Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Okołoporodowy udar tętniczy leczony komórkami zrębu donosowo (PASSIoN)

6 grudnia 2023 zaktualizowane przez: dr. M.J.N.L. Benders, UMC Utrecht

Dorosłe komórki mezenchymalne zrębu w celu regeneracji mózgu noworodka: badanie PASSIoN (okołoporodowy udar tętnicy leczony komórkami zrębu donosowo)

To badanie oceni bezpieczeństwo i wykonalność allogenicznych MSC pochodzących ze szpiku kostnego, podawanych drogą donosową noworodkom cierpiącym na PAIS.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Okołoporodowy tętniczy udar niedokrwienny mózgu (PAIS) jest ważną okołoporodową przyczyną długotrwałych problemów neurorozwojowych. Ostatnie badania wskazują na częstość występowania PAIS na poziomie 1 na 2300 noworodków urodzonych o czasie. Do niekorzystnych konsekwencji PAIS należą porażenie połowicze, zaburzenia funkcji poznawczych, padaczka i problemy z mową. U 50-75% noworodków udar mózgu prowadzi do zaburzeń neuromotorycznych i rozwojowych lub padaczki. Szacunkowa roczna śmiertelność z powodu udaru mózgu noworodków wynosi 3,49/100 000 rocznie. Obecne opcje leczenia PAIS koncentrują się głównie na kontrolowaniu drgawek i związanych z nimi infekcji. Nie ma dostępnego leczenia, które prowadziłoby do zmniejszenia uszkodzenia mózgu noworodków w tej ciężko dotkniętej grupie niemowląt. Prowadzi to do trwających całe życie konsekwencji PAIS i stanowi duże obciążenie dla pacjentów i społeczeństwa. Ogólnym celem tego projektu jest zaspokojenie tej potrzeby poprzez opracowanie strategii leczenia opartego na komórkach. Modele zwierzęce uszkodzenia mózgu noworodków dostarczają dowodów na wykonalność i skuteczność zastosowania donosowych mezenchymalnych komórek zrębowych (MSC) w leczeniu PAIS. Ponadto wyniki badań na ludziach z MSC w leczeniu udaru u dorosłych lub innych stanów patologicznych dostarczają dowodów na to, że leczenie MSC jest bezpieczne. Projekt ten ma na celu zrobienie pierwszego kroku w kierunku klinicznego zastosowania MSC w leczeniu PAIS. Pomyślne zakończenie tego projektu dostarczy pierwszych dowodów na bezpieczeństwo i wykonalność MSC w leczeniu uszkodzeń mózgu u noworodków. To badanie oceni bezpieczeństwo i wykonalność allogenicznych MSC pochodzących ze szpiku kostnego, podawanych drogą donosową noworodkom cierpiącym na PAIS.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

10

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Holandia
      • Utrecht, Holandia, 3584 EA
        • Wilhelmina Childrens Hostpital/University Medical Center Utrecht

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 1 tydzień (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Niemowlęta urodzone o czasie (≥36+0 tygodni) przyjęte na jeden z holenderskich oddziałów intensywnej terapii noworodków z rozpoznaniem PAIS potwierdzonego badaniem MRI w ciągu 3 dni od wystąpienia objawów klinicznych.
  • PAIS charakteryzuje się przeważnie jednostronną zmianą niedokrwienną w obrębie tętnicy środkowej mózgu, z zajęciem dróg korowo-rdzeniowych, kory mózgowej, istoty białej i zwojów podstawy mózgu.
  • Pisemna świadoma zgoda rodzica/rodziców sprawujących opiekę.

Kryteria wyłączenia:

  • Każda potwierdzona lub podejrzewana wada wrodzona, zaburzenie chromosomalne, zaburzenie metaboliczne.
  • Obecność infekcji ośrodkowego układu nerwowego.
  • Brak realistycznej perspektywy przeżycia (np. ciężkie uszkodzenie mózgu), według uznania lekarza prowadzącego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Mezenchymalne komórki macierzyste
Wszystkie (prawie) urodzone noworodki w wieku ≥36 tygodni ciąży z objawami klinicznymi PAIS lub bez, ale z potwierdzonym obrazowaniem metodą rezonansu magnetycznego (MRI) PAIS (w rejonie tętnicy środkowej mózgu) kwalifikują się do tego badania. Po uzyskaniu pisemnej zgody rodziców, 10 pacjentów zostanie włączonych do naszego badania.
Biologiczny: Mezenchymalne komórki macierzyste
Jedna dawka 50x10^6 allogenicznych MSC pochodzących ze szpiku kostnego drogą donosową jak najszybciej po potwierdzeniu udaru (w tętnicy środkowej mózgu), ale w ciągu pierwszego tygodnia od wystąpienia objawów klinicznych. W ciągu 30 minut po oczyszczeniu nosa solą fizjologiczną, przy zastosowaniu standardowych procedur obowiązujących na Oddziale Intensywnej Terapii Noworodka, zostanie dostarczony MSC.
Inne nazwy:
  • Allogeniczne komórki mezenchymalne pochodzące ze szpiku kostnego

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z donosowym leczeniem MSC (bezpieczeństwo i tolerancja) w stanie ostrym.
Ramy czasowe: 24 godziny po zabiegu
Podstawowym celem jest określenie, czy leczenie MSC u noworodków z PAIS jest bezpieczne i tolerowane w ostrym stanie. Będzie to mierzone liczbą Uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem po leczeniu MSC.
24 godziny po zabiegu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z donosowym leczeniem MSC (bezpieczeństwo i tolerancja) w leczeniu podostrym/długoterminowym
Ramy czasowe: Wiek poporodowy 3 miesiące
Drugorzędnym celem jest określenie podostrego i długoterminowego bezpieczeństwa leczenia MSC po 3 miesiącach. Będzie to mierzone na podstawie wystąpienia zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem po pierwszym pobycie w szpitalu, takich jak infekcje lub nowotworowość mózgu w badaniu MRI. Ocena kontrolna po 3 miesiącach stanowi część regularnej opieki nad noworodkami z PAIS.
Wiek poporodowy 3 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

UMC Utrecht

Współpracownicy

M.D. Anderson Cancer Center
The University of Texas Health Science Center at San Antonio
ZonMw: The Netherlands Organisation for Health Research and Development

Śledczy

  • Główny śledczy: Manon Benders, MD, PhD, UMC Utrecht
  • Główny śledczy: Floris Groenendaal, MD, PhD, UMC Utrecht
  • Główny śledczy: Frank van Bel, MD, PhD, UMC Utrecht
  • Główny śledczy: Cora Nijboer, PhD, UMC Utrecht

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

11 lutego 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

27 lipca 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

27 lipca 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 listopada 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 listopada 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

29 listopada 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 maja 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 grudnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NL59265.000.16

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj