AVC arterial perinatal tratado com células estromais por via intranasal (PASSIoN)

O AVC isquêmico arterial perinatal (PAIS) é uma importante causa perinatal de problemas de neurodesenvolvimento duradouros. Estudos recentes relatam uma incidência de PAIS de 1 por 2.300 bebês a termo nascidos vivos. As consequências adversas do PAIS incluem hemiplegia, disfunção cognitiva, epilepsia e problemas de fala. Em 50-75% dos lactentes, o AVC neonatal leva a resultados neuromotores e de desenvolvimento anormais ou epilepsia. A taxa de mortalidade anual estimada de AVC neonatal é de 3,49/100.000 anualmente. As opções atuais de tratamento para PAIS concentram-se principalmente no controle de convulsões e infecções associadas. Não há tratamento disponível que leve à redução do dano cerebral neonatal neste grupo gravemente afetado de bebês. Isso leva a consequências da PAIS ao longo da vida e constitui um grande fardo para os pacientes e para a sociedade. O objetivo geral deste projeto é atender a essa necessidade desenvolvendo uma estratégia de tratamento baseada em células. Modelos animais de lesão cerebral neonatal fornecem evidências para a viabilidade e eficácia da aplicação intranasal de células estromais mesenquimais (MSC) no tratamento de PAIS. Além disso, os resultados de testes em humanos com MSCs no tratamento de acidente vascular cerebral em adultos ou outras condições patológicas fornecem evidências de que o tratamento com MSC é seguro. Este projeto visa dar o primeiro passo para a aplicação clínica de MSCs para tratar PAIS. A conclusão bem-sucedida deste projeto fornecerá a primeira evidência da segurança e viabilidade das MSCs para tratar danos cerebrais em recém-nascidos. Este estudo avaliará a segurança e a viabilidade de MSCs alogênicas derivadas da medula óssea, administradas por via nasal, em neonatos que sofreram de PAIS.