Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Autologní kmenové buňky získané z kostní dřeně pro léčbu Duchennovy svalové dystrofie

15. března 2020 aktualizováno: Stem Cells Arabia

Bezpečnost a účinnost purifikované autologní terapie kmenovými buňkami odvozenými z kostní dřeně u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií.

Tato studie je jednoramenná studie s jediným centrem ke studiu bezpečnosti a účinnosti autologních specifických populací kmenových buněk a mezenchymálních kmenových buněk získaných z kostní dřeně pro léčbu Duchennovy svalové dystrofie (DMD).

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Duchennova svalová dystrofie (DMD) je geneticky podmíněné X-vázané onemocnění. Projev svalové slabosti typicky začíná kolem 4-5 let u mužů a rychle se zhoršuje. Typicky dochází ke ztrátě svalů nejprve v horních končetinách a pánvi, poté následují svaly horních paží. Je způsobena mutací v genu pro protein dystrofin. Dystrofin je zásadní pro udržení buněčné membrány svalového vlákna.

V současné době neexistuje lék na svalovou dystrofii. Korekční chirurgie, rovnátka a fyzikální terapie mohou pomoci s některými příznaky. U pacientů se slabostí dýchacích svalů může být vyžadována asistovaná ventilace. Mezi předepsané léky patří steroidy ke zpomalení svalové degenerace, antikonvulziva ke kontrole záchvatů a svalové aktivity a imunosupresiva k oddálení poškození svalových buněk.

Po desetiletí se prováděl výzkum s cílem nalézt účinnou terapii pro Duchennovu svalovou dystrofii (DMD). Terapie založená na kmenových buňkách je považována za jednu z nejslibnějších metod léčby svalových dystrofií.

Terapie založené na kmenových buňkách pro léčbu Duchennovy svalové dystrofie (DMD) mohou probíhat dvěma strategiemi. Prvním je autologní přenos kmenových buněk zahrnující buňky od pacienta s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD), které jsou geneticky pozměněny in vitro, aby se obnovila exprese dystrofinu, a následně jsou znovu implantovány. Druhým je přenos alogenních kmenových buněk obsahujících buňky od jedince s funkčním dystrofinem, které jsou transplantovány dystrofickému pacientovi.

Zde výzkumníci popisují způsob léčby Duchennovy svalové dystrofie (DMD) pomocí autologních specifických populací kmenových buněk odvozených z kostní dřeně a mezenchymálních kmenových buněk transplantovaných pacientům s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

20

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 měsíců až 21 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věková skupina 3-25 let
  • Duchennova svalová dystrofie diagnostikovaná na základě klinického obrazu

Kritéria vyloučení:

  • Dýchací obtíže
  • Akutní infekce, jako je lidský imunodeficientní virus / virus hepatitidy B / malignity viru hepatitidy C
  • Akutní zdravotní stavy, jako jsou respirační infekce, horečka, hemoglobin menší než 8 sklon ke krvácení, porucha kostní dřeně, ejekční frakce levé komory < 30 %
  • Těhotenství nebo kojení

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kmenové buňky
Transplantace purifikovaných autologních kmenových buněk derivovaných z kostní dřeně.
Biologický: Kmenové buňky
Transplantace purifikovaných autologních kmenových buněk derivovaných z kostní dřeně.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Zlepšení svalové síly pomocí Kinetics Muscle testing nebo MMT
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Brooke a Vignos Scale
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Stem Cells Arabia

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. září 2015

Primární dokončení (Očekávaný)

1. listopadu 2021

Dokončení studie (Očekávaný)

1. prosince 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. února 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. února 2017

První zveřejněno (Aktuální)

1. března 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. března 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. března 2020

Naposledy ověřeno

1. března 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SCA-DMD1

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Nerozhodný

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Kmenové buňky

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Morocco

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit