Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Perinatální arteriální mrtvice léčená stromálními buňkami intranazálně (PASSIoN)

6. října 2021 aktualizováno: dr. M.J.N.L. Benders, UMC Utrecht

Dospělé mezenchymální stromální buňky k regeneraci neonatálního mozku: zkouška VÁŠEŇ (perinatální arteriální mrtvice léčená stromálními buňkami intranazálně)

Tato studie posoudí bezpečnost a proveditelnost alogenních MSC pocházejících z kostní dřeně, podávaných nazální cestou u novorozenců, kteří trpěli PAIS.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Perinatální arteriální ischemická cévní mozková příhoda (PAIS) je důležitou perinatální příčinou dlouhotrvajících neurovývojových problémů. Nedávné studie uvádějí výskyt PAIS 1 na 2 300 živě narozených donošených dětí. Mezi nepříznivé důsledky PAIS patří hemiplegie, kognitivní dysfunkce, epilepsie a problémy s řečí. U 50–75 % kojenců vede novorozenecká mozková příhoda k abnormálnímu neuromotorickému a vývojovému výsledku nebo k epilepsii. Odhadovaná roční úmrtnost na novorozeneckou mrtvici je 3,49/100 000 ročně. Současné možnosti léčby PAIS se zaměřují především na kontrolu křečí a souvisejících infekcí. Neexistuje žádná dostupná léčba, která by vedla ke snížení neonatálního poškození mozku u této těžce postižené skupiny kojenců. To vede k celoživotním následkům PAIS a představuje velkou zátěž pro pacienty i společnost. Celkovým cílem tohoto projektu je naplnit tuto potřebu vytvořením strategie léčby založené na buňkách. Zvířecí modely neonatálního poranění mozku poskytují důkazy o proveditelnosti a účinnosti aplikace intranazálních mezenchymálních stromálních buněk (MSC) při léčbě PAIS. Kromě toho výsledky studií na lidech s MSC při léčbě mrtvice dospělých nebo jiných patologických stavů poskytují důkaz, že léčba MSC je bezpečná. Tento projekt si klade za cíl učinit první krok ke klinické aplikaci MSC k léčbě PAIS. Úspěšné dokončení tohoto projektu poskytne první důkaz o bezpečnosti a proveditelnosti MSC k léčbě poškození mozku u novorozenců. Tato studie posoudí bezpečnost a proveditelnost alogenních MSC pocházejících z kostní dřeně, podávaných nazální cestou u novorozenců, kteří trpěli PAIS.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

10

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Holandsko
      • Utrecht, Holandsko, 3584 EA
        • Wilhelmina Childrens Hostpital/University Medical Center Utrecht

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 1 týden (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • (Neskoro-)donošené děti, ≥36+0 týdnů těhotenství, přijaté na jednu z holandských jednotek intenzivní péče pro novorozence, s diagnózou PAIS, potvrzenou magnetickou rezonancí do 3 dnů po projevení klinických příznaků.
  • PAIS je charakterizována převážně jednostrannou ischemickou lézí v oblasti střední mozkové tepny s postižením kortikospinálních drah, kůry, bílé hmoty a bazálních ganglií.
  • Písemný informovaný souhlas od opatrovnického rodiče (rodičů).

Kritéria vyloučení:

  • Jakákoli prokázaná nebo suspektní vrozená anomálie, chromozomální porucha, metabolická porucha.
  • Přítomnost infekce centrálního nervového systému.
  • Žádné reálné vyhlídky na přežití (např. těžké poranění mozku), dle uvážení ošetřujícího lékaře.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Mezenchymální kmenové buňky
Pro tuto studii budou způsobilí všichni novorozenci (v blízkém) termínu ≥ 36 týdnů těhotenství s klinickými příznaky PAIS nebo bez nich, ale s PAIS potvrzeným magnetickou rezonancí (MRI) (v oblasti střední mozkové tepny). Po písemném souhlasu rodičů bude do naší studie zařazeno 10 pacientů.
Biologický: Mezenchymální kmenové buňky
Jedna dávka 50x10^6 alogenních MSC pocházejících z kostní dřeně nazální cestou co nejdříve po potvrzení cévní mozkové příhody (ve střední mozkové tepně), ale během prvního týdne od nástupu klinických příznaků. Do 30 minut po vyčištění nosu fyziologickým roztokem za použití standardních postupů na jednotce intenzivní péče pro novorozence bude MSC doručeno.
Ostatní jména:
  • Alogenní mezenchymální buňky odvozené z kostní dřeně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s intranazální léčbou MSC (bezpečnost a snášenlivost) v akutním stavu.
Časové okno: 24 hodin po ošetření
Primárním cílem je určit, zda je léčba MSC u novorozenců s PAIS bezpečná a tolerovatelná v akutním stavu. To bude měřeno výskytem nežádoucích účinků souvisejících s léčbou po léčbě MSC.
24 hodin po ošetření

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s intranazální léčbou MSC (bezpečnost a snášenlivost) v subakutním/dlouhodobém stavu
Časové okno: 3 měsíce po porodu
Sekundárním cílem je stanovit subakutní a dlouhodobou bezpečnost léčby MSC po 3 měsících. To bude měřeno výskytem nežádoucích účinků souvisejících s léčbou, jako jsou infekce nebo cerebrální tumorigenicita na MRI. Kontrolní vyšetření po 3 měsících je součástí pravidelné péče o novorozence s PAIS.
3 měsíce po porodu

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

UMC Utrecht

Spolupracovníci

M.D. Anderson Cancer Center
The University of Texas Health Science Center at San Antonio
ZonMw: The Netherlands Organisation for Health Research and Development

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Manon Benders, MD, PhD, UMC Utrecht
  • Vrchní vyšetřovatel: Floris Groenendaal, MD, PhD, UMC Utrecht
  • Vrchní vyšetřovatel: Frank van Bel, MD, PhD, UMC Utrecht
  • Vrchní vyšetřovatel: Cora Nijboer, PhD, UMC Utrecht

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

11. února 2020

Primární dokončení (Aktuální)

27. července 2021

Dokončení studie (Aktuální)

27. července 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. listopadu 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. listopadu 2017

První zveřejněno (Aktuální)

29. listopadu 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

7. října 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. října 2021

Naposledy ověřeno

1. září 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NL59265.000.16

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Nerozhodný

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Mezenchymální kmenové buňky

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Hungary

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit