En undersøgelse af azacitidin i myelodysplastisk syndrom (MDS) forbundet med systemiske autoimmune og inflammatoriske lidelser
3. oktober 2022 opdateret af: Groupe Francophone des Myelodysplasies
Et fase II-studie af effektivitet og tolerance af azacitidin (AZA) i MDS-associeret steroidafhængige/refraktære systemiske autoimmune og inflammatoriske lidelser (SAID)
Denne undersøgelse er en fase II af effektivitet og tolerance af azacitidin hos patienter med myelodysplatisk syndrom og steroidafhængige eller resistente systemiske autoimmune og inflammatoriske lidelser
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dette forsøg vil være et prospektivt fransk landsdækkende studie, der analyserer effekten af behandling med azacitidin hos patienter med MDS-associeret SAID med steroidafhængighed og/eller resistens, og dens sammenhæng med mulige ændringer i immunologiske parametre.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
30
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Amiens cedex 01, Frankrig, 80054
- CHU Amiens
-
Angers cedex 9, Frankrig, 49933
- CHU d'Angers
-
Argenteuil, Frankrig, 95107
- Centre Hospitalier Victor Dupouy
-
Avignon, Frankrig, 84000
- CH Henri Duffaut d'Avignon
-
Bayonne cedex, Frankrig, 64109
- Centre Hospitalier de la Côte Basque
-
Belfort, Frankrig, 90015
- Hopital Nord Franche-Comté
-
Bobigny, Frankrig, 93009
- Hopital Avicenne
-
Boulogne-sur-Mer, Frankrig, 62321
- Centre Hospitalier de Boulogne Sur Mer
-
Brest, Frankrig, 29609
- CHRU de Brest - Hopital Morvan
-
Caen, Frankrig, 14033
- CHU côte de Nacre
-
Cergy-Pontoise, Frankrig, 95303
- CH René Dubos
-
Chalon-sur-Saône, Frankrig, 71100
- Centre Hospitalier William Morey
-
Clermont-Ferrand, Frankrig, 63000
- CHU Estaing
-
Corbeil-Essonnes, Frankrig, 91100
- CHSF Gilles de Corbeil
-
Créteil, Frankrig, 94010
- CHU Henri Mondor
-
Dijon, Frankrig, 21079
- CHU François Mitterrand
-
Grenoble cedex 09, Frankrig, 38043
- CHU de GRENOBLE
-
La Rochelle, Frankrig, 17000
- Groupe Hospitalier de La Rochelle Ré Aunis
-
Le Mans, Frankrig, 72000
- Clinique Victor Hugo - Centre Jean Bernard
-
Le Mans cedex 09, Frankrig, 72037
- CH Le Mans
-
Lens, Frankrig, 62307
- Centre Hospitalier de Lens
-
Lille, Frankrig, 59020
- Hopital Saint Vincent de Paul
-
Lille cedex, Frankrig, 59037
- Hôpital Claude Huriez
-
Limoges, Frankrig, 87042
- CHRU de Limoges - Hôpital Dupuytren
-
Marseille, Frankrig, 13273
- Institut Paoli Calmettes
-
Meaux cedex, Frankrig, 77104
- Centre Hospitalier de Meaux
-
Mont-de-Marsan, Frankrig, 40000
- CH de Mont de Marsan
-
Montpellier, Frankrig, 34000
- Clinique Beausoleil
-
Montpellier, Frankrig, 34295
- CHRU de Montpellier - Service de Médecine Interne
-
Montpellier, Frankrig, 34295
- CHU de Montpellier - Service d'hématologie Oncologie
-
Nantes, Frankrig, 44277
- Centre Catherine de Sienne
-
Nantes cedex 1, Frankrig, 44093
- CHU Nantes - Hôtel Dieu
-
Nice, Frankrig, 06189
- Centre Antoine Lacassagne
-
Nice cedex 3, Frankrig, 06202
- Hôpital Archet 1
-
Nîmes cedex 9, Frankrig, 30029
- CHU de Nîmes
-
Orléans, Frankrig, 45067
- CHR d'Orléans
-
Paris, Frankrig, 75679
- Hôpital Cochin
-
Paris, Frankrig, 75010
- Hôpital Saint-Louis
-
Paris, Frankrig, 75743
- Hopital Necker
-
Paris, Frankrig, 75013
- Hôpital de la Pitié-Salpêtrière
-
Paris, Frankrig, 75012
- Hopital Saint Antoine - service de médecine interne
