Aus Knochenmark gewonnene autologe Stammzellen zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie

Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine genetisch bedingte X-chromosomale Krankheit. Die Manifestation der Muskelschwäche beginnt bei Männern typischerweise im Alter von 4 bis 5 Jahren und verschlechtert sich schnell. Typischerweise tritt der Muskelverlust zuerst in den Oberschenkeln und im Becken auf, gefolgt von den Muskeln der Oberarme. Ursache ist eine Mutation im Gen für das Protein Dystrophin. Dystrophin ist entscheidend für die Aufrechterhaltung der Zellmembran der Muskelfasern.

Derzeit gibt es keine Heilung für Muskeldystrophie. Korrekturoperationen, Zahnspangen und Physiotherapie können bei einigen der Symptome helfen. Bei Patienten mit Atemmuskelschwäche kann eine assistierte Beatmung erforderlich sein. Zu den verschriebenen Medikamenten gehören Steroide zur Verlangsamung der Muskeldegeneration, Antikonvulsiva zur Kontrolle von Anfällen und Muskelaktivität sowie Immunsuppressiva zur Verzögerung der Schädigung von Muskelzellen.

Jahrzehntelang wurde nach einer wirksamen Therapie der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) geforscht. Die stammzellbasierte Therapie gilt als eine der vielversprechendsten Methoden zur Behandlung von Muskeldystrophien.

Stammzellbasierte Therapien zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) können über zwei Strategien erfolgen. Der erste ist der autologe Stammzelltransfer, bei dem Zellen eines Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) verwendet werden, die in vitro genetisch verändert werden, um die Dystrophin-Expression wiederherzustellen, und anschließend wieder implantiert werden. Der zweite ist der allogene Stammzelltransfer, der Zellen von einer Person mit funktionellem Dystrophin enthält, die einem dystrophischen Patienten transplantiert werden.

Hierin beschreiben die Forscher ein Verfahren zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) unter Verwendung von aus autologem Knochenmark stammenden spezifischen Populationen von Stammzellen und mesenchymalen Stammzellen, die Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) transplantiert wurden.