, 4 Wochen vor Beginn des Studienmedikaments während der gesamten Dauer der Studienmedikamententherapie (einschließlich Dosisunterbrechungen) und für 3 Monate nach dem Ende der Studienmedikamententherapie.
Männliche Patienten müssen:
- Stimmen Sie der Notwendigkeit der Verwendung eines Kondoms zu, wenn Sie während der gesamten Behandlungsdauer mit einer Frau im gebärfähigen Alter sexuell aktiv sind, auch bei Unterbrechung der Behandlung und während 3 Monaten nach Beendigung der Behandlung.
- Stimmen Sie zu, sich vor Beginn der Behandlung über die Verfahren zur Aufbewahrung von Spermien zu informieren.
Ausschlusskriterien:
- IPSS niedrig und intermediär-1 erfüllen die oben beschriebenen Kriterien nicht
- Kreatinin-Clearance mit MDRD-Formel < 30 ml/min
- Gesamtbilirubin im Serum oder Serumtransaminasen > 3,0 x Obergrenze des Normalwerts (ULN) (außer bei unkonjugierter Hyperbilirubinämie aufgrund von Gilbert-Krankheit oder sekundär zu MDS)
- Bekannte Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder einen der sonstigen Bestandteile von AZA
- Vorgeschichte von schwerer kongestiver Herzinsuffizienz, klinisch instabiler Herz- oder Lungenerkrankung
- Vorherige Behandlung mit hypomethylierenden Mitteln
- Lebenserwartung von weniger als sechs Monaten aufgrund einer anderen schwächenden Krankheit
- Unkontrollierte invasive Pilzinfektion zum Zeitpunkt der Registrierung oder aktive schwere Infektion, die nicht durch orale oder intravenöse Antibiotika kontrolliert wird
- Bekanntermaßen positiv für HIV oder akute infektiöse Hepatitis, Typ B oder C
- Jeder ernsthafte medizinische Zustand oder jede psychiatrische Erkrankung, die den Probanden daran hindert, die Einwilligungserklärung zu unterschreiben, oder die den Probanden einem unannehmbaren Risiko aussetzt, wenn er/sie an der Studie teilnimmt.
- Aktiver Krebs oder frühere maligne Erkrankung außer MDS (außer Basalzell- oder Plattenepithelkarzinom oder Carcinoma in situ des Gebärmutterhalses oder der Brust), es sei denn, der Proband war seit ≥ 3 Jahren krankheitsfrei
- Schwangere oder stillende Frauen
- Keine Zugehörigkeit zu einem Versicherungssystem
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: BEHANDLUNG
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
- Maskierung: KEINER
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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EXPERIMENTAL: Azacitidin 75 mg/m²/Tag
Azacitidin 75 mg/m²/j subkutan täglich für 7 Tage alle 4 Wochen für mindestens 6 Zyklen (es sei denn, es tritt eine offensichtliche Krankheitsprogression, insbesondere zu akuter myeloischer Leukämie (AML) vor 6 Zyklen auf) Azacitidin wird nach 6 Zyklen fortgesetzt
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Azacitidin bei 75 mg/m²/j für 7 Tage.
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Gesamtansprechrate des myelodysplastischen Syndroms und systemischer Autoimmun- und entzündlicher Erkrankungen (SAID)
Zeitfenster: 6 Monate
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Gesamtansprechrate (einschließlich partiellem und vollständigem Ansprechen) von systemischen Autoimmunerkrankungen und entzündlichen Erkrankungen im Zusammenhang mit dem myelodysplastischen Syndrom nach 6 Zyklen Azacitidin
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6 Monate
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen gemäß CTCAE v4.0
Zeitfenster: bis zu 52 Wochen
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Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen gemäß CTCAE v4.0
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bis zu 52 Wochen
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Andere Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Gesamtüberleben
Zeitfenster: 24 Monate
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Gesamtüberleben
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24 Monate
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Mitarbeiter
Ermittler
- Hauptermittler: Arsene MEKINIAN, MD, Saint Antoine Hospital
- Hauptermittler: Olivier FAIN, PHD, Saint Antoine Hospital
- Studienleiter: Pierre FENAUX, PHD, Saint-Louis Hospital, Paris, France
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (TATSÄCHLICH)
26. Januar 2017
Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)
2. September 2021
Studienabschluss (TATSÄCHLICH)
30. August 2022
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
7. November 2016
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
2. Dezember 2016
Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)
7. Dezember 2016
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)
4. Oktober 2022
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
3. Oktober 2022
Zuletzt verifiziert
1. Oktober 2022
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- GFM-AZA-SAID
- 2016-000918-30 (EUDRACT_NUMBER)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
UNENTSCHIEDEN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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