Luuytimestä peräisin olevat autologiset kantasolut Duchennen lihasdystrofian hoitoon
Puhdistetun autologisen luuytimestä peräisin olevan kantasoluhoidon turvallisuus ja tehokkuus potilaille, joilla on Duchennen lihasdystrofia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Duchennen lihasdystrofia (DMD) on geneettisesti määrätty X-kytketty sairaus. Lihasheikkous alkaa tyypillisesti miehillä noin 4-5 vuoden iässä ja pahenee nopeasti. Tyypillisesti lihasten menetys tapahtuu ensin säärissä ja lantiossa, sitten olkavarsien lihaksissa. Se johtuu mutaatiosta dystrofiiniproteiinin geenissä. Dystrofiini on elintärkeä lihaskuitusolukalvon ylläpitämiseksi.
Tällä hetkellä lihasdystrofiaan ei ole parannuskeinoa. Korjaava leikkaus, hammasraudat ja fysioterapia voivat auttaa joihinkin oireisiin. Hengitysavusteinen hengitys saattaa olla tarpeen potilailla, joilla on hengityslihasten heikkous. Määrättyihin lääkkeisiin kuuluvat steroidit, jotka hidastavat lihasten rappeutumista, kouristuksia estävät lääkkeet kohtausten ja lihastoiminnan hallitsemiseksi sekä immunosuppressantit, jotka viivästävät lihassolujen vaurioita.
Vuosikymmenten ajan on tutkittu tehokkaan hoidon löytämiseksi Duchennen lihasdystrofiaan (DMD). Kantasolupohjaista hoitoa pidetään yhtenä lupaavimmista menetelmistä lihasdystrofioiden hoidossa.
Kantasolupohjaiset hoidot Duchennen lihasdystrofian (DMD) hoitoon voivat edetä kahdella strategialla. Ensimmäinen on autologinen kantasolujen siirto, johon liittyy Duchennen lihasdystrofiaa (DMD) sairastavasta potilaasta peräisin olevia soluja, jotka on muunnettu geneettisesti in vitro dystrofiinin ilmentymisen palauttamiseksi ja jotka istutetaan myöhemmin uudelleen. Toinen on allogeeninen kantasolusiirto, joka sisältää soluja yksilöltä, jolla on toiminnallinen dystrofiini ja jotka siirretään dystrofiseen potilaaseen.
Tässä tutkijat kuvaavat menetelmän Duchennen lihasdystrofian (DMD) hoitamiseksi käyttämällä autologisia luuytimestä peräisin olevia spesifisiä kantasolupopulaatioita ja mesenkymaalisia kantasoluja, jotka on siirretty Duchennen lihasdystrofiaa (DMD) sairastaville potilaille.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Odotettu)
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Amman, Jordania, 11953
- Rekrytointi
- Stem Cells of Arabia
-
Ottaa yhteyttä:
- Adeeb AlZoubi, PhD
- Sähköposti: adeebalzoubi@stemcellsarabia.net
-
Päätutkija:
- Adeeb AlZoubi, PhD
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikäryhmä 3-25 vuotta
- Duchennen lihasdystrofia diagnosoitu kliinisen esityksen perusteella
Poissulkemiskriteerit:
- Hengitysvaikeudet
- Akuutit infektiot, kuten ihmisen immuunikatovirus/hepatiitti B-virus/hepatiitti C-viruksen pahanlaatuiset kasvaimet
- Akuutit sairaudet, kuten hengitystieinfektiot, kuume, hemoglobiini alle 8 verenvuototaipumus, luuydinhäiriö, vasemman kammion ejektiofraktio < 30 %
- Raskaus tai imetys
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kantasoluja
Puhdistettujen autologisten luuytimestä peräisin olevien kantasolujen siirto.
|
Puhdistettujen autologisten luuytimestä peräisin olevien kantasolujen siirto.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Lihasvoiman parantaminen Kinetics Muscle -testauksella tai MMT:llä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Brooken ja Vignosin vaaka
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Sienkiewicz D, Kulak W, Okurowska-Zawada B, Paszko-Patej G, Kawnik K. Duchenne muscular dystrophy: current cell therapies. Ther Adv Neurol Disord. 2015 Jul;8(4):166-77. doi: 10.1177/1756285615586123.
- Carletti B, Piemonte F, Rossi F. Neuroprotection: the emerging concept of restorative neural stem cell biology for the treatment of neurodegenerative diseases. Curr Neuropharmacol. 2011 Jun;9(2):313-7. doi: 10.2174/157015911795596603.
- Farini A, Villa C, Manescu A, Fiori F, Giuliani A, Razini P, Sitzia C, Del Fraro G, Belicchi M, Meregalli M, Rustichelli F, Torrente Y. Novel insight into stem cell trafficking in dystrophic muscles. Int J Nanomedicine. 2012;7:3059-67. doi: 10.2147/IJN.S30595. Epub 2012 Jun 20.
- Maclean S, Khan WS, Malik AA, Anand S, Snow M. The potential of stem cells in the treatment of skeletal muscle injury and disease. Stem Cells Int. 2012;2012:282348. doi: 10.1155/2012/282348. Epub 2011 Dec 19.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- SCA-DMD1
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .