Cellule staminali autologhe derivate dal midollo osseo per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne

La distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è una malattia legata all'X geneticamente determinata. La manifestazione della debolezza muscolare inizia tipicamente intorno ai 4-5 anni nei maschi e si deteriora rapidamente. In genere la perdita muscolare si verifica prima nella parte superiore delle gambe e nel bacino, seguita dai muscoli della parte superiore delle braccia. È causata da una mutazione nel gene della proteina distrofina. La distrofina è fondamentale per mantenere la membrana cellulare delle fibre muscolari.

Attualmente non esiste una cura per la distrofia muscolare. Chirurgia correttiva, apparecchi ortodontici e terapia fisica possono aiutare con alcuni dei sintomi. La ventilazione assistita potrebbe essere necessaria nei pazienti con debolezza dei muscoli respiratori. I farmaci prescritti includono steroidi per rallentare la degenerazione muscolare, anticonvulsivanti per controllare le convulsioni e l'attività muscolare e immunosoppressori per ritardare il danno alle cellule muscolari.

Per decenni sono state condotte ricerche per trovare una terapia efficace per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD). La terapia basata sulle cellule staminali è considerata uno dei metodi più promettenti per il trattamento delle distrofie muscolari.

Le terapie basate sulle cellule staminali per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) possono procedere attraverso due strategie. Il primo è il trasferimento di cellule staminali autologhe che coinvolge le cellule di un paziente con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) che vengono geneticamente modificate in vitro per ripristinare l'espressione della distrofina e successivamente reimpiantate. Il secondo è il trasferimento di cellule staminali allogeniche, contenenti cellule di un individuo con distrofina funzionale, che vengono trapiantate in un paziente distrofico.

Qui, i ricercatori descrivono un metodo per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) utilizzando popolazioni specifiche di cellule staminali derivate da midollo osseo autologo e cellule staminali mesenchimali trapiantate in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD).