Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Perinatalt arterielt slagtilfælde behandlet med stromale celler intranasalt (PASSIoN)

6. oktober 2021 opdateret af: dr. M.J.N.L. Benders, UMC Utrecht

Voksne mesenkymale stromaceller til at regenerere den neonatale hjerne: PASSION-forsøget (perinatalt arterielt slagtilfælde behandlet med stromaceller intranasalt)

Denne undersøgelse vil vurdere sikkerheden og gennemførligheden af ​​knoglemarvs-afledte allogene MSC'er, administreret ad nasal vej, hos nyfødte, der led af PAIS.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Perinatal arteriel iskæmisk slagtilfælde (PAIS) er en vigtig perinatal årsag til langvarige neuroudviklingsproblemer. Nylige undersøgelser rapporterer en forekomst af PAIS på 1 ud af 2300 fuldbårne spædbørn født i live. Uønskede konsekvenser af PAIS omfatter hemiplegi, kognitiv dysfunktion, epilepsi og taleproblemer. Hos 50-75 % af spædbørn fører neonatalt slagtilfælde til abnormt neuromotorisk og udviklingsmæssigt resultat eller epilepsi. Den estimerede årlige dødelighed for neonatalt slagtilfælde er 3,49/100.000 årligt. Nuværende behandlingsmuligheder for PAIS fokuserer hovedsageligt på at kontrollere kramper og associerede infektioner. Der er ingen behandling tilgængelig, der fører til reduktion af neonatal hjerneskade hos denne alvorligt ramte gruppe af spædbørn. Dette fører til livslange konsekvenser af PAIS og udgør en stor belastning for patienter og samfund. Det overordnede formål med dette projekt er at imødekomme dette behov ved at udvikle en cellebaseret behandlingsstrategi. Dyremodeller af neonatal hjerneskade giver bevis for gennemførligheden og effektiviteten af ​​intranasal mesenchymal stromalcelle (MSC) anvendelse i behandlingen af ​​PAIS. Derudover giver resultater fra humane forsøg med MSC'er i behandlingen af ​​slagtilfælde hos voksne eller andre patologiske tilstande bevis for, at MSC-behandling er sikker. Dette projekt sigter mod at tage det første skridt hen imod klinisk anvendelse af MSC'er til behandling af PAIS. En vellykket gennemførelse af dette projekt vil give det første bevis på sikkerheden og gennemførligheden af ​​MSC'er til behandling af hjerneskade hos nyfødte spædbørn. Denne undersøgelse vil vurdere sikkerheden og gennemførligheden af ​​knoglemarvs-afledte allogene MSC'er, administreret ad nasal vej, hos nyfødte, der led af PAIS.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Holland
      • Utrecht, Holland, 3584 EA
        • Wilhelmina Childrens Hostpital/University Medical Center Utrecht

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 1 uge (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • (Near-)term spædbørn, ≥36+0 ugers svangerskab, indlagt på en af ​​de hollandske neonatale intensivafdelinger, diagnosticeret med PAIS, bekræftet ved MR inden for 3 dage efter præsentation med kliniske symptomer.
  • PAIS som karakteriseret ved en overvejende unilateral iskæmisk læsion inden for territoriet af den midterste cerebrale arterie, med involvering af corticospinalkanalen, cortex, hvid substans og basalganglier.
  • Skriftligt informeret samtykke fra forældremyndighedsindehaver(e).

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver påvist eller mistænkt medfødt anomali, kromosomal lidelse, metabolisk lidelse.
  • Tilstedeværelse af en infektion i centralnervesystemet.
  • Ingen realistisk udsigt til overlevelse (f.eks. alvorlig hjerneskade), efter den behandlende læges skøn.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Mesenkymale stamceller
Alle (nær-)bårne nyfødte ≥36 ugers svangerskab med eller uden kliniske symptomer på PAIS, men med en magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) bekræftet PAIS (i den midterste cerebrale arterie-region) vil være berettiget til denne undersøgelse. Efter skriftligt samtykke fra forældrene vil 10 patienter blive inkluderet i vores undersøgelse.
Biologisk: Mesenkymale stamceller
En dosis af 50x10^6 knoglemarvs-afledte allogene MSC'er via næsevejen så hurtigt som muligt efter bekræftelse af slagtilfældet (i den midterste cerebrale arterie), men inden for den første uge efter debut af kliniske symptomer. Inden for 30 minutter efter rensning af næsen med saltvand ved brug af standardprocedurer på neonatal intensivafdelingen, vil MSC'en blive leveret.
Andre navne:
  • Knoglemarvs-afledte allogene mesenkymale celler

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af uønskede hændelser relateret til intranasal MSC-behandling (sikkerhed og tolerabilitet) i akutte omgivelser.
Tidsramme: 24 timer efter behandlingen
Det primære formål er at afgøre, om MSC-behandling hos nyfødte med PAIS er sikker og tolerabel i den akutte situation. Dette vil blive målt ved forekomsten af ​​behandlingsrelaterede bivirkninger efter MSC-behandling.
24 timer efter behandlingen

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af uønskede hændelser relateret til intranasal MSC-behandling (sikkerhed og tolerabilitet) i subakutte/langsigtede omgivelser
Tidsramme: 3 måneder postnatal alder
Det sekundære mål er at bestemme subakut og langsigtet sikkerhed ved MSC-behandling efter 3 måneder. Dette vil blive målt ved forekomsten af ​​behandlingsrelaterede bivirkninger, såsom infektioner eller cerebral tumorigenicitet på MR. Opfølgende vurdering ved 3 måneder er en del af den almindelige pleje af nyfødte med PAIS.
3 måneder postnatal alder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

UMC Utrecht

Samarbejdspartnere

M.D. Anderson Cancer Center
The University of Texas Health Science Center at San Antonio
ZonMw: The Netherlands Organisation for Health Research and Development

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Manon Benders, MD, PhD, UMC Utrecht
  • Ledende efterforsker: Floris Groenendaal, MD, PhD, UMC Utrecht
  • Ledende efterforsker: Frank van Bel, MD, PhD, UMC Utrecht
  • Ledende efterforsker: Cora Nijboer, PhD, UMC Utrecht

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

11. februar 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

27. juli 2021

Studieafslutning (Faktiske)

27. juli 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. november 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. november 2017

Først opslået (Faktiske)

29. november 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

7. oktober 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. oktober 2021

Sidst verificeret

1. september 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NL59265.000.16

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Uafklaret

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Neonatal slagtilfælde

Kliniske forsøg med Mesenkymale stamceller

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bahrain

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner