Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Perinatal arteriell stroke behandlad med stromaceller intranasalt (PASSIoN)

6 oktober 2021 uppdaterad av: dr. M.J.N.L. Benders, UMC Utrecht

Vuxna mesenkymala stromaceller för att regenerera den neonatala hjärnan: PASSION-försöket (perinatal arteriell stroke behandlad med stromaceller intranasalt)

Denna studie kommer att utvärdera säkerheten och genomförbarheten av benmärgshärledda allogena MSCs, administrerade via nasal väg, hos nyfödda som led av PAIS.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Perinatal arteriell ischemisk stroke (PAIS) är en viktig perinatal orsak till långvariga neuroutvecklingsproblem. Nyligen genomförda studier rapporterar en incidens av PAIS på 1 per 2300 fullgångna spädbarn som föds levande. Skadliga konsekvenser av PAIS inkluderar hemiplegi, kognitiv dysfunktion, epilepsi och talproblem. Hos 50-75 % av spädbarnen leder neonatal stroke till onormala neuromotoriska och utvecklingsmässiga resultat eller epilepsi. Den uppskattade årliga dödligheten för neonatal stroke är 3,49/100 000 per år. Nuvarande behandlingsalternativ för PAIS fokuserar främst på att kontrollera kramper och associerade infektioner. Det finns ingen tillgänglig behandling som leder till minskning av neonatal hjärnskada hos denna svårt drabbade grupp av spädbarn. Detta leder till livslånga konsekvenser av PAIS och utgör en stor börda för patienter och samhälle. Det övergripande syftet med detta projekt är att möta detta behov genom att utveckla en cellbaserad behandlingsstrategi. Djurmodeller av neonatal hjärnskada ger bevis för genomförbarheten och effektiviteten av användning av intranasal mesenkymal stromacell (MSC) vid behandling av PAIS. Dessutom ger resultat från mänskliga försök med MSC vid behandling av stroke hos vuxna eller andra patologiska tillstånd bevis för att MSC-behandling är säker. Detta projekt syftar till att ta det första steget mot klinisk tillämpning av MSC för att behandla PAIS. Ett framgångsrikt slutförande av detta projekt kommer att ge det första beviset på säkerheten och genomförbarheten hos MSC:er för att behandla hjärnskador hos nyfödda spädbarn. Denna studie kommer att utvärdera säkerheten och genomförbarheten av benmärgshärledda allogena MSCs, administrerade via nasal väg, hos nyfödda som led av PAIS.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

10

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Nederländerna
      • Utrecht, Nederländerna, 3584 EA
        • Wilhelmina Childrens Hostpital/University Medical Center Utrecht

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 1 vecka (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • (Near-)terminerade spädbarn, ≥36+0 graviditetsveckor, inlagda på en av de holländska neonatalintensivvårdsavdelningarna, diagnostiserade med PAIS, bekräftad av MRT inom 3 dagar efter presentation med kliniska symtom.
  • PAIS som kännetecknas av en övervägande unilateral ischemisk lesion inom territoriet av den mellersta cerebrala artären, med involvering av kortikospinalkanalerna, cortex, vit substans och basala ganglier.
  • Skriftligt informerat samtycke från vårdnadshavare.

Exklusions kriterier:

  • Eventuell bevisad eller misstänkt medfödd anomali, kromosomal störning, metabolisk störning.
  • Förekomst av en infektion i det centrala nervsystemet.
  • Inga realistiska utsikter att överleva, (t.ex. allvarlig hjärnskada), efter bedömning av den behandlande läkaren.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Mesenkymala stamceller
Alla (närvarande) nyfödda ≥36 veckors graviditet med eller utan kliniska symtom på PAIS men med en magnetisk resonanstomografi (MRT) bekräftad PAIS (i den mellersta cerebrala artären) kommer att vara berättigade för denna studie. Efter skriftligt medgivande från föräldrarna kommer 10 patienter att inkluderas i vår studie.
Biologisk: Mesenkymala stamceller
En dos av 50x10^6 benmärgshärledda allogena MSCs via nasal väg så snart som möjligt efter bekräftelse av stroke (i den mellersta cerebrala artären), men inom den första veckan efter debut av kliniska symtom. Inom 30 minuter efter rengöring av näsan med koksaltlösning, med standardprocedurer som används på neonatalintensivvårdsavdelningen, kommer MSC att levereras.
Andra namn:
  • Benmärgshärledda allogena mesenkymala celler

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomst av biverkningar relaterade till intranasal MSC-behandling (säkerhet och tolerabilitet) i akut miljö.
Tidsram: 24 timmar efter behandlingen
Det primära målet är att avgöra om MSC-behandling hos nyfödda med PAIS är säker och tolererbar i den akuta miljön. Detta kommer att mätas genom förekomsten av behandlingsrelaterade biverkningar efter MSC-behandling.
24 timmar efter behandlingen

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Incidensen av biverkningar relaterade till intranasal MSC-behandling (säkerhet och tolerabilitet) i subakut/långtidsmiljö
Tidsram: 3 månader efter förlossningen
Det sekundära målet är att fastställa subakut och långsiktig säkerhet för MSC-behandling efter 3 månader. Detta kommer att mätas genom förekomsten av behandlingsrelaterade biverkningar, såsom infektioner eller cerebral tumörgenicitet på MRT. Uppföljningsbedömning vid 3 månader är en del av den vanliga vården för nyfödda med PAIS.
3 månader efter förlossningen

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

UMC Utrecht

Samarbetspartners

M.D. Anderson Cancer Center
The University of Texas Health Science Center at San Antonio
ZonMw: The Netherlands Organisation for Health Research and Development

Utredare

  • Huvudutredare: Manon Benders, MD, PhD, UMC Utrecht
  • Huvudutredare: Floris Groenendaal, MD, PhD, UMC Utrecht
  • Huvudutredare: Frank van Bel, MD, PhD, UMC Utrecht
  • Huvudutredare: Cora Nijboer, PhD, UMC Utrecht

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

11 februari 2020

Primärt slutförande (Faktisk)

27 juli 2021

Avslutad studie (Faktisk)

27 juli 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

8 november 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

22 november 2017

Första postat (Faktisk)

29 november 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

7 oktober 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

6 oktober 2021

Senast verifierad

1 september 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • NL59265.000.16

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Obeslutsam

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Neonatal stroke

Kliniska prövningar på Mesenkymala stamceller

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in France

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera