Benmärgshärledda autologa stamceller för behandling av Duchennes muskeldystrofi

Duchennes muskeldystrofi (DMD) är en genetiskt betingad X-länkad sjukdom. Manifestationen av muskelsvaghet börjar vanligtvis runt 4-5 års ålder hos män och försämras snabbt. Vanligtvis sker muskelförlust först i de övre benen och bäckenet följt av musklerna i överarmarna. Det orsakas av en mutation i genen för proteinet dystrofin. Dystrofin är avgörande för att upprätthålla muskelfibercellmembranet.

För närvarande finns det inget botemedel mot muskeldystrofi. Korrigerande kirurgi, tandställning och sjukgymnastik kan hjälpa till med några av symtomen. Assisterad ventilation kan behövas hos patienter med svaga andningsmuskler. Läkemedel som föreskrivs inkluderar steroider för att bromsa muskeldegeneration, antikonvulsiva medel för att kontrollera anfall och muskelaktivitet, och immunsuppressiva medel för att fördröja skador på muskelceller.

I decennier har forskning bedrivits för att hitta en effektiv terapi för Duchennes muskeldystrofi (DMD). Stamcellsbaserad terapi anses vara en av de mest lovande metoderna för att behandla muskeldystrofier.

Stamcellsbaserade terapier för behandling av Duchennes muskeldystrofi (DMD) kan fortsätta via två strategier. Den första är autolog stamcellsöverföring som involverar celler från en patient med Duchennes muskeldystrofi (DMD) som är genetiskt förändrade in vitro för att återställa dystrofinexpression och som sedan återimplanteras. Den andra är allogen stamcellsöverföring, som innehåller celler från en individ med funktionellt dystrofin, som transplanteras till en dystrofisk patient.

Häri beskriver utredarna en metod för behandling av Duchennes muskeldystrofi (DMD) med användning av autologa benmärgshärledda specifika populationer av stamceller och mesenkymala stamceller transplanterade i patienter med Duchennes muskeldystrofi (DMD).