Knoglemarvs-afledte autologe stamceller til behandling af Duchenne muskeldystrofi

Duchenne muskeldystrofi (DMD) er en genetisk bestemt X-bundet sygdom. Manifestationen af ​​muskelsvaghed starter typisk omkring 4-5 års alderen hos mænd og forværres hurtigt. Typisk opstår muskeltab først i overbenene og bækkenet efterfulgt af musklerne i overarmene. Det er forårsaget af en mutation i genet for proteinet dystrofin. Dystrofin er afgørende for at opretholde muskelfibercellemembranen.

I øjeblikket er der ingen kur mod muskeldystrofi. Korrigerende kirurgi, seler og fysioterapi kan hjælpe med nogle af symptomerne. Assisteret ventilation kan være påkrævet hos patienter med svage vejrtrækningsmuskler. Foreskrevet medicin omfatter steroider til at bremse muskeldegeneration, anti-konvulsiva til at kontrollere anfald og muskelaktivitet og immunsuppressiva til at forsinke skade på muskelceller.

I årtier er der blevet udført forskning for at finde en effektiv terapi for Duchennes muskeldystrofi (DMD). Stamcellebaseret terapi anses for at være en af ​​de mest lovende metoder til behandling af muskeldystrofier.

Stamcellebaserede terapier til behandling af Duchennes muskeldystrofi (DMD) kan forløbe via to strategier. Den første er autolog stamcelleoverførsel, der involverer celler fra en patient med Duchenne muskeldystrofi (DMD), som er genetisk ændret in vitro for at genoprette dystrofinekspression og efterfølgende genimplanteres. Den anden er allogen stamcelleoverførsel, der indeholder celler fra et individ med funktionelt dystrofin, som er transplanteret til en dystrofisk patient.

Heri beskriver efterforskerne en metode til behandling af Duchenne muskeldystrofi (DMD) ved anvendelse af autologe knoglemarvs-afledte specifikke populationer af stamceller og mesenkymale stamceller transplanteret i patienter med Duchenne muskeldystrofi (DMD).