デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療のための骨髄由来自己幹細胞

デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) は、遺伝的に決定された X 関連疾患です。 筋力低下の症状は、通常、男性では 4 ～ 5 歳頃に始まり、急速に悪化します。 通常、筋肉の喪失は最初に上肢と骨盤で起こり、次に上腕の筋肉が続きます。 これは、タンパク質ジストロフィンの遺伝子の変異によって引き起こされます。 ジストロフィンは、筋繊維の細胞膜を維持するために重要です。

現在、筋ジストロフィーの治療法はありません。 矯正手術、装具、理学療法が症状の一部に役立つ場合があります。 呼吸筋が衰弱している患者では、補助換気が必要になる場合があります。 処方される薬には、筋肉の変性を遅らせるためのステロイド、発作と筋肉の活動を制御するための抗けいれん薬、筋肉細胞への損傷を遅らせるための免疫抑制剤が含まれます。

何十年もの間、デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) の効果的な治療法を見つけるための研究が行われてきました。 幹細胞ベースの治療は、筋ジストロフィーを治療するための最も有望な方法の 1 つと考えられています。

デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) の治療のための幹細胞ベースの治療法は、2 つの戦略を介して進めることができます。 1 つ目は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) 患者からの細胞を含む自家幹細胞移植であり、in vitro でジストロフィン発現を回復するために遺伝子改変され、その後再移植されます。 2つ目は同種幹細胞移植で、機能性ジストロフィンを持つ個体からの細胞を含み、ジストロフィー患者に移植されます。

ここで、研究者らは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) 患者に移植された幹細胞および間葉系幹細胞の自家骨髄由来の特定の集団を使用して、デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) を治療する方法について説明します。