-
Paris, Frankrig, 75571
- Hôpital Saint Antoine - Service d'Hématologie Clinique
-
Perpignan, Frankrig, 66 046
- Centre Hospitalier Joffre
-
Pessac, Frankrig, 33604
- CHU de Haut-Lévèque
-
Pierre-Bénite, Frankrig, 69495
- Centre Hospitalier Lyon-Sud
-
Poitiers, Frankrig, 86021
- CHU De Poitiers
-
Pringy, Frankrig, 74374
- Centre Hospitalier Annecy Genevois
-
Reims, Frankrig, 51092
- CHU de Reims
-
Rennes, Frankrig, 35033
- Hôpital Pontchaillou
-
Rochefort, Frankrig, 17301
- Centre Hospitalier de Rochefort
-
Roubaix, Frankrig, 59056
- Centrer Hospitalier de Roubaix
-
Rouen, Frankrig, 76038
- Centre Henri Becquerel
-
Saint-Brieuc, Frankrig, 22000
- CH Yves Le Foll
-
Strasbourg, Frankrig, 67091
- Hopitaux Universitaires de Strasbourg
-
Toulouse, Frankrig, 31059
- IUCT Oncopole
-
Tours, Frankrig, 37000
- Hôpital Bretonneau
-
Troyes, Frankrig, 10003
- Centre Hospitalier de Troyes
-
Valence, Frankrig, 26953
- CH Valence
-
Vandoeuvre-les-Nancy, Frankrig, 54511
- CHU Brabois
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Skal forstå og frivilligt underskrive den informerede samtykkeformular
- Alder 18 år på tidspunktet for underskrivelsen af den informerede samtykkeerklæring
- Skal være i stand til at overholde studiebesøgsplanen og andre protokolkrav
MDS eller CMML eller AML med 20-30 % marvblaster ved brug af 2008 WHO-klassificering, med en af følgende egenskaber:
- IPSS mellemliggende 2 eller høj, inklusive AML med 20 til 30 % marvblaster og CMML med WBC<13G/L og marvblaster >10 %,
- IPSS lav eller int 1 behov for behandling (transfusionsafhængig anæmi resistent over for ESA'er og/eller blodplader under 30 G/l eller under 50 G/l med blødning eller blodpladetransfusionsbehov og/eller ANC < 0,5 G/l med infektiøse komplikationer )
- Dokumenteret (ved cytogenetisk eller molekylær analyse) MDS/CMML, der ikke opfylder disse kriterier, men med mindst én signifikant cytopeni (Hb <10 g/dl, blodplader <50G/l, ANC <1 G/l). I denne situation bør den underliggende SAID være alvorlig og have modstået en andenlinjebehandling (efter steroider), hvis en sådan behandling kan foreslås for netop denne SAID. Disse sager bør diskuteres før inklusion med forsøgssponsorens komplikationer)
- SAID-associeret med MDS defineret i henhold til sædvanlige internationale kriterier for hver SAID (dvs. ACR-kriterier for systemisk lupus, Chapel Hill-klassificering for systemisk vaskulitis osv...)
- Steroidafhængighed og/eller resistens af SAID (steroidafhængighed defineres som umuligheden af at reducere steroider i løbet af mindst 2 måneder under 15 mg/dag; steroidresistens som ingen respons af SAID på mindst 1 mg/kg/dag af prednisonækvivalent under en måned)
- Uegnet til allogen stamcelletransplantation i løbet af de følgende 12 måneder
- Udvaskning mindst 6 måneder siden en tidligere behandling med Lenalidomid
- Ingen tidligere brug af hypomethylerende midler
- Forventet levetid ≥ 6 måneder
- Tilstrækkelig leverfunktion (serumtransaminaser ≤ 3N)
- Tilstrækkelig nyrefunktion (kreatininclearance med MDRD formel > 30 ml/min)
Kvinder i den fødedygtige alder (dvs. kvinder, der er præmenopausale eller ikke kirurgisk sterile) skal:
- Få en negativ serum- eller uringraviditetstest inden for 2 uger før påbegyndelse af behandlingen på denne undersøgelse. Ammende patienter er udelukket.
- Accepter at bruge, og at være i stand til at overholde, effektiv prævention uden afbrydelse, 4 uger før påbegyndelse af undersøgelseslægemidlet under hele undersøgelsens lægemiddelbehandling (inklusive dosisafbrydelser) og i 3 måneder efter afslutningen af undersøgelseslægemiddelbehandlingen.
Mandlige patienter skal:
- Aftal behovet for brug af kondom, hvis du er involveret i seksuel aktivitet med en kvinde i den fødedygtige alder under hele behandlingsperioden, også ved afbrydelse af behandlingen og i 3 måneder efter endt behandling.
- Accepter at lære om procedurerne for konservering af sæd, før behandlingen påbegyndes.
Ekskluderingskriterier:
- IPSS lav og mellem-1 opfylder ikke kriterierne beskrevet ovenfor
- Kreatininclearance med MDRD formel < 30 ml/min
- Totalt serumbilirubin eller serumtransaminaser > 3,0 x øvre normalgrænse (ULN) (undtagen ukonjugeret hyperbilirubinæmi på grund af Gilberts sygdom eller sekundært til MDS)
- Kendt overfølsomhed over for det aktive stof eller over for et eller flere af hjælpestofferne i AZA
- Anamnese med alvorlig kongestiv hjerteinsufficiens, klinisk ustabil hjerte- eller lungesygdom
- Tidligere behandling med hypomethylerende midler
- Forventet levetid på mindre end seks måneder på grund af en anden invaliderende sygdom
- Ukontrolleret invasiv svampeinfektion på registreringstidspunktet eller aktiv alvorlig infektion ikke kontrolleret af orale eller intravenøse antibiotika
- Kendt positiv for HIV eller akut infektiøs hepatitis, type B eller C
- Enhver alvorlig medicinsk tilstand eller psykiatrisk sygdom, der vil forhindre forsøgspersonen i at underskrive den informerede samtykkeerklæring eller vil sætte forsøgspersonen i en uacceptabel risiko, hvis han/hun deltager i undersøgelsen.
- Aktiv cancer eller tidligere malignitet i anamnesen anden end MDS (undtagen basalcelle- eller pladecellecarcinom eller carcinom in situ i livmoderhalsen eller brystet), medmindre forsøgspersonen har været fri for sygdom i ≥ 3 år
- Drægtige eller ammende hunner
- Ingen tilknytning til et forsikringssystem
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: NA
- Interventionel model: SINGLE_GROUP
- Maskning: INGEN
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTEL: Azacitidin 75mg/m²/dag
Azacitidin 75 mg/m²/j subkutant dagligt i 7 dage hver 4. uge i minimum 6 cyklusser (medmindre åbenlys sygdomsprogression, især til akut myeloid leukæmi (AML) forekommer før 6 cyklusser) Azacitidin fortsættes efter 6 cyklusser
|
Azacitidin ved 75 mg/m²/j i 7 dage.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Samlet responsrate for myelodysplastisk syndrom og systemiske autoimmune og inflammatoriske sygdomme (SAID)
Tidsramme: 6 måneder
|
Samlet responsrate (inklusive delvis og fuldstændig respons) af systemiske autoimmune og inflammatoriske sygdomme forbundet med myelodysplastisk syndrom efter 6 cyklusser af azacitidin
|
6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger vurderet af CTCAE v4.0
Tidsramme: op til 52 uger
|
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger vurderet af CTCAE v4.0
|
op til 52 uger
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Samlet overlevelse
Tidsramme: 24 måneder
|
Samlet overlevelse
|
24 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Arsene MEKINIAN, MD, Saint Antoine Hospital
- Ledende efterforsker: Olivier FAIN, PHD, Saint Antoine Hospital
- Studieleder: Pierre FENAUX, PHD, Saint-Louis Hospital, Paris, France
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (FAKTISKE)
26. januar 2017
Primær færdiggørelse (FAKTISKE)
2. september 2021
Studieafslutning (FAKTISKE)
30. august 2022
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
7. november 2016
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
2. december 2016
Først opslået (SKØN)
7. december 2016
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)
4. oktober 2022
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
3. oktober 2022
Sidst verificeret
1. oktober 2022
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- GFM-AZA-SAID
- 2016-000918-30 (EUDRACT_NUMBER)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
UBESLUTET
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .