Partneři Calciphylaxis Biobank (PCB)
Partneři Calciphylaxis Biobank a Registr pacientů
Kalcifylaxe, porucha vaskulární kalcifikace, je vzácná a závažná porucha charakterizovaná kalcifikací dermálních arteriol.
V chápání patofyziologie a rizikových faktorů kalcifylaxe existují značné mezery. V současné době neexistuje účinná léčba. Nejistá patobiologie, vzácný výskyt a nedostatek společného přístupu byly některé z hlavních limitujících faktorů při léčbě kalcifylaxe.
Partners Calciphylaxis Biorepository (PCB) si klade za cíl řešit tyto mezery ve výzkumu kalcifylaxe využitím stávající a v případě potřeby rozvojem nové infrastruktury na podporu souhlasu pacientů a sběru vyhrazených vzorků pro úložiště kalcifylaxe.
Přehled studie
Postavení
Detailní popis
Kalcifylaxe, porucha vaskulární kalcifikace, je vzácná a závažná porucha charakterizovaná kalcifikací dermálních arteriol.
V chápání patofyziologie a rizikových faktorů kalcifylaxe existují značné mezery. V současné době neexistuje účinná léčba. Nejistá patobiologie, vzácný výskyt a nedostatek společného přístupu byly některé z hlavních limitujících faktorů při léčbě kalcifylaxe.
Partners Calciphylaxis Biorepository (PCB) si klade za cíl řešit tyto mezery ve výzkumu kalcifylaxe využitím stávající a v případě potřeby rozvojem nové infrastruktury na podporu souhlasu pacientů a sběru vyhrazených vzorků pro úložiště kalcifylaxe.
Toto úložiště funguje ve spolupráci s Biobankou Partners, protože stále budou přijímat vzorky z PCB a ukládat je a distribuovat podle vlastních postupů.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Sagar U Nigwekar, MD, MMSc
- Telefonní číslo: 617-726-7872
- E-mail: snigwekar@mgh.harvard.edu
Studijní místa
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Nábor
- Massachusetts General Hospital
-
Kontakt:
- Sagar U Nigwekar, MD, MMSc
- Telefonní číslo: 617-726-7872
- E-mail: snigwekar@mgh.harvard.edu
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muž nebo žena ≥18 let
- Kožní léze v souladu s diagnózou kalcifylaxe stanovenou ošetřujícím lékařem
- Informováni o vyšetřovací povaze studie a podepsat písemný informovaný souhlas NEBO jsou způsobilí pro proces náhradního souhlasu na základě zhoršeného rozhodování
Kritéria vyloučení:
- Pacienti
- Vězni
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Účastníci studie
Žádný zásah
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet pacientů se zlepšením kalcifylaktických kožních lézí
Časové okno: 6 měsíců
|
Kožní léze budou hodnoceny zkoušejícími na začátku (vstup do studie) a po 6 měsících, aby se zjistilo, zda došlo ke zlepšení.
Vyšetřovatelé určí klinické, laboratorní a genetické prediktory tohoto výsledku u pacientů s kalcifylaxií.
|
6 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet pacientů s >30% zlepšením závažnosti bolesti
Časové okno: 4 týdny
|
Závažnost bolesti bude hodnocena zkoušejícími na začátku (vstup do studie) a po 4 týdnech, aby se určilo, zda došlo ke zlepšení.
Bolest se měří pomocí Wong-Baker Faces hodnotící stupnice bolesti.
Vyšetřovatelé budou zkoumat klinické, laboratorní a genetické prediktory tohoto výsledku u pacientů s kalcifylaxií.
|
4 týdny
|
|
Čas do smrti u pacientů s kalcifylaxí
Časové okno: Až 5 let
|
Doba do smrti je definována jako doba od diagnózy kalcifylaxe do smrti (nebo do konce sledování).
Vyšetřovatelé budou zkoumat klinické, laboratorní a genetické prediktory tohoto výsledku u pacientů s kalcifylaxií.
|
Až 5 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Sagar U Nigwekar, MD, MMSc, Massachusetts General Hospital
Publikace a užitečné odkazy
Obecné publikace
- Nigwekar SU, Bloch DB, Nazarian RM, Vermeer C, Booth SL, Xu D, Thadhani RI, Malhotra R. Vitamin K-Dependent Carboxylation of Matrix Gla Protein Influences the Risk of Calciphylaxis. J Am Soc Nephrol. 2017 Jun;28(6):1717-1722. doi: 10.1681/ASN.2016060651. Epub 2017 Jan 3.
- Nigwekar SU, Zhao S, Wenger J, Hymes JL, Maddux FW, Thadhani RI, Chan KE. A Nationally Representative Study of Calcific Uremic Arteriolopathy Risk Factors. J Am Soc Nephrol. 2016 Nov;27(11):3421-3429. doi: 10.1681/ASN.2015091065. Epub 2016 Apr 14.
- Nigwekar SU, Kroshinsky D, Nazarian RM, Goverman J, Malhotra R, Jackson VA, Kamdar MM, Steele DJ, Thadhani RI. Calciphylaxis: risk factors, diagnosis, and treatment. Am J Kidney Dis. 2015 Jul;66(1):133-46. doi: 10.1053/j.ajkd.2015.01.034. Epub 2015 May 7.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhadovaný)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Metabolické choroby
- Urologická onemocnění
- Atributy nemoci
- Renální insuficience
- Poruchy metabolismu vápníku
- Kalcinóza
- Chronické onemocnění
- Ženské urogenitální onemocnění
- Ženské urogenitální onemocnění a těhotenské komplikace
- Urogenitální onemocnění
- Mužská urogenitální onemocnění
- Onemocnění ledvin
- Renální insuficience, chronická
- Selhání ledvin, chronické
- Kalcifylaxe
Další identifikační čísla studie
- 2016P002690
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .