Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Autologiczne komórki macierzyste pochodzące ze szpiku kostnego do leczenia dystrofii mięśniowej Duchenne'a

15 marca 2020 zaktualizowane przez: Stem Cells Arabia

Bezpieczeństwo i skuteczność terapii oczyszczonymi autologicznymi komórkami macierzystymi pochodzącymi ze szpiku kostnego u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a.

Niniejsze badanie jest jednoramiennym, jednoośrodkowym badaniem mającym na celu zbadanie bezpieczeństwa i skuteczności autologicznych, swoistych populacji komórek macierzystych i mezenchymalnych komórek macierzystych pochodzących ze szpiku kostnego w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD).

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a (DMD) jest genetycznie uwarunkowaną chorobą sprzężoną z chromosomem X. Objawy osłabienia mięśni zwykle zaczynają się u mężczyzn w wieku około 4-5 lat i szybko się pogarszają. Zazwyczaj utrata mięśni występuje najpierw w górnych częściach nóg i miednicy, a następnie w mięśniach ramion. Jest to spowodowane mutacją w genie białka dystrofiny. Dystrofina ma kluczowe znaczenie dla utrzymania błony komórkowej włókien mięśniowych.

Obecnie nie ma lekarstwa na dystrofię mięśniową. Chirurgia korekcyjna, szelki i fizjoterapia mogą pomóc w niektórych objawach. U pacjentów z osłabieniem mięśni oddechowych może być wymagana wentylacja wspomagana. Zalecane leki obejmują sterydy spowalniające degenerację mięśni, leki przeciwdrgawkowe kontrolujące napady padaczkowe i aktywność mięśni oraz leki immunosupresyjne opóźniające uszkodzenie komórek mięśniowych.

Od dziesięcioleci prowadzone są badania mające na celu znalezienie skutecznej terapii dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD). Terapia oparta na komórkach macierzystych jest uważana za jedną z najbardziej obiecujących metod leczenia dystrofii mięśniowych.

Terapie oparte na komórkach macierzystych w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD) mogą przebiegać za pomocą dwóch strategii. Pierwszym z nich jest autologiczny transfer komórek macierzystych obejmujący komórki od pacjenta z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD), które są genetycznie zmienione in vitro w celu przywrócenia ekspresji dystrofiny, a następnie są ponownie wszczepiane. Drugi to allogeniczny transfer komórek macierzystych, zawierający komórki od osobnika z funkcjonalną dystrofiną, które są przeszczepiane pacjentowi z dystrofią.

Tutaj badacze opisują sposób leczenia dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD) przy użyciu autologicznych, pochodzących ze szpiku kostnego specyficznych populacji komórek macierzystych i mezenchymalnych komórek macierzystych przeszczepionych pacjentom z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

20

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 23 lata (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Grupa wiekowa 3-25 lat
  • Dystrofia mięśniowa Duchenne'a rozpoznana na podstawie obrazu klinicznego

Kryteria wyłączenia:

  • Niewydolność oddechowa
  • Ostre zakażenia, takie jak ludzki wirus niedoboru odporności/wirus zapalenia wątroby typu B/wirus zapalenia wątroby typu C nowotwory złośliwe
  • Ostre stany chorobowe, takie jak infekcje dróg oddechowych, gorączka, skłonność do krwawień z hemoglobiną poniżej 8, zaburzenia szpiku kostnego, frakcja wyrzutowa lewej komory < 30%
  • Ciąża lub karmienie piersią

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Komórki macierzyste
Transplantacja oczyszczonych autologicznych komórek macierzystych pochodzących ze szpiku kostnego.
Biologiczny: Komórki macierzyste
Transplantacja oczyszczonych autologicznych komórek macierzystych pochodzących ze szpiku kostnego.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Poprawa siły mięśniowej za pomocą testu Kinetics Muscle lub MMT
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Skala Brooke'a i Vignosa
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Stem Cells Arabia

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 września 2015

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 listopada 2021

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 grudnia 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 lutego 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 lutego 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

1 marca 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

17 marca 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 marca 2020

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SCA-DMD1

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Niezdecydowany

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Badania kliniczne na Komórki macierzyste

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Croatia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj